Испытание фазы II Регаденозона при серповидноклеточной анемии

Если вы готовы принять участие в этом исследовании, вас попросят пройти некоторые скрининговые тесты и процедуры, чтобы подтвердить ваше право на участие. Многие из этих анализов и процедур, вероятно, являются частью регулярного лечения серповидно-клеточной анемии, и их можно проводить, даже если выяснится, что вы не принимаете участия в исследовании. Если вы недавно проходили некоторые из этих тестов и процедур, возможно, их придется повторить, а возможно и нет. Тесты и процедуры включают: сбор анамнеза, медицинский осмотр, анализы крови, анализ крови или мочи на беременность (если применимо) и электрокардиограмму. Если эти тесты покажут, что вы имеете право на участие в исследовании, вы начнете лечение в рамках исследования. Если вы не соответствуете критериям приемлемости, вы не сможете участвовать в исследовании. Во время скрининга мы также спросим вас об уровне боли.

Поскольку никто не знает, какой из вариантов исследования лучше, вы будете «рандомизированы» в одну из групп исследования: группу «исследуемого препарата», которая будет получать Регаденозон, или группу «контроль», которая будет получать плацебо. Рандомизация означает, что вы попадаете в группу случайно. Это как подбрасывать монету. Ни вы, ни врач-исследователь не будете выбирать, в какой группе вы будете находиться. У вас будут равные (50/50) шансы попасть в любую группу. Ни вы, ни врач-исследователь не будете знать, к какой группе вы относитесь.

Вам дадут исследуемый препарат, который будет содержать Регаденозон или плацебо (жидкости без лекарств).

Вам будет сделана одна инфузия исследуемого препарата во время госпитализации в связи с болевым кризисом. Исследуемый препарат будет вводиться с жидкостями. Вы останетесь в больнице как минимум на 3 дня и 2 ночи. Ваша инфузия будет длиться 48 часов, после чего следует 6-часовой период наблюдения. Во время инфузии вы получите стандартное лечение болевого кризиса. Исследуемый препарат будет вводиться через другую часть вашего тела, а не через инфузии, которые являются частью вашего стандартного лечения. Исследуемый препарат будет недоступен после окончания вашего участия в исследовании.

Перед инфузией: мы поместим в вашу вену небольшую трубку, называемую внутривенной, которая будет использоваться только для инфузии исследуемого препарата. Он не будет использоваться для инфузий, которые являются частью стандартного лечения вашего болевого кризиса. Во время инфузии исследуемого препарата стандартное лечение будет проводиться через отдельную капельницу. Мы можем использовать ваше стандартное внутривенное введение или иглу для взятия крови для необходимого анализа крови. Если вам трудно брать кровь из вены, мы можем спросить вас, не хотите ли вы использовать периферически вставленный центральный катетер (линия PICC) для забора крови. Линия PICC представляет собой небольшую трубку, которая вставляется в вену на руке и проходит к вене на груди. Рентген грудной клетки обычно делается, чтобы убедиться, что он находится в правильных венах. Вам решать, хотите ли вы использовать линию PICC. Мы будем записывать ваше артериальное давление и частоту сердечных сокращений каждые 5-10 минут, пока они не стабилизируются. Мы также спросим вас об уровне боли во время анализа крови.

Во время 48-часовой инфузии: частота сердечных сокращений и количество кислорода в крови будут постоянно контролироваться с помощью устройства, которое надевается на палец. Мы возьмем около 2-3 чайных ложек крови через 24 и 48 часов после начала инфузии для анализов, чтобы попытаться понять, как препарат влияет на ваш организм. Мы будем спрашивать вас об уровне боли во время каждого анализа крови. Мы будем измерять ваше кровяное давление каждые 30 минут в течение первых 2 часов, затем каждый час в течение следующих двух часов, затем каждые 2 часа до конца инфузии.

Шестичасовой период наблюдения будет иметь место сразу после инфузии. В это время вы пройдете следующее: ваш сердечный ритм и количество кислорода в крови будут непрерывно контролироваться с помощью устройства, которое надевается на ваш палец. Мы возьмем около 5 чайных ложек крови в конце периода, чтобы попытаться понять, как исследуемый препарат влияет на ваш организм. Мы спросим вас об уровне боли во время анализа крови. Мы будем измерять ваше артериальное давление каждые 2 часа в течение всего периода наблюдения.

Вы не можете есть или пить что-либо, содержащее кофеин, например кофе, чай, шоколад или газированные напитки, во время инфузии и периодов наблюдения.

Мы хотели бы отслеживать ваше состояние здоровья в течение 30 дней после получения вами исследуемого препарата. Мы хотели бы сделать это, связываясь с вами по телефону еженедельно в течение 30 дней после вашего участия, чтобы узнать, как у вас дела.