Autologe navelstrengbloedstamcellen voor autisme
Een gerandomiseerde, geblindeerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie om de werkzaamheid van stamcellen uit autoloog navelstrengbloed te beoordelen om taal en gedrag bij kinderen met autisme te verbeteren
Evalueer de werkzaamheid van één infusie van stamcellen uit autoloog navelstrengbloed bij patiënten met autisme gedurende zes maanden na infusie, gemeten aan de hand van veranderingen in expressieve en receptieve taal.
Toon ook verbeterd gedrag, leren en veranderingen in Serum tumornecrosefactor-alfa (TNF-α), tumornecrosefactor-bèta (TNF-β), interleukine 1-alfa (IL-1α), interleukine 1-beta (IL-1β) , interleukine 6 (IL-6), interleukine 10 (IL-10) en interleukine 13 (IL-13).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een single-center, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over poliklinische patiëntstudie met 15 proefpersonen die één infuus kregen met autoloog navelstrengbloed (AUCB) met een minimum van 10 miljoen totale kernhoudende cellen per kilogram (TNC/kg) en 15 proefpersonen die een infusie van placebo (zoutoplossing). Nadat de follow-uptests van 24 weken zijn uitgevoerd, zullen de groepen elkaar kruisen, zodat patiënten die aanvankelijk AUCB kregen een placebo krijgen en patiënten die bij aanvang een placebo kregen, het navelstrengbloed krijgen. Beide groepen worden 24 weken na infusie opnieuw getest. De neuropsycholoog, PI, medewerkers van Cord Blood Registry (CBR) en ouders zullen blind zijn voor de infusievolgorde.
De duur van deelname per proefpersoon is ongeveer 55 weken. Dit omvat één screeningsbezoek over een periode van ongeveer 6 weken, één bezoek voor baselinetests, één dag voor infusie van TNC (minimaal 10 miljoen/kg) of zoutoplossing-placebo gevolgd door 24 weken follow-up. Een tweede basislijnbezoek wordt uitgevoerd in week 24, waarbij de tweede infusie van TNC of zoutoplossing-placebo 5-7 dagen daarna plaatsvindt. Vierentwintig extra weken van follow-up vinden plaats na de tweede infusie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 2 tot 7 jaar
- Diagnose van autistische stoornis zoals gediagnosticeerd door de Diagnostic and Statistical Manual, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV-TR) ontwikkelingsachterstanden en ADOS
- Een voldoende hoeveelheid autoloog navelstrengbloed opgeslagen bij het navelstrengbloedregister dat is opgeslagen en verwerkt met behulp van het Thermogenesis AutoXpress-platform
- Stabiel op alle huidige medicijnen gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de infusie van navelstrengbloed
- Medische dossiers waaruit blijkt dat de patiënt geen genetische aandoeningen heeft zoals hersenverlamming, cystische fibrose, spierdystrofie, ziekte van Crohn, reumatoïde ziekte, fragiele X, Retts-syndroom, Angelman-syndroom, tubereuze sclerose, epilepsie of bekende genetische defecten die het autismespectrum overlappen.
- Resultaten van een EEG binnen 12 maanden na baseline
- Engels sprekende
Uitsluitingscriteria:
- CZS-infectie
- Extreme vroeggeboorte (< 34 weken zwangerschap)
- Ernstige cognitieve beperking IQ lager dan 45 met autisme
- Klinische aanvalsactiviteit binnen 6 maanden na baseline
- Lennox Gastaut-syndroom of infantiele spasmen
- Syndroom van Dravet
- HIV, nier- of leverfunctiestoornis
- Eerdere hematologische of kwaadaardige ziekte
- Koorts van 101 F binnen 2 weken voorafgaand aan infusie
- Ernstige CZS-infectie of trauma
- Niet bereid om zich te committeren aan follow-up
- Geestesziekte waaronder schizofrenie
- Pervasieve ontwikkelingsstoornis - niet anders gespecificeerd
- De stoornis van Asperger
- Navelstrengbloed is voor minder dan 85% levensvatbaar, heeft een TNC van minder dan 10 miljoen/kg of de resultaten van de steriliteitstest zijn positief
- Knoflook allergie
- Eerdere bijwerking op dimethylsulfoxide (DMSO)
- Medische gegevens van de moeder wijzen op overdraagbare ziekten, waaronder HIV, Hepatitis B of C, syfilis, cytomegalovirus (CMV)
- Gebruikt momenteel ontstekingsremmende medicijnen
- Geschiedenis van astma die mogelijk behandeling met steroïden nodig heeft
- Ontstekingsziekte
- Nier-/leverziekte: serumcreatinine > 1,5 mg/dl en totaal bilirubine > 1,5 mg/dl
- Allergisch voor difenhydramine (Benadryl)
- Behandeling met chelatietherapie, hyperbare zuurstoftherapie, varkenswormtherapie of andere alternatieve therapieën die de onderzoeker klinisch relevant acht
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Zoutoplossing
|
Zoutoplossing
|
|
Experimenteel: Autologe stamcellen uit navelstrengbloed
|
Eén infusie van een injectiespuit van 60 ml met het onderzoeksproduct
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Taalverandering (totale standaardscore, bereik 40 - 160)
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Verandering in taal zoals gemeten door de Receptive One-Word Vocabulary Test (ROWVT-4) en Expressive One-Word Vocabulary Test (EOWVT-4) bij baseline en zes maanden na infusie van stamcellen van AUCB of infusie van placebo. De ROWPVT-4 en EOWPVT-4 werden afgenomen door een neuropsycholoog en zijn normgerichte beoordelingen. De ROWPVT-4 test het vermogen van een individu om een gesproken woord te matchen met een afbeelding van een object, actie of concept. De EOWPVT-4 test het vermogen van een persoon om met één woord objecten, acties en concepten te benoemen wanneer deze worden gepresenteerd met kleurenillustraties. De tests zijn gericht op het vermogen om de betekenis van gesproken woorden te begrijpen en te benoemen wat op een testplaat wordt afgebeeld zonder context. Scores van 85-115 worden beschouwd als binnen het gemiddelde bereik van functioneren. |
Basislijn en 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in gedrag/leren (standaardscore, bereik 40 - 160 voor elke subtest)
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Verandering in de Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales (2e editie) tussen baseline en zes maanden na infusie van AUCB-bevattende stamcellen. Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales bestaan uit de volgende subonderdelen: Daily Living Skills, Socialization en Adaptive Behavior Composite (ABC). Dit zijn vragenlijsten die zijn ingevuld door een ouder of verzorger. Scores boven de 80 worden geclassificeerd met ongeveer hetzelfde bereik als IQ-tests. Scores onder de 80 worden gecategoriseerd als borderline adaptief functioneren (70-80); licht gebrekkig adaptief functioneren (51-69); matig gebrekkig aanpassingsgedrag (36-50); ernstig gebrekkig adaptief gedrag; (20-35); en duidelijk of zeer gebrekkig adaptief gedrag (<20). |
Basislijn en 6 maanden
|
|
Verandering in kennis en vloeiend redeneren (schaalscore, bereik 1-19 voor elke subtest)
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
De Stanford Binet, versie 5, werd gebruikt om de hersenfunctie te beoordelen.
Het kan het intelligentieniveau over verschillende leeftijdsgroepen en vaardigheidsniveaus beoordelen.
De Stanford-Binet kijkt naar intelligentie op vijf gebieden.
In dit onderzoek is gekeken naar 2 gebieden: Kennis en Vloeiend Redeneren die passen bij leeftijd en conditie.
Elke subtest heeft een gemiddelde van 10 en een standaarddeviatie van 3. De standaarddeviatie geeft aan hoe ver boven of onder de norm de score van de proefpersoon ligt.
Scores van 7 tot 13 worden beschouwd als binnen het gemiddelde bereik van functioneren.
|
Basislijn en 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CB2011Chez
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .