Autologní kmenové buňky z pupečníkové krve pro autismus
Randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k posouzení účinnosti kmenových buněk z autologní pupečníkové krve ke zlepšení řeči a chování u dětí s autismem
Vyhodnoťte účinnost jedné infuze kmenových buněk z autologní pupečníkové krve u pacientů s autismem po dobu šesti měsíců po infuzi měřenou změnami v expresivním a receptivním jazyce.
Prokázat také zlepšené chování, učení a změny v sérovém tumor nekrotizujícím faktoru alfa (TNF-α), tumor nekrotizujícím faktoru beta (TNF-β), interleukinu 1-alfa (IL-1α), interleukinu 1-beta (IL-1β) interleukin 6 (IL-6), interleukin 10 (IL-10) a interleukin 13 (IL-13).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o jednocentrovou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, zkříženou ambulantní studii s 15 subjekty dostávajícími jednu infuzi autologní pupečníkové krve (AUCB) obsahující minimálně 10 milionů celkových jaderných buněk na kilogram (TNC/kg) a 15 subjekty dostávajícími infuze placeba (fyziologický roztok). Po provedení 24týdenního následného testování se skupiny zkříží tak, že pacienti, kteří původně dostávali AUCB, dostanou placebo a pacienti, kteří na začátku dostávali placebo, dostanou pupečníkovou krev. Obě skupiny budou znovu testovány 24 týdnů po infuzi. Neuropsycholog, PI, zaměstnanci z Cord Blood Registry (CBR) a rodiče budou zaslepeni, pokud jde o sekvenci infuze.
Délka účasti pro každý předmět studie je přibližně 55 týdnů. To zahrnuje jednu screeningovou návštěvu po dobu přibližně 6 týdnů, jednu návštěvu pro základní testování, jeden den pro infuzi TNC (minimálně 10 milionů/kg) nebo fyziologického roztoku s placebem s následným 24týdenním sledováním. Druhá základní návštěva se provádí ve 24. týdnu s druhou infuzí TNC nebo fyziologickým roztokem placeba za 5-7 dní. Po druhé infuzi následuje dalších dvacet čtyři týdnů sledování.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk od 2 do 7 let
- Diagnostika autistické poruchy, jak je diagnostikována Diagnostickým a statistickým manuálem, 4. vydání, zpoždění ve vývoji textové revize (DSM-IV-TR) a ADOS
- Dostatečné množství autologní pupečníkové krve uložené v Cord Blood Registry, která byla uložena a zpracována pomocí platformy Thermogenesis AutoXpress
- Stabilní na všech současných lécích po dobu nejméně 2 měsíců před infuzí pupečníkové krve
- Lékařské záznamy ukazující, že pacient nemá genetické stavy, jako je dětská mozková obrna, cystická fibróza, svalová dystrofie, Crohnova choroba, revmatoidní onemocnění, fragilní X, Rettsův syndrom, Angelmanův syndrom, tuberózní skleróza, epilepsie nebo známé genetické vady, které překrývají spektrum autismu.
- Výsledky EEG do 12 měsíců od výchozího stavu
- anglicky mluvící
Kritéria vyloučení:
- infekce CNS
- Extrémní nedonošenost (< 34 týdnů těhotenství)
- Těžká kognitivní porucha IQ pod 45 s autismem
- Klinická aktivita záchvatů do 6 měsíců od výchozího stavu
- Lennox Gastaut syndrom nebo infantilní křeče
- Dravetův syndrom
- HIV, poškození ledvin nebo jater
- Předchozí hematologické nebo maligní onemocnění
- Horečka 101 F během 2 týdnů před infuzí
- Závažná infekce nebo trauma CNS
- Neochota se zavázat k následným krokům
- Duševní onemocnění včetně schizofrenie
- Pervazivní vývojová porucha – jinak nespecifikováno
- Aspergerova porucha
- Jednotka pupečníkové krve je z méně než 85 % životaschopná, má TNC nižší než 10 milionů/kg nebo jsou výsledky testů sterility pozitivní
- Alergie na česnek
- Předchozí nežádoucí reakce na dimethylsulfoxid (DMSO)
- Mateřské lékařské záznamy ukazují na přenosná onemocnění včetně HIV, hepatitidy B nebo C, syfilis, cytomegaloviru (CMV)
- V současné době užívá protizánětlivé léky
- Anamnéza astmatu, která může potenciálně vyžadovat léčbu steroidy
- Zánětlivé onemocnění
- Onemocnění ledvin/jater: sérový kreatinin > 1,5 mg/dl a celkový bilirubin > 1,5 mg/dl
- Alergický na difenhydramin (Benadryl)
- Léčba chelatační terapií, hyperbarickou kyslíkovou terapií, terapií prasečími červy nebo jinými alternativními terapiemi, které zkoušející považuje za klinicky relevantní
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Solný
|
Solný
|
|
Experimentální: Autologní kmenové buňky z pupečníkové krve
|
Jedna infuze 60 ml injekční stříkačky studovaného produktu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna jazyka (celkové standardní skóre, rozsah 40–160)
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Změna jazyka měřená Receptive One-Word Vocabulary Test (ROWVT-4) a Expressive One-Word Vocabulary Test (EOWVT-4) na začátku a šest měsíců po infuzi kmenových buněk z AUCB nebo infuzi placeba. ROWPVT-4 a EOWPVT-4 byly podávány neuropsychologem a jedná se o hodnocení podle normy. ROWPVT-4 testuje schopnost jednotlivce spojit mluvené slovo s obrazem předmětu, akce nebo konceptu. EOWPVT-4 testuje schopnost jednotlivce pojmenovat jedním slovem předměty, akce a koncepty, když jsou prezentovány s barevnými ilustracemi. Testy se zaměřují na schopnost porozumět významu mluvených slov a pojmenovat to, co je zobrazeno na testovací desce bez kontextu. Skóre 85-115 se považuje za v rámci průměrného funkčního rozsahu. |
Výchozí stav a 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v chování/učení (standardní skóre, rozsah 40–160 pro každý dílčí test)
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Změna ve Vinelandových škálách adaptivního chování a socializace (2. vydání) mezi výchozí hodnotou a šesti měsíci po infuzi kmenových buněk obsahujících AUCB. Škály adaptivního chování a socializace Vineland se skládají z následujících podčástí: Dovednosti každodenního života, Socializace a Kompozit adaptivního chování (ABC). Jedná se o dotazníky vyplněné rodičem nebo pečovatelem. Skóre nad 80 se klasifikuje pomocí přibližně stejných rozsahů jako IQ testy. Skóre pod 80 jsou kategorizovány jako hraniční adaptivní funkce (70-80); mírně deficitní adaptivní funkce (51-69); středně deficitní adaptivní chování (36-50); silně deficitní adaptivní chování; (20-35); a výrazně nebo hluboce deficitní adaptivní chování (<20). |
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Změna ve znalostech a plynulé uvažování (škálované skóre, rozsah 1–19 pro každý dílčí test)
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
K hodnocení funkce mozku byl použit Stanford Binet, verze 5.
Dokáže posoudit úroveň inteligence v několika věkových rozpětích a úrovních schopností.
Stanford-Binet zkoumá zpravodajství v pěti oblastech.
V této studii byly zkoumány 2 oblasti: Znalosti a Fluid Reasoning, které byly přiměřené věku a stavu.
Každý dílčí test má průměr 10 a směrodatnou odchylku 3. Směrodatná odchylka udává, jak daleko je skóre subjektu nad nebo pod normou.
Skóre 7 až 13 se považuje za v rámci průměrného rozsahu fungování.
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CB2011Chez
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .