Células-tronco autólogas do cordão umbilical para autismo
Um estudo cruzado randomizado, cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia das células-tronco do sangue autólogo do cordão umbilical para melhorar a linguagem e o comportamento em crianças com autismo
Avaliar a eficácia de uma infusão de células-tronco do sangue autólogo do cordão umbilical em pacientes com autismo ao longo de seis meses após a infusão, medida por alterações na linguagem expressiva e receptiva.
Demonstrar também comportamento melhorado, aprendizado e alterações no fator de necrose tumoral sérico alfa (TNF-α), fator de necrose tumoral beta (TNF-β), interleucina 1-alfa (IL-1α), interleucina 1-beta (IL-1β) , interleucina 6 (IL-6), interleucina 10 (IL-10) e interleucina 13 (IL-13).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo ambulatorial de centro único, randomizado, controlado por placebo, cruzado com 15 indivíduos recebendo uma infusão de sangue autólogo do cordão umbilical (AUCB) contendo um mínimo de 10 milhões de células nucleadas totais por quilograma (TNC/kg) e 15 indivíduos recebendo uma infusão de placebo (solução salina). Após a realização do teste de acompanhamento de 24 semanas, os grupos serão cruzados para que os pacientes que inicialmente receberam AUCB recebam placebo e os pacientes que receberam placebo na linha de base recebam o sangue do cordão umbilical. Ambos os grupos serão testados novamente 24 semanas após a infusão. O neuropsicólogo, PI, a equipe do Cord Blood Registry (CBR) e os pais serão cegos quanto à sequência de infusão.
A duração da participação para cada sujeito do estudo é de aproximadamente 55 semanas. Isso inclui uma visita de triagem durante um período de aproximadamente 6 semanas, uma visita para teste de linha de base, um dia para infusão de TNC (mínimo 10 milhões/kg) ou placebo salino seguido de 24 semanas de acompanhamento. Uma segunda visita inicial é realizada na semana 24 com a segunda infusão de TNC ou placebo salino ocorrendo 5-7 dias depois. Vinte e quatro semanas adicionais de acompanhamento ocorrem após a segunda infusão.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 2 a 7 anos de idade
- Diagnóstico de Transtorno Autista conforme diagnosticado pelo Manual Diagnóstico e Estatístico, 4ª Edição, Revisão de Texto (DSM-IV-TR) atrasos no desenvolvimento e ADOS
- Uma quantidade suficiente de sangue de cordão autólogo armazenado no Cord Blood Registry que foi armazenado e processado usando a Thermogenesis AutoXpress Platform
- Estável com qualquer medicação atual por pelo menos 2 meses antes da infusão do sangue do cordão umbilical
- Registros médicos indicando que o paciente não tem condições genéticas, como paralisia cerebral, fibrose cística, distrofia muscular, doença de Crohn, doença reumatóide, X frágil, síndrome de Retts, síndrome de Angelman, esclerose tuberosa, epilepsia ou defeitos genéticos conhecidos que se sobrepõem ao espectro do autismo.
- Resultados de um EEG dentro de 12 meses da linha de base
- falando inglês
Critério de exclusão:
- infecção do SNC
- Prematuridade extrema (< 34 semanas de gestação)
- QI de Deficiência Cognitiva Grave abaixo de 45 com autismo
- Atividade de convulsão clínica dentro de 6 meses da linha de base
- Síndrome de Lennox Gastaut ou espasmos infantis
- síndrome de Dravet
- HIV, insuficiência renal ou hepática
- Doença hematológica ou maligna prévia
- Febre de 101 F dentro de 2 semanas antes da infusão
- Infecção ou trauma grave do SNC
- Não está disposto a se comprometer com o acompanhamento
- Doença mental, incluindo esquizofrenia
- Transtorno Invasivo do Desenvolvimento Sem Outra Especificação
- Transtorno de Asperger
- A unidade de sangue de cordão tem menos de 85% de viabilidade, tem um TNC de menos de 10 milhões/kg ou os resultados do teste de esterilidade são positivos
- alergia ao alho
- Reação adversa anterior ao Dimetil Sulfóxido (DMSO)
- Registros médicos maternos indicam doenças transmissíveis, incluindo HIV, hepatite B ou C, sífilis, citomegalovírus (CMV)
- Atualmente tomando medicamentos anti-inflamatórios
- História de asma que pode potencialmente requerer tratamento com esteróides
- Doença Inflamatória
- Doença renal/hepática: creatinina sérica > 1,5 mg/dl e bilirrubina total > 1,5 mg/dl
- Alérgico a difenidramina (Benadryl)
- Tratamento com terapia de quelação, oxigenoterapia hiperbárica, terapia com vermes de porco ou outras terapias alternativas que o investigador considere clinicamente relevante
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Salina
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Salina
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Experimental: Células-tronco autólogas do cordão umbilical
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Uma infusão de seringa de 60 ml do produto do estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no idioma (pontuação padrão total, intervalo de 40 a 160)
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Mudança na linguagem medida pelo Teste de Vocabulário Receptivo de Uma Palavra (ROWVT-4) e Teste de Vocabulário Expressivo de Uma Palavra (EOWVT-4) no início e seis meses após a infusão de células-tronco de AUCB ou infusão de placebo. O ROWPVT-4 e o EOWPVT-4 foram administrados por um neuropsicólogo e são avaliações referenciadas por normas. O ROWPVT-4 testa a capacidade de um indivíduo de combinar uma palavra falada com uma imagem de um objeto, ação ou conceito. O EOWPVT-4 testa a capacidade de um indivíduo de nomear, com uma palavra, objetos, ações e conceitos quando apresentados com ilustrações coloridas. Os testes visam a capacidade de entender o significado das palavras faladas e nomear o que está representado em uma placa de teste sem contexto. Pontuações de 85-115 são consideradas dentro da faixa média de funcionamento. |
Linha de base e 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no Comportamento/Aprendizado (Pontuação Padrão, Faixa 40 - 160 para Cada Subteste)
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Mudança nas Escalas de Socialização e Comportamento Adaptativo de Vineland (2ª edição) entre a linha de base e seis meses após a infusão de AUCB contendo células-tronco. As Escalas de Socialização e Comportamento Adaptativo de Vineland consistem nas seguintes subpartes: Habilidades da Vida Diária, Socialização e Composto de Comportamento Adaptativo (ABC). Estes são questionários preenchidos por um pai ou cuidador. Pontuações acima de 80 são classificadas usando aproximadamente os mesmos intervalos dos testes de QI. Pontuações abaixo de 80 são categorizadas como funcionamento adaptativo limítrofe (70-80); funcionamento adaptativo levemente deficiente (51-69); comportamento adaptativo moderadamente deficiente (36-50); comportamento adaptativo severamente deficiente; (20-35); e comportamento adaptativo marcadamente ou profundamente deficiente (<20). |
Linha de base e 6 meses
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Mudança no conhecimento e raciocínio fluido (pontuação em escala, intervalo de 1 a 19 para cada subteste)
Prazo: Linha de base e 6 meses
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O Stanford Binet, versão 5, foi utilizado para avaliar a função cerebral.
Ele pode avaliar o nível de inteligência em várias faixas etárias e níveis de habilidade.
O Stanford-Binet analisa a inteligência em cinco áreas.
Neste estudo foram analisadas 2 áreas: Conhecimento e Raciocínio Fluido adequados à idade e condição.
Cada subteste tem uma média de 10 e um desvio padrão de 3. O desvio padrão indica o quão acima ou abaixo da norma está a pontuação do sujeito.
Pontuações de 7 a 13 são consideradas dentro da faixa média de funcionamento.
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Linha de base e 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CB2011Chez
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