진행성 다발성 백질뇌증(PML)의 자연사 연구
배경:
- 진행성 다초점 백질뇌병증(PML)은 뇌의 심각한 바이러스 감염입니다. JC 바이러스에 의해 발생합니다. 많은 사람들이 평생 동안 이 바이러스를 체내에 가지고 있지만 일반적으로 면역 체계에 의해 억제됩니다. 질병이나 약물로 인해 면역 체계가 제대로 작동하지 않으면 바이러스가 활성화되어 뇌의 세포를 손상시킬 수 있습니다. PML 또는 그것이 면역 체계에 미치는 영향에 대해서는 알려진 바가 많지 않습니다. 연구자들은 질병의 자연사를 더 잘 이해하기 위해 PML을 가진 사람들을 연구하기를 원합니다.
목표:
- PML의 자연사를 연구합니다.
적임:
- PML이 있는 2세 이상의 개인.
설계:
- 참가자는 신체 검사, 병력 및 이미징 연구를 통해 선별됩니다.
- 참가자는 National Institutes of Health Clinical Center를 여러 번 방문하게 됩니다. 초기 방문, 다음 6개월 동안 월간 방문, 12개월 방문 및 이후 방문이 있을 것입니다.
- 초기 방문에서 참가자는 혈액, 소변 및 척수액 샘플을 제공합니다. 그들은 또한 뇌에 대한 신경학적 검사와 영상 검사를 받게 됩니다.
- 다음 5번의 방문을 위해 참가자는 혈액 및 소변 샘플을 제공합니다. 그들은 또한 뇌에 대한 신경학적 검사와 영상 검사를 받게 됩니다.
- 6개월 및 12개월 방문은 초기 방문에서 테스트를 반복합니다.
- 다른 선택적 절차에는 골수 샘플 및 피부 생검이 포함됩니다. 추가 혈액 검사 및 영상 검사가 수행될 수 있습니다.
- 치료는 이 연구의 일부로 제공되지 않습니다.
연구 개요
상태
상세 설명
본 연구의 목적은 JCV 감염과 진행성 다발성 백질뇌증(PML)의 위험인자와 자연경과를 조사하는 것이다. PML은 손상된 면역 체계를 가진 환자의 뇌에 영향을 미치는 파괴적이고 탈수초성 신경 질환입니다. 임상적 의미 없이 대다수의 인구를 감염시키는 작은 DNA 바이러스인 JC 바이러스(JCV)의 재활성화로 인해 발생합니다. 현재 PML에 사용할 수 있는 치료법이 없습니다.
우리는 다발성 경화증(MS), 류마티스 질환 또는 기타 자가면역 질환에 대한 면역 조절 요법을 받는 환자, HIV 감염 또는 면역 저하로 이어지는 기타 조건을 포함하여 다양한 기저 조건을 가진 PML 의심 또는 확인 환자를 연구할 계획입니다. 체계. 질병 경과 동안 정의된 시점에서 환자를 보게 될 것이며 상세한 평가를 수행하여 임상 및 영상 데이터를 수집할 것입니다. 혈액, 뇌척수액(CSF) 및 소변도 이 시점에서 수집되어 JCV의 행동 및 생물학과 감염에 대한 환자의 면역 반응을 평가합니다. 이러한 검사를 통해 PML의 병태생리학 및 다양한 환자 그룹에서 이 질병의 진행 과정을 더 잘 이해할 수 있습니다. 또한, 모든 원인에 대해 면역 기능이 손상되고 PML 발병 위험이 있는 것으로 간주되는 환자로 대표되는 환자 대조군 코호트와 건강한 지원자 코호트를 모집할 것입니다. 이러한 추가 코호트의 목적은 PML 발병 위험 및 조기 진단에 대한 바이오마커를 탐색하고 검증하는 것입니다. 또한, 건강한 지원자 코호트는 바이러스 특이적 T 세포 제조를 위한 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)의 가능한 기증자로 선별 및 평가될 수 있습니다.
위에서 설명한 자세한 특성화는 다음을 식별하는 데 사용됩니다.
- 조기 진단 및 적절한 개입에 도움이 될 수 있는 JCV 감염 및 질병 경과의 임상 영상 및/또는 검사실 특징 병리학
- 임상 결과를 예측하는 질병 과정의 임상 영상 및/또는 검사실 특징
이 정보는 현재 사용할 수 없는 PML의 임상적으로 관련된 질병별 평가 척도를 개발하기 위해 통합될 것입니다. 이러한 척도는 환자의 임상 관리(즉, 치료 표준 개발)와 임상 시험 설계 및 해석에 유용한 도구가 될 것입니다.
이 연구의 장기 목표는 질병 경과 및 근본적인 병리생리학에 대한 이해를 개선하고 예후 및/또는 중재에 대한 민감성이 다른 하위 그룹을 식별하고 치료 목표 및/또는 중재 전략을 식별하는 데 도움을 주는 것입니다. 마찬가지로 중요한 것은 이러한 노력으로 향후 연구에서 후보 바이오마커의 검증에 사용될 냉동 보존 생물학적 샘플의 저장소를 개발할 수 있다는 것입니다. 이 데이터와 생물학적 은행은 외부 실험실에서 사용할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Irene CM Cortese, M.D.
- 전화번호: (301) 496-9175
- 이메일: corteseir@ninds.nih.gov
연구 연락처 백업
- 이름: Mauricio Campillay
- 전화번호: (301) 496-3825
- 이메일: mauricio.campillay@nih.gov
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
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연락하다:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 전화번호: TTY dial 711 800-411-1222
- 이메일: ccopr@nih.gov
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 의심되거나 확인된 PML
- PML과 호환되는 MRI
- 프로토콜에서 요구하는 연구 및 후속 조치에 참여할 수 있음
- 2세 이상
제외 기준:
- 주요 조사자의 판단에 따라 평가의 진단 및 연구 부분에 참여하는 것이 불가능하거나 위험할 수 있는 중대한 상태.
- MRI에 대한 의학적 금기(즉, 심장 박동기 또는 주입 펌프와 같은 장치, 기타 금속 임플란트, 금속 이물질, 제거할 수 없는 신체 피어싱)
- 임신
- 직접 또는 지정된 위임장을 통해 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
- 생물학적 시료 수집 또는 냉동 보존에 대한 동의 거부
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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PML 위험이 있는 환자 제어
모든 원인으로 인해 면역 기능이 손상되고 PML의 위험이 있는 것으로 간주되는 참가자
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건강한 자원봉사자
면역 기능 장애가 없는 건강한 지원자
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PML 환자
PML 참여자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 특징 이미징 연구, 면역학적 마커 및 바이러스 연구와 관련하여 PML 환자의 기본 특징을 특성화합니다.
기간: 마지막 등록 후 1년
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1. 능동적으로 진행하는 PML, PML-IRIS 및 비활성 PML을 구별하기 위한 독특한 영상 특징의 특성화 2. 활발하게 진행하는 PML, PML- 및 IRIS 및 비활성 PML을 구별하기 위한 독특한 임상 특징의 특성화 3. 면역 및 바이러스학적 특성화 활발하게 진행되는 PML, PML-IRIS 및 비활성 PML을 구별하는 기능 4. 다양한 기저 질환이 있는 PML 환자 집단, PML 발병 위험이 있는 피험자 및 건강한 개인 간의 면역 및 바이러스학적 차이의 특성화 5. 다음에 대한 유전적 감수성의 특성화 PML의 개발
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마지막 등록 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PML 환자의 임상 과정, 영상 상관 관계, 면역학적 마커 및 바이러스 연구의 철저한 특성화를 종단적으로 추적하기 위해
기간: 마지막 등록 후 1년
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1. 임상 과정과 영상 및/또는 실험실 측정 사이의 시간적 상관관계 2. 장기적인 결과와 치료 개입에 대한 반응을 예측할 수 있는 바이오마커 식별 3. 질병 진행의 이정표를 식별하는 PML에 대한 임상적으로 관련된 평가 척도 개발 4. 향후 연구에서 후보 바이오마커의 검증에 사용될 냉동보존된 생물학적 샘플의 저장소를 개발하기 위해 5. PML 환자의 혈액 및 CSF에서 면역 프로필을 특성화하기 위해 6.
다른 연구에 참여하기 위한 PML 환자의 적격성을 결정하기 위해 7. 바이러스 특이적 T 세포 제조를 위한 기증자로서 건강한 피험자를 선별 및 평가하기 위해(별도의 전용 프로토콜에 따라 환자에게 투여됨)
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마지막 등록 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Irene CM Cortese, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Cinque P, Koralnik IJ, Gerevini S, Miro JM, Price RW. Progressive multifocal leukoencephalopathy in HIV-1 infection. Lancet Infect Dis. 2009 Oct;9(10):625-36. doi: 10.1016/S1473-3099(09)70226-9.
- Padgett BL, Walker DL, ZuRhein GM, Eckroade RJ, Dessel BH. Cultivation of papova-like virus from human brain with progressive multifocal leucoencephalopathy. Lancet. 1971 Jun 19;1(7712):1257-60. doi: 10.1016/s0140-6736(71)91777-6. No abstract available.
- Gheuens S, Pierone G, Peeters P, Koralnik IJ. Progressive multifocal leukoencephalopathy in individuals with minimal or occult immunosuppression. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2010 Mar;81(3):247-54. doi: 10.1136/jnnp.2009.187666. Epub 2009 Oct 14.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 130017
- 13-N-0017
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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진행성 다초점 백질뇌병증에 대한 임상 시험
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Vigil Neuroscience, Inc.모집하지 않고 적극적으로ALSP미국, 프랑스, 독일, 네덜란드, 영국
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Vigil Neuroscience, Inc.모병ALSP미국, 캐나다, 독일, 네덜란드, 영국, 브라질
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