Autologe Nabelschnurblut-Stammzellen für Autismus
Eine randomisierte, verblindete, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Stammzellen aus autologem Nabelschnurblut zur Verbesserung der Sprache und des Verhaltens bei Kindern mit Autismus
Bewerten Sie die Wirksamkeit einer Infusion von Stammzellen aus autologem Nabelschnurblut bei Patienten mit Autismus über sechs Monate nach der Infusion, gemessen anhand von Veränderungen in der expressiven und rezeptiven Sprache.
Zeigen auch verbessertes Verhalten, Lernen und Veränderungen im Serum Tumornekrosefaktor alpha (TNF-α), Tumornekrosefaktor beta (TNF-β), Interleukin 1-alpha (IL-1α), Interleukin 1-beta (IL-1β) B. Interleukin 6 (IL-6), Interleukin 10 (IL-10) und Interleukin 13 (IL-13).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine monozentrische, randomisierte, placebokontrollierte, ambulante Crossover-Studie mit 15 Probanden, die eine Infusion mit autologem Nabelschnurblut (AUCB) mit mindestens 10 Millionen kernhaltigen Zellen pro Kilogramm (TNC/kg) erhalten, und 15 Probanden erhalten eine Infusion von Placebo (Kochsalzlösung). Nach Durchführung der 24-wöchigen Nachbeobachtungstests werden die Gruppen gekreuzt, sodass Patienten, die anfänglich AUCB erhalten haben, Placebo erhalten und Patienten, die zu Studienbeginn Placebo erhalten haben, Nabelschnurblut erhalten. Beide Gruppen werden 24 Wochen nach der Infusion erneut getestet. Der Neuropsychologe, PI, Mitarbeiter des Cord Blood Registry (CBR) und die Eltern werden hinsichtlich der Infusionssequenz verblindet.
Die Teilnahmedauer pro Studienfach beträgt ca. 55 Wochen. Dies beinhaltet einen Screening-Besuch über einen Zeitraum von etwa 6 Wochen, einen Besuch für Basistests, einen Tag für die Infusion von TNC (mindestens 10 Millionen/kg) oder Kochsalzlösung, gefolgt von einer 24-wöchigen Nachbeobachtung. Ein zweiter Ausgangsbesuch wird in Woche 24 durchgeführt, wobei die zweite Infusion von TNC oder Kochsalzlösung 5–7 Tage danach erfolgt. Nach der zweiten Infusion erfolgen weitere 24 Wochen Nachbeobachtung.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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California
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 2 bis 7 Jahre
- Diagnose einer autistischen Störung, wie sie durch das Diagnostic and Statistical Manual, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV-TR), Entwicklungsverzögerungen und ADOS diagnostiziert wird
- Eine ausreichende Menge an autologem Nabelschnurblut, das im Register für Nabelschnurblut gelagert und mit der Thermogenesis AutoXpress-Plattform gelagert und verarbeitet wurde
- Stabil bei allen aktuellen Medikamenten für mindestens 2 Monate vor der Infusion von Nabelschnurblut
- Krankenunterlagen, aus denen hervorgeht, dass der Patient keine genetischen Erkrankungen wie Zerebralparese, Mukoviszidose, Muskeldystrophie, Morbus Crohn, rheumatoide Erkrankung, fragiles X, Retts-Syndrom, Angelman-Syndrom, tuberöse Sklerose, Epilepsie oder bekannte genetische Defekte hat, die sich mit dem Autismus-Spektrum überschneiden.
- Ergebnisse eines EEG innerhalb von 12 Monaten nach Studienbeginn
- Englisch sprechend
Ausschlusskriterien:
- ZNS-Infektion
- Extreme Frühgeburtlichkeit (< 34. Schwangerschaftswoche)
- Schwere kognitive Behinderung IQ unter 45 mit Autismus
- Klinische Anfallsaktivität innerhalb von 6 Monaten nach Studienbeginn
- Lennox-Gastaut-Syndrom oder infantile Spasmen
- Dravet-Syndrom
- HIV, Nieren- oder Leberfunktionsstörung
- Frühere hämatologische oder bösartige Erkrankung
- Fieber von 101 F innerhalb von 2 Wochen vor der Infusion
- Schwere ZNS-Infektion oder Trauma
- Nicht bereit, sich zu einer Nachverfolgung zu verpflichten
- Psychische Erkrankungen einschließlich Schizophrenie
- Tiefgreifende Entwicklungsstörung – nicht anders angegeben
- Asperger-Syndrom
- Die Nabelschnurbluteinheit ist zu weniger als 85 % lebensfähig, hat einen TNC von weniger als 10 Millionen/kg oder die Ergebnisse der Sterilitätstests sind positiv
- Knoblauchallergie
- Frühere Nebenwirkung von Dimethylsulfoxid (DMSO)
- Krankenakten der Mutter weisen auf übertragbare Krankheiten hin, einschließlich HIV, Hepatitis B oder C, Syphilis, Cytomegalovirus (CMV)
- Nehme derzeit entzündungshemmende Medikamente ein
- Vorgeschichte von Asthma, das möglicherweise eine Behandlung mit Steroiden erfordert
- Entzündliche Krankheit
- Nieren-/Lebererkrankung: Serumkreatinin > 1,5 mg/dl und Gesamtbilirubin > 1,5 mg/dl
- Allergisch gegen Diphenhydramin (Benadryl)
- Behandlung mit Chelat-Therapie, hyperbarer Sauerstofftherapie, Schweinewurmtherapie oder anderen alternativen Therapien, die der Prüfarzt für klinisch relevant hält
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
Kochsalzlösung
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Kochsalzlösung
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Experimental: Autologe Stammzellen aus Nabelschnurblut
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Eine Infusion mit einer 60-ml-Spritze des Studienprodukts
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sprachwechsel (Gesamtstandardpunktzahl, Bereich 40 - 160)
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
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Sprachveränderung gemessen durch den rezeptiven Ein-Wort-Vokabulartest (ROWVT-4) und den ausdrucksstarken Ein-Wort-Vokabulartest (EOWVT-4) zu Studienbeginn und sechs Monate nach der Infusion von Stammzellen aus AUCB oder der Infusion von Placebo. Die ROWPVT-4 und EOWPVT-4 wurden von einem Neuropsychologen verabreicht und sind normbezogene Assessments. Das ROWPVT-4 testet die Fähigkeit einer Person, ein gesprochenes Wort mit einem Bild eines Objekts, einer Aktion oder eines Konzepts abzugleichen. Das EOWPVT-4 testet die Fähigkeit einer Person, Objekte, Handlungen und Konzepte mit einem Wort zu benennen, wenn sie mit farbigen Illustrationen präsentiert werden. Die Tests zielen darauf ab, die Bedeutung von gesprochenen Wörtern zu verstehen und zu benennen, was auf einer Testplatte ohne Kontext abgebildet ist. Werte von 85-115 gelten als innerhalb des durchschnittlichen Funktionsbereichs. |
Baseline und 6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Verhaltensänderung/Lernen (Standardwert, Bereich 40–160 für jeden Untertest)
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
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Veränderung der Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales (2. Ausgabe) zwischen dem Ausgangswert und sechs Monaten nach der Infusion von AUCB-haltigen Stammzellen. Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales bestehen aus den folgenden Unterteilen: Daily Living Skills, Socialization und Adaptive Behavior Composite (ABC). Dies sind Fragebögen, die von einem Elternteil oder einer Betreuungsperson ausgefüllt werden. Werte über 80 werden mit ungefähr denselben Bereichen wie IQ-Tests klassifiziert. Werte unter 80 werden als grenzwertig adaptives Funktionieren kategorisiert (70-80); leicht mangelhafte adaptive Funktion (51-69); mäßig mangelhaftes adaptives Verhalten (36-50); stark mangelhaftes Anpassungsverhalten; (20-35); und deutlich oder stark mangelhaftes adaptives Verhalten (<20). |
Baseline und 6 Monate
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Änderung des Wissens und des flüssigen Denkens (Skalierte Punktzahl, Bereich 1-19 für jeden Untertest)
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
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Zur Beurteilung der Gehirnfunktion wurde das Stanford Binet, Version 5, verwendet.
Es kann das Intelligenzniveau über mehrere Altersspannen und Leistungsstufen hinweg beurteilen.
Das Stanford-Binet untersucht die Intelligenz in fünf Bereichen.
In dieser Studie wurden 2 Bereiche untersucht: Wissen und flüssiges Denken, die alters- und konditionsgerecht waren.
Jeder Untertest hat einen Mittelwert von 10 und eine Standardabweichung von 3. Die Standardabweichung gibt an, wie weit die Punktzahl des Probanden über oder unter der Norm liegt.
Werte von 7 bis 13 gelten als innerhalb des durchschnittlichen Funktionsbereichs.
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Baseline und 6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CB2011Chez
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