Autologiset napanuoraveren kantasolut autismille
Satunnaistettu, sokkoutettu, lumekontrolloitu, crossover-tutkimus, jolla arvioidaan autologisen napanuoraveren kantasolujen tehokkuutta autististen lasten kielen ja käyttäytymisen parantamiseksi
Arvioi yhden autologisesta napanuoraverestä peräisin olevan kantasoluinfuusion tehokkuus autistisilla potilailla yli kuuden kuukauden kuluttua infuusion jälkeen mitattuna ekspressiivisen ja vastaanottavan kielen muutoksilla.
Osoita myös parantunutta käyttäytymistä, oppimista ja muutoksia seerumin tuumorinekroositekijä alfassa (TNF-α), tuumorinekroositekijä beetassa (TNF-β), interleukiini 1-alfassa (IL-1α), interleukiini 1-beetassa (IL-1β) interleukiini 6 (IL-6), interleukiini 10 (IL-10) ja interleukiini 13 (IL-13).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, crossover avohoitotutkimus, jossa 15 henkilöä sai yhden autologisen napanuoraveren (AUCB) infuusion, joka sisältää vähintään 10 miljoonaa tumallista solua kilogrammaa kohden (TNC/kg) ja 15 potilasta saa lumelääkkeen (suolaliuoksen) infuusio. Kun 24 viikon seurantatesti on suoritettu, ryhmät risteytyvät niin, että potilaat, jotka saivat alun perin AUCB:tä, saavat lumelääkettä ja potilaat, jotka saivat lumelääkettä lähtötilanteessa, saavat napanuoraveren. Molemmat ryhmät testataan uudelleen 24 viikkoa infuusion jälkeen. Neuropsykologi, PI, Cord Blood Registryn (CBR) henkilökunta ja vanhemmat ovat sokeita infuusiosekvenssin suhteen.
Osallistumisaika kustakin oppiaineesta on noin 55 viikkoa. Tämä sisältää yhden seulontakäynnin noin 6 viikon aikana, yhden käynnin lähtötilanteen testausta varten, yhden päivän TNC-infuusiota (vähintään 10 miljoonaa/kg) tai suolaliuosta sisältävää lumelääkettä, jota seuraa 24 viikon seuranta. Toinen lähtötilanteen käynti suoritetaan viikolla 24, ja toinen TNC- tai suolaliuos lumelääke-infuusio suoritetaan 5-7 päivää sen jälkeen. Toisen infuusion jälkeen seuraa 24 lisäviikkoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
- Sutter Pediatric Neurology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 2-7 vuotta
- Diagnostic and Statistical Manual, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV-TR) kehitysviiveet ja ADOS diagnosoi autistisen häiriön diagnoosi
- Riittävä määrä napanuoraveren autologista verta, joka on tallennettu ja käsitelty Thermogenesis AutoXpress Platform -alustalla
- Stabiili kaikilla nykyisillä lääkkeillä vähintään 2 kuukautta ennen napanuoraveri-infuusiota
- Lääketieteelliset tiedot, jotka osoittavat, että potilaalla ei ole geneettisiä sairauksia, kuten aivohalvaus, kystinen fibroosi, lihasdystrofia, crohnin tauti, nivelreuma, hauras X, Rettsin oireyhtymä, Angelmanin oireyhtymä, mukula-skleroosi, epilepsia tai tunnettuja geneettisiä vikoja, jotka menevät päällekkäin autismikirjon kanssa.
- EEG:n tulokset 12 kuukauden sisällä lähtötasosta
- englantia puhuva
Poissulkemiskriteerit:
- CNS-infektio
- Äärimmäinen keskosuus (< 34 raskausviikkoa)
- Vaikea kognitiivinen vamma IQ alle 45 autismin kanssa
- Kliininen kohtausaktiivisuus 6 kuukauden sisällä lähtötasosta
- Lennox Gastaut -oireyhtymä tai infantiilit kouristukset
- Dravetin syndrooma
- HIV, munuaisten tai maksan vajaatoiminta
- Aiempi hematologinen tai pahanlaatuinen sairaus
- Kuume 101 F 2 viikon sisällä ennen infuusiota
- Vakava keskushermostotulehdus tai trauma
- Ei halua sitoutua seurantaan
- Mielen sairaus mukaan lukien skitsofrenia
- Pervasiiviset kehityshäiriöt – ei muutoin määritelty
- Aspergerin häiriö
- Napanuoraveren yksikkö on alle 85 % elinkelpoinen, sen TNC on alle 10 miljoonaa/kg tai steriiliystestitulokset ovat positiivisia
- Valkosipulin allergia
- Aiempi haittavaikutus dimetyylisulfoksidille (DMSO)
- Äidin potilastiedot osoittavat tartuntatauteja, kuten HIV, B- tai C-hepatiitti, kuppa, sytomegalovirus (CMV)
- Syö tällä hetkellä tulehduskipulääkkeitä
- Aiemmin astma, joka saattaa tarvita steroidihoitoa
- Tulehduksellinen sairaus
- Munuais-/maksasairaus: seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl ja kokonaisbilirubiini > 1,5 mg/dl
- allerginen difenhydramiinille (Benadryl)
- Hoito kelaatiohoidolla, ylipainehappihoidolla, sikamatohoidolla tai muilla vaihtoehtoisilla hoidoilla, jotka tutkija pitää kliinisesti merkityksellisenä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Suolaliuos
|
Suolaliuos
|
|
Kokeellinen: Autologiset napanuoraveren kantasolut
|
Yksi tutkimustuotteen 60 ml:n ruiskun infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kielessä (vakiopisteet yhteensä, vaihteluväli 40–160)
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Kielen muutos mitattuna Receptive One-Word Vocabulary Test (ROWVT-4) ja Expressive One-Word Vocabulary Test (EOWVT-4) testillä lähtötilanteessa ja kuuden kuukauden kuluttua AUCB:n kantasolujen infuusion tai lumelääkkeen infuusion jälkeen. ROWPVT-4:n ja EOWPVT-4:n antoi neuropsykologi, ja ne ovat normiviittausarvioita. ROWPVT-4 testaa yksilön kykyä sovittaa puhuttu sana kuvaan esineestä, toiminnasta tai käsitteestä. EOWPVT-4 testaa yksilön kykyä nimetä yhdellä sanalla esineitä, toimia ja käsitteitä, kun ne esitetään värikuvin. Testit tähtäävät kykyyn ymmärtää puhuttujen sanojen merkitys ja nimetä testilevyllä kuvattu ilman kontekstia. Pisteiden 85-115 katsotaan olevan keskimääräisen toiminta-alueen sisällä. |
Perustaso ja 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos käyttäytymisessä/oppimisessa (vakiopisteet, vaihteluväli 40–160 jokaiselle osatestille)
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Muutos Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales (2. painos) lähtötilanteen ja kuuden kuukauden välillä AUCB:tä sisältävien kantasolujen infuusion jälkeen. Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales koostuvat seuraavista alaosista: Daily Living Skills, Socialization ja Adaptive Behavior Composite (ABC). Nämä ovat vanhemman tai huoltajan täyttämiä kyselylomakkeita. Yli 80 pisteet luokitellaan käyttämällä suunnilleen samoja alueita kuin älykkyystestit. Alle 80 pisteet luokitellaan rajan mukautuvaksi toiminnaksi (70-80); lievästi puutteellinen mukautuva toiminta (51-69); kohtalaisen puutteellinen mukautuva käyttäytyminen (36-50); vakavasti puutteellinen mukautuva käyttäytyminen; (20-35); ja selvästi tai syvästi puutteellinen adaptiivinen käyttäytyminen (<20). |
Perustaso ja 6 kuukautta
|
|
Muutos tiedossa ja johdonmukaisessa päättelyssä (skaalattu pistemäärä, vaihteluväli 1–19 jokaiselle osatestille)
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Stanford Binet, versio 5, käytettiin arvioimaan aivojen toimintaa.
Se voi arvioida älykkyyden tasoa useilla ikäryhmillä ja kykytasoilla.
Stanford-Binet tarkastelee älykkyyttä viidellä alueella.
Tässä tutkimuksessa tarkasteltiin kahta aluetta: Tietoa ja juoksevaa päättelyä, jotka olivat iän ja kunnon mukaisia.
Jokaisen osatestin keskiarvo on 10 ja keskihajonta 3. Keskihajonta osoittaa, kuinka paljon koehenkilön pisteet ovat normin ylä- tai alapuolella.
Pisteiden 7-13 katsotaan olevan keskimääräisen toiminta-alueen sisällä.
|
Perustaso ja 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michael Chez, MD, Sutter Health
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CB2011Chez
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .