Een fase II-onderzoek met regadenoson bij sikkelcelanemie

Als u bereid bent deel te nemen aan dit onderzoek, wordt u gevraagd een aantal screeningstests en procedures te ondergaan om te bevestigen dat u in aanmerking komt. Veel van deze tests en procedures maken waarschijnlijk deel uit van de reguliere zorg voor sikkelcelanemie en kunnen zelfs worden uitgevoerd als blijkt dat u niet deelneemt aan het onderzoek. Als u onlangs een aantal van deze tests en procedures heeft gehad, kunnen deze al dan niet worden herhaald. De tests en procedures omvatten: een medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek, bloed- of urinezwangerschapstest (indien van toepassing) en een elektrocardiogram. Als uit deze tests blijkt dat u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek, begint u met de studiebehandeling. Als u niet aan de geschiktheidscriteria voldoet, kunt u niet deelnemen aan het onderzoek. Tijdens de screening vragen we u ook naar uw pijnniveau.

Omdat niemand weet welke van de studieopties de beste is, wordt u "gerandomiseerd" in een van de onderzoeksgroepen: de "studiegeneesmiddel"-groep, die Regadenoson krijgt, of de "controle"-groep, die een placebo krijgt. Randomisatie betekent dat je bij toeval in een groep terechtkomt. Het is als het opgooien van een munt. Noch jij, noch de onderzoeksarts kiezen in welke groep je komt te zitten. Je hebt een gelijke (50/50) kans om in een van beide groepen te worden geplaatst. Noch jij, noch de onderzoeksarts weten in welke groep je zit.

U krijgt een studiemedicatie en deze zal Regadenoson of placebo (vloeistoffen zonder medicijnen) bevatten.

U krijgt één infuus van het onderzoeksgeneesmiddel terwijl u in het ziekenhuis wordt opgenomen voor een pijncrisis. Het onderzoeksgeneesmiddel zal met vloeistof worden toegediend. U verblijft minimaal 3 dagen en 2 nachten in het ziekenhuis. Uw infusie duurt 48 uur, gevolgd door een observatieperiode van 6 uur. Tijdens uw infusie krijgt u een standaardbehandeling voor uw pijncrisis. Het onderzoeksgeneesmiddel wordt via een ander deel van uw lichaam toegediend dan de infusies die deel uitmaken van uw standaardbehandeling. Het onderzoeksgeneesmiddel is niet meer beschikbaar nadat uw deelname aan het onderzoek is beëindigd.

Voor de infusie: We plaatsen een buisje in uw ader, een infuus genaamd, dat alleen wordt gebruikt om het onderzoeksgeneesmiddel te infunderen. Het zal niet worden gebruikt voor infusies die deel uitmaken van de standaardbehandeling van uw pijncrisis. Tijdens de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel wordt de standaardbehandeling gegeven via een afzonderlijk infuus. We kunnen uw standaardbehandeling IV of een naald gebruiken om bloed af te nemen voor het vereiste bloedonderzoek. Als het moeilijk is om bloed uit uw aderen te halen, kunnen we u vragen of u een perifeer ingebrachte centrale katheter (PICC-lijn) wilt gebruiken voor uw bloedafname. Een PICC-lijn is een buisje dat in een ader in uw arm wordt geplaatst en doorloopt naar een ader in uw borst. Een thoraxfoto wordt meestal gemaakt om er zeker van te zijn dat het in de juiste aderen zit. U beslist zelf of u gebruik wilt maken van een PICC-lijn. We registreren uw bloeddruk en hartslag elke 5-10 minuten, totdat deze gestabiliseerd zijn. We zullen u ook vragen naar uw pijnniveau op het moment van uw bloedonderzoek.

Tijdens de 48 uur durende infusie: Uw hartslag en de hoeveelheid zuurstof in uw bloed worden continu gecontroleerd met behulp van een apparaat dat over uw vinger past. We zullen ongeveer 2-3 theelepels bloed afnemen 24 en 48 uur na het begin van uw infusie voor tests om te proberen te begrijpen hoe het medicijn uw lichaam beïnvloedt. Bij elk bloedonderzoek zullen we u vragen naar uw pijnniveau. Gedurende de eerste 2 uur nemen we uw bloeddruk elke 30 minuten op, daarna elk uur gedurende de volgende twee uur en daarna elke 2 uur gedurende de rest van de infusie.

Direct na de infusie vindt een observatieperiode van zes uur plaats. Op dit moment ondergaat u het volgende: uw hartslag en de hoeveelheid zuurstof in uw bloed worden continu gecontroleerd met een apparaatje dat over uw vinger past. Aan het einde van de periode nemen we ongeveer 5 theelepels bloed af om te proberen te begrijpen hoe het onderzoeksgeneesmiddel uw lichaam beïnvloedt. Tijdens het bloedonderzoek zullen we u vragen naar uw pijnniveau. Gedurende de hele observatieperiode nemen we elke 2 uur uw bloeddruk op.

Tijdens de infusie- en observatieperiodes mag u niets eten of drinken dat cafeïne bevat, zoals koffie, thee, chocolade of frisdrank.

We willen graag uw medische toestand bijhouden gedurende 30 dagen nadat u het onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen. Dit doen wij graag door gedurende 30 dagen na uw deelname wekelijks telefonisch contact met u op te nemen om te horen hoe het met u gaat.