Autologiczne komórki macierzyste krwi pępowinowej dla autyzmu
Randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie krzyżowe w celu oceny skuteczności komórek macierzystych z autologicznej krwi pępowinowej w celu poprawy języka i zachowania u dzieci z autyzmem
Oceń skuteczność jednego wlewu komórek macierzystych z autologicznej krwi pępowinowej u pacjentów z autyzmem w ciągu sześciu miesięcy po wlewie, mierząc zmiany w ekspresyjnym i receptywnym języku.
Wykazują również lepsze zachowanie, uczenie się i zmiany w surowicy czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF-α), czynnika martwicy nowotworów beta (TNF-β), interleukiny 1-alfa (IL-1α), interleukiny 1-beta (IL-1β) , interleukina 6 (IL-6), interleukina 10 (IL-10) i interleukina 13 (IL-13).
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie ambulatoryjne, w którym 15 osób otrzymuje jeden wlew autologicznej krwi pępowinowej (AUCB) zawierającej co najmniej 10 milionów komórek jądrzastych na kilogram (TNC/kg), a 15 osób otrzymuje wlew placebo (soli fizjologicznej). Po przeprowadzeniu 24-tygodniowego badania kontrolnego grupy zostaną przemieszane, tak że pacjenci, którzy początkowo otrzymywali AUCB, otrzymywali placebo, a pacjenci, którzy otrzymywali placebo na początku badania, otrzymywali krew pępowinową. Obie grupy zostaną ponownie przebadane 24 tygodnie po infuzji. Neuropsycholog, PI, personel Rejestru Krwi Pępowinowej (CBR) i rodzice będą zaślepieni co do kolejności infuzji.
Czas trwania uczestnictwa dla każdego uczestnika badania wynosi około 55 tygodni. Obejmuje to jedną wizytę przesiewową przez okres około 6 tygodni, jedną wizytę w celu przeprowadzenia badań wyjściowych, jeden dzień wlewu TNC (minimum 10 milionów/kg) lub placebo z solą fizjologiczną, a następnie 24-tygodniową obserwację. Drugą wizytę wyjściową przeprowadza się w 24. tygodniu, a drugi wlew TNC lub placebo z solą fizjologiczną ma miejsce 5-7 dni później. Dwadzieścia cztery dodatkowe tygodnie obserwacji mają miejsce po drugiej infuzji.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od 2 do 7 lat
- Diagnoza zaburzeń autystycznych zdiagnozowanych w Podręczniku diagnostycznym i statystycznym, wydanie 4, wersja tekstu (DSM-IV-TR) opóźnienia rozwojowe i ADOS
- Wystarczająca ilość autologicznej krwi pępowinowej przechowywanej w Rejestrze Krwi Pępowinowej, która była przechowywana i przetwarzana przy użyciu platformy Thermogenesis AutoXpress
- Stabilny na wszystkich aktualnie stosowanych lekach przez co najmniej 2 miesiące przed infuzją krwi pępowinowej
- Dokumentacja medyczna wskazująca, że pacjent nie ma schorzeń genetycznych, takich jak porażenie mózgowe, mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa, choroba Leśniowskiego-Crohna, choroba reumatoidalna, zespół łamliwego chromosomu X, zespół Retta, zespół Angelmana, stwardnienie guzowate, padaczka lub znane wady genetyczne pokrywające się ze spektrum autyzmu.
- Wyniki EEG w ciągu 12 miesięcy od linii bazowej
- mówiący po angielsku
Kryteria wyłączenia:
- Infekcja OUN
- Skrajne wcześniactwo (< 34 tydzień ciąży)
- Ciężka niepełnosprawność poznawcza IQ poniżej 45 z autyzmem
- Kliniczna aktywność napadów padaczkowych w ciągu 6 miesięcy od wartości początkowej
- Zespół Lennoxa-Gastauta lub dziecięce skurcze
- Zespół Draveta
- HIV, zaburzenia czynności nerek lub wątroby
- Przebyta choroba hematologiczna lub nowotworowa
- Gorączka 101 F w ciągu 2 tygodni przed infuzją
- Poważna infekcja lub uraz OUN
- Niechęć do zaangażowania się w kontynuację
- Choroba psychiczna, w tym schizofrenia
- Całościowe zaburzenie rozwojowe — nie określono inaczej
- Zespół Aspergera
- Jednostka krwi pępowinowej jest w mniej niż 85% żywotna, ma TNC poniżej 10 milionów/kg lub wyniki testów sterylności są pozytywne
- Alergia na czosnek
- Poprzednia reakcja niepożądana na sulfotlenek dimetylu (DMSO)
- Dokumentacja medyczna matki wskazuje na choroby zakaźne, w tym HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, kiłę, wirus cytomegalii (CMV)
- Obecnie przyjmuje leki przeciwzapalne
- Historia astmy, która może potencjalnie wymagać leczenia steroidami
- Choroba zapalna
- Choroba nerek/wątroby: kreatynina w surowicy > 1,5 mg/dl i bilirubina całkowita > 1,5 mg/dl
- Uczulenie na difenhydraminę (Benadryl)
- Leczenie za pomocą terapii chelatowej, tlenoterapii hiperbarycznej, terapii robakami świńskimi lub innymi alternatywnymi terapiami, które badacz uzna za istotne klinicznie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Solankowy
|
Solankowy
|
|
Eksperymentalny: Autologiczne komórki macierzyste krwi pępowinowej
|
Jedna infuzja 60 ml strzykawki badanego produktu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana języka (całkowity standardowy wynik, zakres 40 - 160)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Zmiana języka mierzona za pomocą Recepcyjnego Testu Słownictwa Jednowyrazowego (ROWVT-4) i Ekspresyjnego Testu Słownictwa Jednowyrazowego (EOWVT-4) na początku badania i sześć miesięcy po infuzji komórek macierzystych z AUCB lub infuzji placebo. ROWPVT-4 i EOWPVT-4 zostały przeprowadzone przez neuropsychologa i są ocenami odnoszącymi się do norm. ROWPVT-4 sprawdza zdolność danej osoby do dopasowania słowa mówionego do obrazu obiektu, działania lub koncepcji. EOWPVT-4 sprawdza zdolność jednostki do nazywania jednym słowem przedmiotów, działań i koncepcji, gdy są prezentowane z kolorowymi ilustracjami. Testy mają na celu umiejętność zrozumienia znaczenia wypowiadanych słów i nazwania tego, co jest przedstawione na tabliczce testowej bez kontekstu. Wyniki 85-115 uważa się za mieszczące się w średnim zakresie funkcjonowania. |
Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w zachowaniu/uczeniu się (standardowy wynik, zakres 40-160 dla każdego podtestu)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Zmiana w Vineland Adaptive Behaviour and Socialization Scales (wydanie drugie) między wartością wyjściową a sześcioma miesiącami po infuzji komórek macierzystych zawierających AUCB. Skale zachowania adaptacyjnego i socjalizacji Vineland składają się z następujących podczęści: Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja i Kompozyt zachowania adaptacyjnego (ABC). Są to kwestionariusze wypełniane przez rodzica lub opiekuna. Wyniki powyżej 80 są klasyfikowane przy użyciu mniej więcej tych samych zakresów, co testy IQ. Wyniki poniżej 80 są klasyfikowane jako funkcjonowanie adaptacyjne z pogranicza (70-80); lekko upośledzone funkcjonowanie adaptacyjne (51-69); umiarkowanie niedostateczne zachowanie adaptacyjne (36-50); poważnie upośledzone zachowanie adaptacyjne; (20-35); oraz wyraźnie lub głęboko upośledzone zachowanie adaptacyjne (<20). |
Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
|
Zmiana wiedzy i płynnego rozumowania (wynik skalowany, zakres 1-19 dla każdego podtestu)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Do oceny funkcji mózgu użyto kwestionariusza Stanforda Bineta, wersja 5.
Może ocenić poziom inteligencji w kilku przedziałach wiekowych i poziomach umiejętności.
Stanford-Binet analizuje inteligencję w pięciu obszarach.
W tym badaniu przyjrzano się 2 obszarom: wiedzy i płynnemu rozumowaniu, które były odpowiednie dla wieku i kondycji.
Każdy podtest ma średnią 10 i odchylenie standardowe 3. Odchylenie standardowe wskazuje, jak daleko powyżej lub poniżej normy znajduje się wynik badanego.
Wyniki od 7 do 13 uważa się za mieszczące się w średnim zakresie funkcjonowania.
|
Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CB2011Chez
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .