겸상적혈구빈혈에 대한 레가데노손의 임상 2상
낫적혈구 빈혈에 대한 레가데노손의 II상, 무작위, 위약 대조 임상시험
이 연구는 레가데노손(또는 Lexiscan)이라는 연구 약물이 특정 질병, 이 경우 낫적혈구병(SCD) 치료에 효과가 있는지 알아보기 위해 그 약물의 안전성과 유효성을 테스트하는 2상 임상 시험입니다. "조사"는 약물이 연구되고 있음을 의미합니다. 또한 FDA가 귀하의 질병 유형에 대한 약물을 아직 승인하지 않았음을 의미합니다.
SCD는 적혈구의 모양이 원형에서 반달/초승달 또는 낫 모양으로 변하는 유전성 혈액 장애입니다. SCD가 있는 사람은 SCD가 없는 사람과 혈액에서 산소를 운반하는 다른 유형의 단백질(헤모글로빈)을 가지고 있습니다. 이 다른 유형의 헤모글로빈은 특정 조건에서 적혈구를 초승달 모양으로 변화시킵니다. 낫 모양의 세포는 종종 혈관에 달라붙어 혈액의 흐름을 막고 신체의 중요한 부위에 염증과 손상을 일으키기 때문에 문제가 됩니다.
레가데노손(상표명 Lexiscan)은 낫 모양 세포로 인한 염증과 손상을 예방할 수 있는 약물입니다. 이 약물은 심장 박동을 빠르게 하여 심장에 스트레스를 가할 만큼 충분히 운동할 수 없는 사람들의 심장 스트레스 테스트 동안 빠른 주입으로 사용하도록 FDA의 승인을 받았습니다. 레가데노손은 성인에게 이 용량을 장기간 주입하는 것으로 연구되었으며 안전성 문제는 확인되지 않았습니다(ClinicalTrials.gov 식별자: NCT01085201). 이것은 약물의 장기 주입으로 환자의 이점을 살펴본 첫 번째 연구입니다. 이 약물은 실험실 실험에 사용되었으며 다른 연구 조사의 정보에 따르면 이 약물은 이 연구에서 겸상 세포로 인한 손상으로부터 신체를 보호하는 데 도움이 될 수 있습니다.
이 연구에서 연구자들은 특히 레가데노손이 SCD의 통증 위기 및 급성 흉부 증후군에 효과적인 치료법인지 알아보고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에 참여할 의향이 있는 경우 귀하는 적격성을 확인하기 위해 몇 가지 선별 검사 및 절차를 거쳐야 합니다. 이러한 검사 및 절차의 대부분은 정기적인 겸상적혈구빈혈 치료의 일부일 가능성이 높으며 귀하가 연구에 참여하지 않은 것으로 판명된 경우에도 수행될 수 있습니다. 최근에 이러한 검사 및 절차 중 일부를 받은 경우 반복해야 할 수도 있고 하지 않을 수도 있습니다. 검사 및 절차에는 병력, 신체 검사, 혈액 검사, 혈액 또는 소변 임신 검사(해당되는 경우) 및 심전도가 포함됩니다. 이러한 테스트에서 귀하가 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 나타나면 귀하는 연구 치료를 시작하게 됩니다. 자격 기준을 충족하지 않으면 연구에 참여할 수 없습니다. 선별검사 시 귀하의 통증 수준에 대해서도 물어볼 것입니다.
어떤 연구 옵션이 가장 좋은지 아무도 모르기 때문에 귀하는 연구 그룹 중 하나로 "무작위" 배정됩니다. "연구 약물" 그룹은 레가데노손을 투여받거나 "대조군"은 위약을 투여받습니다. 무작위화란 우연히 그룹에 포함되는 것을 의미합니다. 그것은 동전 던지기와 같습니다. 귀하나 연구 의사는 귀하가 속할 그룹을 선택하지 않습니다. 두 그룹에 속할 확률은 동일합니다(50/50). 귀하나 연구 의사는 귀하가 어떤 그룹에 속해 있는지 알지 못합니다.
연구 약물이 제공되며 여기에는 레가데노손 또는 위약(약이 없는 액체)이 포함됩니다.
통증 위기로 병원에 입원하는 동안 연구 약물을 1회 주입합니다. 연구 약물에는 액체가 주입됩니다. 최소 2박 3일 동안 병원에 입원하게 됩니다. 귀하의 주입은 48시간 동안 진행되며 6시간의 관찰 기간이 뒤따릅니다. 주입하는 동안 통증 위기에 대한 표준 치료를 받게 됩니다. 연구 약물은 귀하의 표준 치료의 일부인 주입과 별도로 귀하의 신체 부위를 통해 제공됩니다. 귀하의 연구 참여가 종료된 후에는 연구 약물을 이용할 수 없습니다.
주입 전: 연구 약물을 주입하는 데만 사용되는 IV라고 하는 작은 튜브를 정맥에 삽입합니다. 통증 위기에 대한 표준 치료의 일부인 주입에는 사용되지 않습니다. 연구 약물 주입 동안 별도의 IV를 통해 표준 치료가 제공됩니다. 표준 치료 IV 또는 바늘을 사용하여 필요한 혈액 검사를 위해 혈액을 채취할 수 있습니다. 정맥에서 혈액을 채취하기 어려운 경우 혈액 채취를 위해 말초 삽입 중앙 카테터(PICC 라인)를 사용할 것인지 물어볼 수 있습니다. PICC 라인은 팔의 정맥에 삽입되어 가슴의 정맥으로 연결되는 작은 튜브입니다. 흉부 X-레이는 일반적으로 그것이 올바른 정맥에 있는지 확인하기 위해 수행됩니다. PICC 회선을 사용할지 여부를 결정하는 것은 귀하의 선택입니다. 안정될 때까지 5-10분마다 혈압과 심박수를 기록합니다. 또한 혈액 검사 시 통증 수준에 대해 물어볼 것입니다.
48시간 주입 중: 손가락에 맞는 장치를 사용하여 심박수와 혈액 내 산소량을 지속적으로 모니터링합니다. 약물이 신체에 미치는 영향을 이해하기 위한 테스트를 위해 주입 시작 후 24시간 및 48시간에 약 2-3티스푼의 혈액을 채취합니다. 각 혈액 검사 시 통증 정도에 대해 물어볼 것입니다. 처음 2시간 동안은 30분마다, 다음 2시간 동안은 1시간마다, 나머지 주입 기간 동안에는 2시간마다 혈압을 측정합니다.
6시간의 관찰 기간은 주입 직후에 발생합니다. 이때 귀하는 다음과 같은 절차를 거치게 됩니다. 손가락에 맞는 장치를 사용하여 심박수와 혈액 내 산소량을 지속적으로 모니터링합니다. 연구 약물이 신체에 어떤 영향을 미치는지 이해하기 위해 기간이 끝날 때 약 5티스푼의 혈액을 채취합니다. 혈액 검사 시 통증 정도에 대해 물어볼 것입니다. 전체 관찰 기간 동안 2시간마다 혈압을 측정합니다.
주입 및 관찰 기간 동안 커피, 차, 초콜릿 또는 소다와 같은 카페인이 포함된 것을 먹거나 마실 수 없습니다.
저희는 귀하가 연구 약물을 받은 후 30일 동안 귀하의 의학적 상태를 추적하고자 합니다. 참여 후 30일 동안 매주 전화로 연락하여 귀하의 상태를 확인하고자 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 헤모글로빈 분석으로 확인된 낫적혈구빈혈이 있어야 합니다.
- 통증이나 ACS로 병원에 입원해야 함
- 연구 의사가 결정한 신뢰할 수 있는 IV 액세스
참가자는 아래에 정의된 실험실 지수를 가지고 있어야 합니다.
- 헤모글로빈 ≥ 5g/dL
- 혈소판 > 100,000/mcL
- ALT(SGPT) < 3 X 제도적 정상 상한
- 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 mg/dL
- INR ≤2.0, PTT ≤ 48초
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 지난 12개월 이내의 전신 코르티코스테로이드 치료 또는 천식 조절제 약물의 예상/현재 사용으로 정의되는 천식의 현재 의사 진단
- 지난 12개월 동안 통증으로 인한 10회 이상의 입원
- 정기적으로 예정된 수혈 받기
- 심각한 ACS
- 2도 또는 3도 방실 차단 또는 동방 결절 기능 장애
- 출혈 체질의 역사
- 3년 이내의 임상적으로 현성 뇌졸중의 병력
- 항고혈압제로 적절하게 조절되지 않는 중증 고혈압의 병력
- 만성 항응고제 또는 항혈소판 요법을 받고 있는 경우
- 전이성 암의 역사
- 다른 연구 에이전트를 받거나 지난 30일 동안 연구 에이전트를 받은 적이 있는 경우
- 통제되지 않는 병발성 질병
- 알려진 HIV
- 이전에 이 연구의 일부로 등록하고 조사 에이전트를 받았음
- 조사 에이전트와 상호 작용할 수 있는 약물 복용
- 이전에 조혈 줄기 세포 이식 또는 고형 장기 이식을 받은 적이 있는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: 레가데노손 암
48시간 동안 1.44mcg/kg/시간 주입
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레가데노손은 관상동맥 혈관확장제인 A2AR 작용제이다.
이것은 화학적으로 아데노신, 2-[4-[(메틸아미노)카르보닐]-1H-피라졸-1-일]-, 일수화물로 기술됩니다.
분자식은 C15H18N8O5입니다.
레가데노손은 적절한 운동 스트레스를 받을 수 없는 환자의 방사성 핵종 심근 관류 영상에 사용하기 위한 FDA 적응증을 가지고 있습니다.
그것은 비선택적 아데노신 수용체 작용제와 관련된 부작용 중 일부와 관련이 있는 것으로 생각되는 비 A2A 아데노신 수용체 아형에 대한 친화력이 더 낮으며, 이는 세포로의 흡수를 차단하여 세포외 아데노신을 증가시킵니다.
레가데노손의 최대 혈장 농도는 주사 후 1~4분 내에 달성되며 약력학적 반응의 시작과 유사합니다.
반감기는 약 2~4분입니다.
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약군
48시간 동안 플라시보 주입
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이 연구는 위약으로 0.9% 생리 식염수(NS)를 사용합니다.
이것은 일반적으로 체액과 전해질을 보충하는 데 사용되는 멸균 염화나트륨 용액입니다.
첨가물을 포함하지 않으며 연구용 약물을 정맥주사하는 임상시험에서 위약으로 사용되는 표준액입니다.
NS는 연구 약국에서 준비합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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불변 자연 살해 T 세포(iNKT 세포) 활성화가 70% 이상 감소한 참가자 수
기간: 기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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레가데노손 주입이 겸상적혈구빈혈(SCA) 및 통증 또는 급성 흉부 증후군(ACS)이 있는 개인의 iNKT 세포 활성화를 위약에 비해 70% 이상 감소시켰는지 확인하기 위해.
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기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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입원 기간
기간: 병원 프리젠테이션 - 병원 퇴원, 최대 1개월 평가
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레가데노손이 위약과 비교하여 SCA 및 통증 또는 ACS로 입원한 개인의 입원 기간을 줄이는지 확인하기 위해
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병원 프리젠테이션 - 병원 퇴원, 최대 1개월 평가
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호흡기 증상이 호전된 참여자 수
기간: 기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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레가데노손이 낫적혈구빈혈(SCA) 및 통증 또는 급성 흉부 증후군(ACS)이 있는 개인의 호흡기 증상을 위약과 비교하여 개선했는지 확인합니다.
환자는 다음 결과 중 하나를 경험한 경우 호흡기 증상이 호전된 것으로 분류되었습니다. 기준선에서 10% 증가 또는 정상화(≥92%) 또는 (3) 10점 시각적 아날로그 척도에서 기준선에서 3점 개선된 흉통.
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기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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오피오이드 사용
기간: 기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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레가데노손이 위약과 비교하여 SCA 및 통증 또는 ACS가 있는 개인의 오피오이드 사용을 줄이는지 확인합니다.
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기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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염증 마커 수준(A2A)
기간: 기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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레가데노손이 위약과 비교하여 SCA 및 통증 또는 ACS가 있는 개인의 염증 표지자 수준을 감소시키는지 확인합니다.
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기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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염증 표지자의 수준(IL-4)
기간: 기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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레가데노손이 위약과 비교하여 SCA 및 통증 또는 ACS가 있는 개인의 염증 표지자 수준을 감소시키는지 확인합니다.
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기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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염증 표지자의 수준(IFN-감마)
기간: 기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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레가데노손이 위약과 비교하여 SCA 및 통증 또는 ACS가 있는 개인의 염증 표지자 수준을 감소시키는지 확인합니다.
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기준선 - 48시간에 걸친 연구 주입 종료
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공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 13-005
- 1P50HL110790-01 (NIH : 국립보건원)
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