Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autologe navlestrengsblodstamceller for autisme

14. august 2018 oppdatert av: Michael Chez, MD, Sutter Health

En randomisert, blindet, placebokontrollert, crossover-studie for å vurdere effektiviteten av stamceller fra autologt navlestrengsblod for å forbedre språk og atferd hos barn med autisme

Evaluer effekten av én infusjon av stamceller fra autologt navlestrengsblod hos pasienter med autisme over seks måneder etter infusjon målt ved endringer i uttrykksfulle og mottakelige språk.

Vis også forbedret atferd, læring og endringer i serumtumornekrosefaktor alfa (TNF-α), tumornekrosefaktor beta (TNF-β), interleukin 1-alfa (IL-1α), interleukin 1-beta (IL-1β) interleukin 6 (IL-6), interleukin 10 (IL-10) og interleukin 13 (IL-13).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, randomisert, placebokontrollert, crossover poliklinisk studie med 15 forsøkspersoner som fikk én infusjon av autologt navlestrengsblod (AUCB) som inneholder minimum 10 millioner totale kjerneholdige celler per kilogram (TNC/kg) og 15 personer som får en infusjon av placebo (saltvann). Etter at 24-ukers oppfølgingstesting er utført, vil gruppene krysse hverandre slik at pasienter som opprinnelig fikk AUCB vil motta placebo og pasienter som fikk placebo ved baseline vil motta navlestrengsblod. Begge gruppene vil bli testet igjen 24 uker etter infusjon. Nevropsykologen, PI, ansatte fra Cord Blood Registry (CBR), og foreldre vil bli blindet med hensyn til infusjonssekvensen.

Varigheten av deltakelsen for hvert studieemne er ca. 55 uker. Dette inkluderer ett screeningbesøk over en periode på omtrent 6 uker, ett besøk for baseline-testing, en dag for infusjon av TNC (minimum 10 millioner/kg) eller saltvannsplacebo etterfulgt av 24 ukers oppfølging. Et andre baseline-besøk utføres i uke 24 med den andre infusjonen av TNC eller saltvannsplacebo 5-7 dager etter. Ytterligere tjuefire uker med oppfølging skjer etter den andre infusjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95816
        • Sutter Pediatric Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 2 til 7 år
  • Diagnose av autistisk lidelse som diagnostisert av Diagnostic and Statistical Manual, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV-TR) utviklingsforsinkelser og ADOS
  • En tilstrekkelig mengde autologt navlestrengsblod lagret i Cord Blood Registry som ble lagret og behandlet ved hjelp av Thermogenesis AutoXpress Platform
  • Stabil på alle gjeldende medisiner i minst 2 måneder før infusjon av navlestrengsblod
  • Medisinske journaler som indikerer at pasienten ikke har genetiske tilstander som cerebral parese, cystisk fibrose, muskeldystrofi, crohns sykdom, revmatoid sykdom, skjør X, Retts syndrom, Angelman syndrom, tuberøs sklerose, epilepsi eller kjente genetiske defekter som overlapper autismespekteret.
  • Resultater av et EEG innen 12 måneder etter baseline
  • engelsktalende

Ekskluderingskriterier:

  • CNS-infeksjon
  • Ekstrem prematuritet (< 34 ukers svangerskap)
  • Alvorlig kognitiv funksjonshemming IQ under 45 med autisme
  • Klinisk anfallsaktivitet innen 6 måneder etter baseline
  • Lennox Gastaut syndrom eller infantile spasmer
  • Dravet syndrom
  • HIV, nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  • Tidligere hematologisk eller ondartet sykdom
  • Feber på 101 F innen 2 uker før infusjon
  • Alvorlig CNS-infeksjon eller traumer
  • Uvillig til å forplikte seg til oppfølging
  • Psykisk lidelse inkludert schizofreni
  • Gjennomgripende utviklingsforstyrrelse - ikke spesifisert på annen måte
  • Aspergers lidelse
  • Navlestrengsblodenhet er mindre enn 85 % levedyktig, har en TNC på mindre enn 10 millioner/kg, eller sterilitetstestresultater er positive
  • Hvitløksallergi
  • Tidligere bivirkning på dimetylsulfoksid (DMSO)
  • Mors medisinske journaler indikerer smittsomme sykdommer inkludert HIV, hepatitt B eller C, syfilis, cytomegalovirus (CMV)
  • Tar for tiden betennelsesdempende medisiner
  • Anamnese med astma som potensielt kan kreve behandling med steroider
  • Inflammatorisk sykdom
  • Nyre-/leversykdom: serumkreatinin > 1,5 mg/dl og total bilirubin > 1,5 mg/dl
  • Allergisk mot difenhydramin (Benadryl)
  • Behandling med chelatbehandling, hyperbar oksygenbehandling, griseormterapi eller andre alternative terapier etterforskeren anser som klinisk relevant

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Saltvann
Biologisk: Placebo
Saltvann
Eksperimentell: Autologe navlestrengsblodstamceller
Biologisk: Autologe navlestrengsblodstamceller
Én infusjon med 60 ml sprøyte med studieprodukt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i språk (total standardscore, område 40–160)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder

Endring i språket målt ved den reseptive ettordsvokabulartesten (ROWVT-4) og den ekspressive ettordsvokabulartesten (EOWVT-4) ved baseline og seks måneder etter infusjon av stamceller fra AUCB eller infusjon av placebo.

ROWPVT-4 og EOWPVT-4 ble administrert av en nevropsykolog og er normrefererte vurderinger. ROWPVT-4 tester en persons evne til å matche et talt ord med et bilde av et objekt, en handling eller et konsept. EOWPVT-4 tester en persons evne til å navngi, med ett ord, objekter, handlinger og konsepter når de presenteres med fargeillustrasjoner. Testene retter seg mot evnen til å forstå betydningen av ord som blir sagt og navngi det som er avbildet på en testplate uten kontekst.

Poeng på 85-115 anses å være innenfor det gjennomsnittlige funksjonsområdet.
Baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i atferd/læring (standardpoeng, område 40–160 for hver deltest)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder

Endring i Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales (2. utgave) mellom baseline og seks måneder etter infusjon av AUCB-holdige stamceller.

Vineland Adaptive Behavior and Socialization Scales består av følgende underdeler: Daily Living Skills, Socialization og Adaptive Behavior Composite (ABC). Dette er spørreskjemaer fylt ut av en forelder eller omsorgsperson. Poeng over 80 klassifiseres ved å bruke omtrent samme områder som IQ-tester. Poeng under 80 er kategorisert som borderline adaptiv funksjon (70-80); lett mangelfull adaptiv funksjon (51-69); moderat mangelfull adaptiv atferd (36-50); alvorlig mangelfull adaptiv atferd; (20-35); og utpreget eller dypt mangelfull adaptiv atferd (<20).
Baseline og 6 måneder
Endring i kunnskap og flytende resonnement (skalert poengsum, område 1-19 for hver deltest)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Stanford Binet, versjon 5, ble brukt til å vurdere hjernefunksjonen. Den kan vurdere intelligensnivået over flere aldersspenn og ferdighetsnivåer. Stanford-Binet ser på etterretning i fem områder. I denne studien ble 2 områder sett på: Kunnskap og flytende resonnement som var passende for alder og tilstand. Hver deltest har et gjennomsnitt på 10 og et standardavvik på 3. Standardavviket angir hvor langt over eller under normen fagets poengsum er. Poeng på 7 til 13 anses å være innenfor det gjennomsnittlige funksjonsområdet.
Baseline og 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sutter Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Chez, MD, Sutter Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

12. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CB2011Chez

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere