Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аутологичные стволовые клетки пуповинной крови при аутизме

14 августа 2018 г. обновлено: Michael Chez, MD, Sutter Health

Рандомизированное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки эффективности стволовых клеток из аутологичной пуповинной крови для улучшения речи и поведения у детей с аутизмом

Оцените эффективность одной инфузии стволовых клеток из аутологичной пуповинной крови у пациентов с аутизмом в течение шести месяцев после инфузии, определяемую по изменениям экспрессивной и рецептивной речи.

Также демонстрируют улучшенное поведение, обучение и изменения в сывороточном факторе некроза опухоли альфа (TNF-α), факторе некроза опухоли бета (TNF-β), интерлейкине 1-альфа (IL-1α), интерлейкине 1-бета (IL-1β) , интерлейкин 6 (ИЛ-6), интерлейкин 10 (ИЛ-10) и интерлейкин 13 (ИЛ-13).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одноцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, перекрестное амбулаторное исследование с участием 15 субъектов, получающих одну инфузию аутологичной пуповинной крови (AUCB), содержащей не менее 10 миллионов ядерных клеток на килограмм (TNC/кг), и 15 субъектов, получающих инфузия плацебо (физиологический раствор). После того, как будет проведено 24-недельное последующее тестирование, группы будут пересекаться, так что пациенты, которые первоначально получали AUCB, будут получать плацебо, а пациенты, которые получали плацебо на исходном уровне, получат пуповинную кровь. Обе группы будут протестированы снова через 24 недели после инфузии. Нейропсихолог, ИП, сотрудники Регистра пуповинной крови (CBR) и родители не будут осведомлены о последовательности инфузии.

Продолжительность участия для каждого субъекта исследования составляет приблизительно 55 недель. Это включает один скрининговый визит в течение примерно 6 недель, один визит для исходного тестирования, один день для инфузии TNC (минимум 10 миллионов/кг) или физиологического раствора плацебо с последующим 24-недельным наблюдением. Второй исходный визит проводится на 24-й неделе со второй инфузией TNC или плацебо солевого раствора через 5-7 дней после этого. Двадцать четыре дополнительных недели наблюдения происходят после второй инфузии.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 месяцев до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 2 до 7 лет
  • Диагностика аутистического расстройства согласно Диагностическому и статистическому руководству, 4-е издание, Text Revision (DSM-IV-TR), задержки развития и ADOS
  • Достаточное количество аутологичной пуповинной крови, хранящейся в Реестре пуповинной крови, которая хранилась и обрабатывалась с использованием платформы Thermogenesis AutoXpress.
  • Стабильный при приеме любых современных препаратов в течение как минимум 2 месяцев до инфузии пуповинной крови
  • Медицинские записи, указывающие на то, что у пациента нет генетических заболеваний, таких как церебральный паралич, кистозный фиброз, мышечная дистрофия, болезнь Крона, ревматоидное заболевание, ломкая X, синдром Ретца, синдром Ангельмана, туберозный склероз, эпилепсия или известные генетические дефекты, которые перекрывают спектр аутизма.
  • Результаты ЭЭГ в течение 12 месяцев после исходного уровня
  • англоговорящий

Критерий исключения:

  • инфекция ЦНС
  • Экстремальная недоношенность (< 34 недель беременности)
  • Тяжелая когнитивная инвалидность IQ ниже 45 с аутизмом
  • Клиническая судорожная активность в течение 6 месяцев от исходного уровня
  • Синдром Леннокса-Гасто или инфантильные спазмы
  • синдром Драве
  • ВИЧ, почечная или печеночная недостаточность
  • Предыдущие гематологические или злокачественные заболевания
  • Лихорадка 101 F в течение 2 недель до инфузии
  • Серьезная инфекция или травма ЦНС
  • Нежелание брать на себя последующие действия
  • Психические заболевания, включая шизофрению
  • Первазивное расстройство развития, не уточненное иначе
  • синдром Аспергера
  • Единица пуповинной крови жизнеспособна менее чем на 85%, имеет TNC менее 10 миллионов/кг или результаты тестирования на стерильность положительные.
  • Аллергия на чеснок
  • Предыдущая неблагоприятная реакция на диметилсульфоксид (ДМСО)
  • В медицинских картах матери указаны инфекционные заболевания, включая ВИЧ, гепатит В или С, сифилис, цитомегаловирус (ЦМВ).
  • В настоящее время принимает противовоспалительные препараты
  • История астмы, которая потенциально может потребовать лечения стероидами
  • Воспалительные заболевания
  • Заболевания почек/печени: креатинин сыворотки > 1,5 мг/дл и общий билирубин > 1,5 мг/дл
  • Аллергия на дифенгидрамин (Бенадрил)
  • Лечение хелатирующей терапией, гипербарической оксигенотерапией, терапией свиными червями или другими альтернативными методами лечения, которые исследователь считает клинически значимыми.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Физиологический раствор
Биологический: Плацебо
Физиологический раствор
Экспериментальный: Аутологичные стволовые клетки пуповинной крови
Биологический: Аутологичные стволовые клетки пуповинной крови
Одна инфузия 60 мл шприца исследуемого продукта

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение языка (общий стандартный балл, диапазон от 40 до 160)
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев

Изменение языка, измеренное с помощью Теста рецептивного словарного запаса в одно слово (ROWVT-4) и Теста экспрессивного словарного запаса в одно слово (EOWVT-4) на исходном уровне и через шесть месяцев после введения стволовых клеток из AUCB или введения плацебо.

Тесты ROWPVT-4 и EOWPVT-4 проводились нейропсихологом и являются стандартными оценками. ROWPVT-4 проверяет способность человека сопоставлять произносимое слово с изображением объекта, действия или понятия. EOWPVT-4 проверяет способность человека называть одним словом объекты, действия и понятия при наличии цветных иллюстраций. Тесты нацелены на способность понимать значение произнесенных слов и называть то, что изображено на тестовой пластине без контекста.

85-115 баллов считаются средним диапазоном функционирования.
Исходный уровень и 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение в поведении/обучении (стандартная оценка, диапазон от 40 до 160 для каждого подтеста)
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев

Изменение шкал адаптивного поведения и социализации Vineland (2-е издание) между исходным уровнем и шестью месяцами после введения AUCB, содержащего стволовые клетки.

Шкалы адаптивного поведения и социализации Вайнленда состоят из следующих частей: «Навыки повседневной жизни», «Социализация» и «Композит адаптивного поведения» (ABC). Это анкеты, заполняемые родителем или опекуном. Баллы выше 80 классифицируются с использованием примерно тех же диапазонов, что и тесты IQ. Баллы ниже 80 относятся к категории пограничного адаптивного функционирования (70-80); слабое адаптивное функционирование (51-69); умеренно дефицитное адаптивное поведение (36-50); резко дефицитное адаптивное поведение; (20-35); заметное или глубокое нарушение адаптивного поведения (<20).
Исходный уровень и 6 месяцев
Изменения в знаниях и подвижном мышлении (оценка по шкале, диапазон 1-19 для каждого подтеста)
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Stanford Binet, версия 5, использовалась для оценки функции мозга. Он может оценивать уровень интеллекта в разных возрастных диапазонах и на разных уровнях способностей. Стэнфорд-Бине рассматривает интеллект в пяти областях. В этом исследовании рассматривались 2 области: Знание и Подвижное мышление, которые соответствовали возрасту и состоянию. Каждый подтест имеет среднее значение 10 и стандартное отклонение 3. Стандартное отклонение показывает, насколько выше или ниже нормы оценка субъекта. Считается, что баллы от 7 до 13 находятся в пределах среднего диапазона функционирования.
Исходный уровень и 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sutter Health

Следователи

  • Главный следователь: Michael Chez, MD, Sutter Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июня 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 июля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2018 г.

Последняя проверка

1 августа 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CB2011Chez

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mexico

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться