Axonal Spheroids와 Pigmented Glia를 동반한 Adult-Onset Leukoencephalopathy 환자에서 VGL101에 대한 연구
2025년 6월 5일 업데이트: Vigil Neuroscience, Inc.
Axonal Spheroids 및 Pigmented Glia (ALSP)가있는 성인 발병 백질 뇌병증 환자에서 VGL101의 2 상 안전성, 내약성 및 개념 증명 연구 (The Ignite 연구)
이것은 Axonal spheroids 및 pigmented glia (ALSP)를 동반한 성인 발병 백질뇌병증의 치료를 위한 CSF1R 유전자의 유전자 돌연변이 문서가 있는 대상자에서 VGL101의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨 연구입니다. ALSP 환자에서 영상화 및 질병 진행의 바이오마커에 대한 VGL101의 효과.
참가자는 1년 동안 약 4주마다 VGL101을 주입받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Investigative Site 8
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Leipzig, 독일
- Investigative Site 7
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Tübingen, 독일
- Investigative Site 9
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- Investigative Site 3
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Investigative Site 2
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Investigative Site 1
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Investigative Site 5
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Investigative Site 6
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London, 영국
- Investigative Site 4
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Paris, 프랑스
- Investigative Site 10
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- CSF1R 유전자의 유전자 돌연변이에 대한 문서가 있는 참가자
참가자는 다음 기준(파트 A 및 B)을 모두 충족합니다.
참가자는 다음 범주에서 임상 징후 또는 증상이 2개 이상 발견되었습니다.
- 인지 장애 또는 정신과적 문제
- 신경학적 검사에서 피라미드 징후
- 경직과 같은 추체외로 징후.
- 간질
- ALSP와 일치하는 MRI 소견, 특히 스크리닝 MRI에서 뇌량의 얇아짐이 있거나 없는 양측 대뇌 백질 병변.
- 참가자는 조사자의 판단에 따라 참가자의 건강 및 인지에 대한 정확한 정보를 제공할 수 있도록 피험자와 자주 충분한 접촉을 하는 연구 파트너(즉, 간병인, 가족, 친구 등)가 있어야 합니다. 및 기능적 능력. 연구 파트너는 연구 파트너 ICF에 기꺼이 서명해야 합니다.
주요 제외 기준:
- 참가자는 뇌종양, 수두증, 알츠하이머병, 전측두엽 치매(FTD), ALS, 뇌졸중, 헌팅턴병, 다발성 경화증, 파킨슨병, 다운 증후군.
- 조사자 또는 후원 의료인의 의견에 따라 피험자를 중대한 위험에 처하게 하거나, 연구 결과를 혼동시키거나, 연구 참여자의 참여를 크게 방해할 수 있는 상태 또는 상황에 있는 참여자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VGL101
정맥 주사(IV)를 통해 투여되는 용액
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정맥 주사(IV)를 통해 투여되는 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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핵심 연구 부작용
기간: 52 주까지
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핵심 연구에서 부작용에 의한 축삭 스페 로이드 및 색소 성 GLIA (ALSP)로 성인 발병 백혈구 병증 치료를위한 Iluzanebart의 안전성 및 내약성을 평가합니다.
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52 주까지
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장기 연장 부작용
기간: 52 주에서 148 주
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장기 연장에서 부작용에 의한 ALSP 치료를위한 Iluzanebart의 안전성 및 내약성을 평가합니다.
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52 주에서 148 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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핵심 연구에서 ALSP가있는 대상에서 MRI에 대한 Iluzanebart의 뇌 부피 손실에 대한 Iluzanebart의 효과를 평가합니다.
기간: 기준선 및 52 주차
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기준선에서 주 1 주까지의 방사선 학적 진행을 최소화하는 피험자의 백분율 52
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기준선 및 52 주차
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Core 연구에서 ALSP를 가진 대상체에서 MRI에 대한 뇌 부피 손실과 질병 진행의 임상 적 측정 사이의 상관 관계를 평가합니다.
기간: 기준선 및 52 주차
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기준선 및 52 주차
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핵심 연구에서 ALSP를 가진 대상체에서 질병 진행의 임상 적 측정에 대한 Iluzanebart의 효과를 평가합니다.
기간: 기준선 및 52 주차
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기준선 및 52 주차
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핵심 연구에서 ALSP를 가진 대상에서 신경 퇴행의 유체 바이오 마커에 대한 Iluzanebart의 효과를 평가합니다.
기간: 기준선 및 52 주차
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신경 필라멘트 경쇄 (NFL)에서 기준선에서 주 52 주까지의 변화 및 혈액
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기준선 및 52 주차
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핵심 연구에서 ALSP를 가진 대상에서 일 루잔 바트의 약동학을 평가합니다.
기간: 52 주까지
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Iluzanebart의 혈청 및 뇌척수액 (CSF) 농도
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52 주까지
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장기 연장에서 ALSP가있는 대상에서 MRI에 대한 뇌 부피 손실에 대한 Iluzanebart의 효과를 평가합니다.
기간: 기준선 및 주 76, 100, 124 및 148 주
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뇌 부피 손실에서 기준선에서 76, 100, 124 및 148로 변경
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기준선 및 주 76, 100, 124 및 148 주
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장기 연장에서 ALSP를 가진 대상체에서 MRI에 대한 뇌 부피 손실과 질병 진행의 임상 적 측정 사이의 상관 관계를 평가합니다.
기간: 기준선 및 주 76, 100, 124 및 148 주
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기준선 및 주 76, 100, 124 및 148 주
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장기 연장에서 ALSP를 가진 대상체에서 질병 진행의 임상 적 측정에 대한 Iluzanebart의 효과를 평가합니다.
기간: 기준 및 주 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 및 148
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기준 및 주 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 및 148
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장기 연장에서 ALSP를 가진 대상체에서 유체의 신경 퇴행의 유체 바이오 마커에 대한 Iluzanebart의 효과를 평가합니다.
기간: 기준선 및 주 76, 100, 124 및 148 주
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기준선에서 76, 100, 124 및 148의 혈액에서 NFL에서 변경
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기준선 및 주 76, 100, 124 및 148 주
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장기 연장에서 ALSP를 가진 대상에서 일 루잔 바트의 약동학을 평가합니다.
기간: 52 주에서 148 주
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일 루잔 바트의 혈청 및 CSF 농도
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52 주에서 148 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 14일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- VGL101-01.201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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