Cellule staminali del sangue cordonale autologhe per l'autismo
Uno studio crossover randomizzato, in cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia delle cellule staminali dal sangue autologo del cordone ombelicale per migliorare il linguaggio e il comportamento nei bambini con autismo
Valutare l'efficacia di un'infusione di cellule staminali da sangue autologo del cordone ombelicale in pazienti con autismo oltre sei mesi dopo l'infusione misurata dai cambiamenti nel linguaggio espressivo e ricettivo.
Dimostrare anche un miglioramento del comportamento, dell'apprendimento e dei cambiamenti nel fattore sierico di necrosi tumorale alfa (TNF-α), fattore di necrosi tumorale beta (TNF-β), interleuchina 1-alfa (IL-1α), interleuchina 1-beta (IL-1β) , interleuchina 6 (IL-6), interleuchina 10 (IL-10) e interleuchina 13 (IL-13).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio ambulatoriale crossover, monocentrico, randomizzato, controllato con placebo, con 15 soggetti che hanno ricevuto un'infusione di sangue autologo del cordone ombelicale (AUCB) contenente un minimo di 10 milioni di cellule nucleate totali per chilogrammo (TNC/kg) e 15 soggetti che hanno ricevuto un'infusione di placebo (soluzione salina). Dopo che il test di follow-up di 24 settimane è stato condotto, i gruppi si incroceranno in modo che i pazienti che inizialmente hanno ricevuto AUCB riceveranno il placebo e i pazienti che hanno ricevuto il placebo al basale riceveranno il sangue del cordone ombelicale. Entrambi i gruppi saranno nuovamente testati 24 settimane dopo l'infusione. Il neuropsicologo, PI, il personale del Cord Blood Registry (CBR) e i genitori saranno accecati dalla sequenza di infusione.
La durata della partecipazione per ciascun soggetto dello studio è di circa 55 settimane. Ciò include una visita di screening per un periodo di circa 6 settimane, una visita per il test di base, un giorno per l'infusione di TNC (minimo 10 milioni/kg) o placebo salino seguito da 24 settimane di follow-up. Una seconda visita basale viene condotta alla settimana 24 con la seconda infusione di TNC o placebo salino che si verifica 5-7 giorni dopo. Dopo la seconda infusione si verificano altre ventiquattro settimane di follow-up.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età dai 2 ai 7 anni
- Diagnosi di disturbo autistico come diagnosticato dal Manuale diagnostico e statistico, 4a edizione, revisione del testo (DSM-IV-TR) ritardi dello sviluppo e ADOS
- Una quantità sufficiente di sangue cordonale autologo conservato presso il Cord Blood Registry che è stato conservato ed elaborato utilizzando la piattaforma Thermogenesis AutoXpress
- Stabile con qualsiasi farmaco in corso per almeno 2 mesi prima dell'infusione di sangue del cordone ombelicale
- Cartelle mediche che indicano che il paziente non ha condizioni genetiche come paralisi cerebrale, fibrosi cistica, distrofia muscolare, malattia di Crohns, malattia reumatoide, X fragile, sindrome di Retts, sindrome di Angelman, sclerosi tuberosa, epilessia o difetti genetici noti che si sovrappongono allo spettro autistico.
- Risultati di un EEG entro 12 mesi dal basale
- parlando inglese
Criteri di esclusione:
- Infezione del SNC
- Estrema prematurità (< 34 settimane di gestazione)
- Grave disabilità cognitiva QI inferiore a 45 con autismo
- Attività convulsiva clinica entro 6 mesi dal basale
- Sindrome di Lennox Gastaut o spasmi infantili
- Sindrome di Dravet
- HIV, insufficienza renale o epatica
- Precedente malattia ematologica o maligna
- Febbre di 101 F entro 2 settimane prima dell'infusione
- Grave infezione o trauma del SNC
- Non disposto a impegnarsi per il follow-up
- Malattia mentale inclusa la schizofrenia
- Disturbo Pervasivo dello Sviluppo-Non Altrimenti Specificato
- Disturbo di Asperger
- L'unità di sangue cordonale è vitale per meno dell'85%, ha un TNC inferiore a 10 milioni/kg o i risultati dei test di sterilità sono positivi
- Allergia all'aglio
- Precedente reazione avversa al dimetilsolfossido (DMSO)
- Le cartelle cliniche materne indicano malattie trasmissibili tra cui HIV, epatite B o C, sifilide, citomegalovirus (CMV)
- Attualmente assume farmaci antinfiammatori
- Storia di asma che potrebbe potenzialmente richiedere un trattamento con steroidi
- Malattia infiammatoria
- Malattia renale/epatica: creatinina sierica > 1,5 mg/dl e bilirubina totale > 1,5 mg/dl
- Allergico alla difenidramina (Benadryl)
- Trattamento con terapia chelante, ossigenoterapia iperbarica, terapia con vermi di maiale o altre terapie alternative che lo sperimentatore ritenga clinicamente rilevanti
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Salino
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Salino
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Sperimentale: Cellule Staminali Cordonali Autologhe
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Una infusione di una siringa da 60 ml del prodotto in studio
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambio di lingua (punteggio standard totale, intervallo 40 - 160)
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Cambiamento del linguaggio misurato dal test del vocabolario di una parola ricettiva (ROWVT-4) e dal test del vocabolario di una parola espressiva (EOWVT-4) al basale e sei mesi dopo l'infusione di cellule staminali da AUCB o l'infusione di placebo. Il ROWPVT-4 e l'EOWPVT-4 sono stati somministrati da un neuropsicologo e sono valutazioni basate su norme. Il ROWPVT-4 mette alla prova la capacità di un individuo di abbinare una parola pronunciata con l'immagine di un oggetto, azione o concetto. L'EOWPVT-4 mette alla prova la capacità di un individuo di nominare, con una sola parola, oggetti, azioni e concetti quando presentati con illustrazioni a colori. I test mirano alla capacità di comprendere il significato delle parole pronunciate e nominare ciò che è raffigurato su una piastra di prova senza contesto. I punteggi di 85-115 sono considerati all'interno dell'intervallo medio di funzionamento. |
Basale e 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamento nel comportamento/apprendimento (punteggio standard, intervallo 40 - 160 per ogni subtest)
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Variazione delle scale Vineland Adaptive Behavior and Socialization (2a edizione) tra il basale e sei mesi dopo l'infusione di cellule staminali contenenti AUCB. Le scale di comportamento adattivo e socializzazione di Vineland sono costituite dalle seguenti sottoparti: abilità di vita quotidiana, socializzazione e comportamento adattivo composito (ABC). Si tratta di questionari compilati da un genitore o da un caregiver. I punteggi superiori a 80 sono classificati utilizzando approssimativamente gli stessi intervalli dei test del QI. I punteggi inferiori a 80 sono classificati come funzionamento adattivo borderline (70-80); funzionamento adattivo lievemente carente (51-69); comportamento adattivo moderatamente carente (36-50); comportamento adattivo gravemente carente; (20-35); e comportamento adattivo marcatamente o profondamente carente (<20). |
Basale e 6 mesi
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Cambiamento nella conoscenza e nel ragionamento fluido (punteggio in scala, intervallo 1-19 per ogni subtest)
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Lo Stanford Binet, versione 5, è stato utilizzato per valutare la funzione cerebrale.
Può valutare il livello di intelligenza in diversi periodi di età e livelli di abilità.
Lo Stanford-Binet esamina l'intelligence in cinque aree.
In questo studio sono state esaminate 2 aree: Conoscenza e Ragionamento fluido che erano appropriate all'età e alle condizioni.
Ogni sottotest ha una media di 10 e una deviazione standard di 3. La deviazione standard indica quanto al di sopra o al di sotto della norma è il punteggio del soggetto.
I punteggi da 7 a 13 sono considerati all'interno dell'intervallo medio di funzionamento.
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Basale e 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael Chez, MD, Sutter Health
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CB2011Chez
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