Cellules souches de sang de cordon autologues pour l'autisme
Une étude croisée randomisée, en aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité des cellules souches du sang de cordon ombilical autologue pour améliorer le langage et le comportement chez les enfants autistes
Évaluer l'efficacité d'une perfusion de cellules souches provenant de sang de cordon ombilical autologue chez des patients autistes plus de six mois après la perfusion, mesurée par les changements dans le langage expressif et réceptif.
Démontrer également une amélioration du comportement, de l'apprentissage et des modifications du facteur de nécrose tumorale sérique alpha (TNF-α), du facteur de nécrose tumorale bêta (TNF-β), de l'interleukine 1-alpha (IL-1α), de l'interleukine 1-bêta (IL-1β) , l'interleukine 6 (IL-6), l'interleukine 10 (IL-10) et l'interleukine 13 (IL-13).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ambulatoire monocentrique, randomisée, contrôlée par placebo et croisée avec 15 sujets recevant une perfusion de sang de cordon ombilical autologue (AUCB) contenant un minimum de 10 millions de cellules nucléées totales par kilogramme (TNC/kg) et 15 sujets recevant une perfusion de placebo (solution saline). Une fois les tests de suivi de 24 semaines effectués, les groupes se croiseront afin que les patients qui ont initialement reçu AUCB reçoivent un placebo et que les patients qui ont reçu un placebo au départ reçoivent le sang de cordon. Les deux groupes seront à nouveau testés 24 semaines après la perfusion. Le neuropsychologue, l'IP, le personnel du Cord Blood Registry (CBR) et les parents ne seront pas informés de la séquence de perfusion.
La durée de participation pour chaque sujet de l'étude est d'environ 55 semaines. Cela comprend une visite de dépistage sur une période d'environ 6 semaines, une visite pour les tests de base, une journée pour la perfusion de TNC (minimum 10 millions/kg) ou un placebo salin suivi de 24 semaines de suivi. Une deuxième visite de référence est effectuée à la semaine 24 avec la deuxième perfusion de TNC ou de placebo salin survenant 5 à 7 jours après. Vingt-quatre semaines supplémentaires de suivi se produisent après la deuxième perfusion.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
California
-
Sacramento, California, États-Unis, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge 2 à 7 ans
- Diagnostic du trouble autistique tel que diagnostiqué par les retards de développement du Manuel diagnostique et statistique, 4e édition, révision du texte (DSM-IV-TR) et ADOS
- Une quantité suffisante de sang de cordon autologue stocké au registre de sang de cordon qui a été stocké et traité à l'aide de la plate-forme Thermogenesis AutoXpress
- Stable sur tous les médicaments actuels pendant au moins 2 mois avant la perfusion de sang de cordon
- Dossiers médicaux indiquant que le patient n'a pas de maladies génétiques telles que la paralysie cérébrale, la fibrose kystique, la dystrophie musculaire, la maladie de Crohn, la maladie rhumatoïde, l'X fragile, le syndrome de Retts, le syndrome d'Angelman, la sclérose tubéreuse, l'épilepsie ou des anomalies génétiques connues qui chevauchent le spectre de l'autisme.
- Résultats d'un EEG dans les 12 mois suivant la ligne de base
- anglophone
Critère d'exclusion:
- Infection du SNC
- Prématurité extrême (< 34 semaines de gestation)
- Handicap cognitif sévère QI inférieur à 45 avec autisme
- Activité convulsive clinique dans les 6 mois suivant la ligne de base
- Syndrome de Lennox Gastaut ou spasmes infantiles
- Syndrome de Dravet
- VIH, insuffisance rénale ou hépatique
- Maladie hématologique ou maligne antérieure
- Fièvre de 101 F dans les 2 semaines précédant la perfusion
- Infection ou traumatisme grave du SNC
- Refus de s'engager dans le suivi
- Maladie mentale, y compris la schizophrénie
- Trouble envahissant du développement - Non spécifié ailleurs
- Trouble d'Asperger
- L'unité de sang de cordon est viable à moins de 85 %, a un TNC inférieur à 10 millions/kg, ou les résultats des tests de stérilité sont positifs
- Allergie à l'ail
- Réaction indésirable antérieure au diméthylsulfoxyde (DMSO)
- Les dossiers médicaux maternels indiquent des maladies transmissibles, notamment le VIH, l'hépatite B ou C, la syphilis, le cytomégalovirus (CMV)
- Prend actuellement des médicaments anti-inflammatoires
- Antécédents d'asthme pouvant potentiellement nécessiter un traitement aux stéroïdes
- Maladie inflammatoire
- Maladie rénale/hépatique : créatinine sérique > 1,5 mg/dl et bilirubine totale > 1,5 mg/dl
- Allergique à la diphenhydramine (Benadryl)
- Traitement par chélation, oxygénothérapie hyperbare, thérapie par le ver de porc ou d'autres thérapies alternatives que l'investigateur juge cliniquement pertinentes
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Comparateur placebo: Placebo
Saline
|
Saline
|
|
Expérimental: Cellules souches de sang de cordon autologues
|
Une perfusion de seringue de 60 ml de produit à l'étude
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement de langue (score standard total, plage de 40 à 160)
Délai: Base de référence et 6 mois
|
Changement de langage tel que mesuré par le test de vocabulaire réceptif à un mot (ROWVT-4) et le test de vocabulaire expressif à un mot (EOWVT-4) au départ et six mois après la perfusion de cellules souches de l'AUCB ou la perfusion d'un placebo. Le ROWPVT-4 et l'EOWPVT-4 ont été administrés par un neuropsychologue et sont des évaluations normatives. Le ROPVVT-4 teste la capacité d'un individu à faire correspondre un mot parlé avec une image d'un objet, d'une action ou d'un concept. L'EOWPVT-4 teste la capacité d'un individu à nommer, avec un seul mot, des objets, des actions et des concepts lorsqu'ils sont présentés avec des illustrations en couleur. Les tests visent la capacité à comprendre le sens des mots prononcés et à nommer ce qui est représenté sur une plaque de test sans contexte. Les scores de 85 à 115 sont considérés comme se situant dans la fourchette moyenne de fonctionnement. |
Base de référence et 6 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement de comportement/apprentissage (score standard, plage de 40 à 160 pour chaque sous-test)
Délai: Base de référence et 6 mois
|
Changement dans les échelles de comportement et de socialisation adaptatives de Vineland (2e édition) entre le départ et six mois après la perfusion d'AUCB contenant des cellules souches. Les échelles de comportement adaptatif et de socialisation de Vineland comprennent les sous-parties suivantes : compétences de la vie quotidienne, socialisation et composite de comportement adaptatif (ABC). Il s'agit de questionnaires remplis par un parent ou un tuteur. Les scores supérieurs à 80 sont classés en utilisant approximativement les mêmes plages que les tests de QI. Les scores inférieurs à 80 sont classés comme fonctionnement adaptatif limite (70-80) ; fonctionnement adaptatif légèrement déficient (51-69); comportement adaptatif modérément déficient (36-50); comportement adaptatif sévèrement déficient; (20-35); et un comportement adaptatif nettement ou profondément déficient (<20). |
Base de référence et 6 mois
|
|
Changement dans les connaissances et le raisonnement fluide (score échelonné, plage de 1 à 19 pour chaque sous-test)
Délai: Base de référence et 6 mois
|
Le Stanford Binet, version 5, a été utilisé pour évaluer la fonction cérébrale.
Il peut évaluer le niveau d'intelligence à travers plusieurs tranches d'âge et niveaux de capacité.
Le Stanford-Binet examine le renseignement dans cinq domaines.
Dans cette étude, 2 domaines ont été examinés : les connaissances et le raisonnement fluide, adaptés à l'âge et à la condition physique.
Chaque sous-test a une moyenne de 10 et un écart type de 3. L'écart type indique à quel point le score du sujet est au-dessus ou en dessous de la norme.
Les scores de 7 à 13 sont considérés comme se situant dans la fourchette moyenne de fonctionnement.
|
Base de référence et 6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael Chez, MD, Sutter Health
Publications et liens utiles
Publications générales
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CB2011Chez
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .