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Uno studio di fase II di Regadenoson nell'anemia falciforme

10 gennaio 2018 aggiornato da: David G. Nathan, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Uno studio di fase II, randomizzato, controllato con placebo di Regadenoson nell'anemia falciforme

Questo studio di ricerca è uno studio clinico di fase II, che testa la sicurezza e l'efficacia di un farmaco sperimentale chiamato Regadenoson (o Lexiscan) per sapere se il farmaco funziona nel trattamento di una malattia specifica, in questo caso l'anemia falciforme (SCD). "Investigativo" significa che il farmaco è in fase di studio. Significa anche che la FDA non ha ancora approvato il farmaco per il tuo tipo di malattia.

La SCD è una malattia ereditaria del sangue che fa sì che i globuli rossi cambino la loro forma da una forma rotonda a una forma a mezzaluna/falce o falce. Le persone che hanno SCD hanno un diverso tipo di proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue (emoglobina) rispetto alle persone senza SCD. Questo diverso tipo di emoglobina fa sì che i globuli rossi si trasformino in una forma a mezzaluna in determinate condizioni. Le cellule a forma di falce sono un problema perché spesso rimangono bloccate nei vasi sanguigni bloccando il flusso sanguigno e causano infiammazioni e lesioni in aree importanti del corpo.

Regadenoson (nome commerciale Lexiscan) è un farmaco che può prevenire questa infiammazione e lesione causata dalle cellule a forma di falce. Questo farmaco è approvato dalla FDA per essere utilizzato come infusione rapida durante uno stress test del cuore nelle persone che non sono in grado di esercitare abbastanza da stressare il cuore facendo battere il cuore più velocemente. Regadenoson è stato studiato come infusione lunga a questa dose negli adulti e non sono stati identificati problemi di sicurezza (ClinicalTrials.gov Identificativo: NCT01085201). Questo è il primo studio a esaminare i benefici per il paziente con la lunga infusione del farmaco. Questo farmaco è stato utilizzato in esperimenti di laboratorio e le informazioni di quegli altri studi di ricerca suggeriscono che questo farmaco può aiutare a proteggere il corpo dai danni causati dalle cellule a forma di falce in questo studio di ricerca.

In questo studio di ricerca, i ricercatori stanno specificamente cercando di vedere se Regadenoson è un trattamento efficace per le crisi dolorose e la sindrome toracica acuta nella SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Se sei disposto a partecipare a questo studio di ricerca, ti verrà chiesto di sottoporsi ad alcuni test e procedure di screening per confermare la tua idoneità. È probabile che molti di questi test e procedure facciano parte della normale cura dell'anemia falciforme e possano essere eseguiti anche se si scopre che non si prende parte allo studio di ricerca. Se hai avuto alcuni di questi test e procedure di recente, potrebbe essere necessario o meno ripeterli. I test e le procedure includono: anamnesi, esame fisico, esami del sangue, test di gravidanza del sangue o delle urine (se applicabile) e un elettrocardiogramma. Se questi test dimostrano che sei idoneo a partecipare allo studio di ricerca, inizierai il trattamento dello studio. Se non soddisfi i criteri di ammissibilità, non potrai partecipare allo studio di ricerca. Al momento dello screening ti chiederemo anche del tuo livello di dolore.

Poiché nessuno sa quale delle opzioni di studio sia la migliore, verrai "randomizzato" in uno dei gruppi di studio: il gruppo del "farmaco in studio", che riceverà Regadenoson, o il gruppo di "controllo", che riceverà il placebo. Randomizzazione significa che vieni inserito in un gruppo per caso. È come lanciare una moneta. Né tu né il medico ricercatore sceglierete a quale gruppo appartenere. Avrai la stessa possibilità (50/50) di essere inserito in entrambi i gruppi. Né tu né il dottore ricercatore saprete in quale gruppo siete.

Ti verrà somministrato un farmaco in studio e conterrà Regadenoson o placebo (fluidi senza medicinale).

Ti verrà somministrata un'infusione del farmaco oggetto dello studio mentre sei ricoverato in ospedale per una crisi dolorosa. Il farmaco in studio sarà infuso con fluidi. Rimarrai in ospedale per almeno 3 giorni e 2 notti. La tua infusione durerà 48 ore, seguite da un periodo di osservazione di 6 ore. Durante l'infusione, riceverai un trattamento standard per la tua crisi dolorosa. Il farmaco oggetto dello studio verrà somministrato attraverso una parte separata del suo corpo rispetto alle infusioni che fanno parte del suo trattamento standard. Il farmaco oggetto dello studio non sarà disponibile al termine della Sua partecipazione allo studio.

Prima dell'infusione: inseriremo un tubicino nella tua vena chiamato IV, che verrà utilizzato solo per infondere il farmaco oggetto dello studio. Non verrà utilizzato per le infusioni che fanno parte del trattamento standard per la crisi del dolore. Durante l'infusione del farmaco in studio, il trattamento standard verrà somministrato attraverso una flebo separata. Possiamo usare il trattamento standard IV o un ago per prelevare il sangue per l'esame del sangue richiesto. Se è difficile prelevare il sangue dalle vene, potremmo chiederti se desideri utilizzare un catetere centrale inserito perifericamente (linea PICC) per i tuoi prelievi di sangue. Una linea PICC è un piccolo tubo che viene inserito in una vena del braccio e attraversa una vena del torace. Di solito viene eseguita una radiografia del torace per assicurarsi che sia nelle vene giuste. È una tua scelta decidere se desideri utilizzare una linea PICC. Registreremo la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca ogni 5-10 minuti, fino a quando non si saranno stabilizzate. Ti chiederemo anche del tuo livello di dolore al momento dell'esame del sangue.

Durante l'infusione di 48 ore: La frequenza cardiaca e la quantità di ossigeno nel sangue verranno monitorate continuamente utilizzando un dispositivo che si adatta al dito. Prenderemo circa 2-3 cucchiaini di sangue a 24 e 48 ore dall'inizio dell'infusione per i test per cercare di capire come il farmaco influisce sul tuo corpo. Ti chiederemo il tuo livello di dolore al momento di ogni esame del sangue. Le misureremo la pressione sanguigna ogni 30 minuti per le prime 2 ore, poi ogni ora per le due ore successive, poi ogni 2 ore per il resto dell'infusione.

Subito dopo l'infusione avrà luogo un periodo di osservazione di sei ore. In questo momento ti sottoporrai a quanto segue: la tua frequenza cardiaca e la quantità di ossigeno nel sangue saranno monitorate continuamente con un dispositivo che si adatta al tuo dito. Prenderemo circa 5 cucchiaini di sangue alla fine del periodo per cercare di capire come il farmaco in studio influisce sul tuo corpo. Ti chiederemo il tuo livello di dolore al momento dell'esame del sangue. Le misureremo la pressione sanguigna ogni 2 ore per l'intera durata del periodo di osservazione.

Non puoi mangiare o bere nulla che contenga caffeina, come caffè, tè, cioccolata o bibite durante i periodi di infusione e osservazione.

Vorremmo tenere traccia delle sue condizioni mediche per 30 giorni dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio. Vorremmo farlo contattandoti telefonicamente settimanalmente durante i 30 giorni successivi alla tua partecipazione per vedere come stai.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College Of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere l'anemia falciforme confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • Deve essere ricoverato in ospedale per dolore o SCA
  • Accesso IV affidabile come stabilito dal medico dello studio
  • I partecipanti devono avere gli indici di laboratorio come di seguito definiti:

    • Emoglobina ≥ 5 g/dL
    • Piastrine > 100.000/mcL
    • ALT (SGPT) < 3 X limite superiore istituzionale del normale
    • Creatinina sierica ≤ 1,5 mg/dL
    • INR ≤2,0, PTT ≤ 48 secondi

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • Diagnosi attuale del medico di asma definita dal trattamento con corticosteroidi sistemici negli ultimi 12 mesi o uso previsto/attuale di farmaci di controllo dell'asma
  • 10 o più ricoveri per dolore negli ultimi 12 mesi
  • Ricevere regolarmente trasfusioni programmate
  • SCA grave
  • Blocco AV di secondo o terzo grado o disfunzione del nodo del seno
  • Storia di una diatesi sanguinante
  • Storia di ictus clinicamente evidente entro 3 anni
  • Storia di ipertensione grave non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • Ricevere terapia cronica anticoagulante o antipiastrinica
  • Storia di cancro metastatico
  • Ricevere qualsiasi altro agente dello studio o aver ricevuto un agente dello studio negli ultimi 30 giorni
  • Malattia intercorrente incontrollata
  • HIV noto
  • Aver precedentemente arruolato e ricevuto l'agente sperimentale come parte di questo studio
  • Assunzione di farmaci che possono interagire con l'agente sperimentale
  • Hanno subito in precedenza un trapianto di cellule staminali ematopoietiche o un trapianto di organi solidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Braccio Regadenoson
1,44 mcg/kg/ora infusi in 48 ore
Regadenoson è un agonista A2AR che è un vasodilatatore coronarico. È chimicamente descritto come adenosina, 2-[4-[(metilammino)carbonil]-1H-pirazol-1-il]-, monoidrato. La sua formula molecolare è C15H18N8O5. Regadenoson ha un'indicazione della FDA per l'uso nell'imaging della perfusione miocardica con radionuclidi in pazienti che non sono in grado di sottoporsi a uno sforzo fisico adeguato. Ha una minore affinità per i sottotipi del recettore dell'adenosina non A2A che si pensa siano associati ad alcuni degli effetti avversi associati agli agonisti del recettore dell'adenosina non selettivi, che aumentano l'adenosina extracellulare bloccandone l'assorbimento nelle cellule. La massima concentrazione plasmatica di regadenoson viene raggiunta entro 1-4 minuti dopo l'iniezione ed è parallela all'insorgenza della risposta farmacodinamica. La sua emivita è di circa 2-4 minuti.
Altri nomi:
  • Lessico
PLACEBO_COMPARATORE: Braccio placebo
Placebo infuso in 48 ore
Questo studio utilizza la soluzione salina normale (NS) allo 0,9% come placebo. Questa è una soluzione sterile di cloruro di sodio solitamente utilizzata per reintegrare fluidi ed elettroliti. Non contiene additivi ed è una soluzione standard utilizzata come placebo negli studi clinici in cui il farmaco in studio viene somministrato per via endovenosa. NS sarà preparato dalla farmacia sperimentale.
Altri nomi:
  • Regadenoson Placebo, Lexiscan Placebo, soluzione salina normale allo 0,9%.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con una riduzione dell'attivazione invariante delle cellule T natural-killer (cellule iNKT) del 70% o più
Lasso di tempo: Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Per determinare se Regadenoson per infusione ha ridotto l'attivazione delle cellule iNKT tra gli individui con anemia falciforme (SCA) e dolore o sindrome toracica acuta (ACS) rispetto al placebo del 70% o più.
Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Presentazione ospedaliera - Dimissione ospedaliera, valutata fino a 1 mese
Per determinare se regadenoson riduce la durata della degenza ospedaliera tra le persone ricoverate con SCA e dolore o ACS rispetto al placebo
Presentazione ospedaliera - Dimissione ospedaliera, valutata fino a 1 mese
Numero di partecipanti con un miglioramento dei sintomi respiratori
Lasso di tempo: Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
È stato determinato se regadenoson ha migliorato i sintomi respiratori nei soggetti con anemia falciforme (SCA) e dolore o sindrome toracica acuta (ACS) rispetto al placebo. I pazienti sono stati classificati come aventi un miglioramento dei sintomi respiratori se hanno manifestato uno dei seguenti esiti: (1) frequenza respiratoria ridotta del 25% rispetto al basale o normalizzata (≤20 bpm) o (2) grado di ipossia (SpO2) nell'aria ambiente aumentato del 10% rispetto al basale o normalizzato (≥92%) o (3) dolore toracico migliorato di 3 punti rispetto al basale su una scala analogica visiva a 10 punti.
Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Uso di oppioidi
Lasso di tempo: Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Per determinare se regadenoson riduce l'uso di oppioidi tra le persone con SCA e dolore o SCA rispetto al placebo.
Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Livello dei marcatori infiammatori (A2A)
Lasso di tempo: Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Per determinare se regadenoson riduce i livelli di marcatori infiammatori tra gli individui con SCA e dolore o ACS rispetto al placebo.
Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Livello di marcatori infiammatori (IL-4)
Lasso di tempo: Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Per determinare se regadenoson riduce i livelli di marcatori infiammatori tra gli individui con SCA e dolore o ACS rispetto al placebo.
Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Livello di marcatori infiammatori (IFN-gamma)
Lasso di tempo: Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore
Per determinare se regadenoson riduce i livelli di marcatori infiammatori tra gli individui con SCA e dolore o ACS rispetto al placebo.
Basale-Fine dell'infusione dello studio nell'arco di 48 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

10 novembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

12 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2013

Primo Inserito (STIMA)

11 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

7 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Regadenoson

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