Regadenosonin vaiheen II koe sirppisoluanemiassa
Vaiheen II, satunnaistettu, lumekontrolloitu regadenosonitutkimus sirppisoluanemiassa
Tämä tutkimustutkimus on vaiheen II kliininen tutkimus, jossa testataan Regadenoson (tai Lexiscan) -nimisen tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja tehokkuutta selvittääkseen, toimiiko lääke tietyn sairauden, tässä tapauksessa sirppisolutaudin (SCD) hoidossa. "Tutkiva" tarkoittaa, että lääkettä tutkitaan. Se tarkoittaa myös, että FDA ei ole vielä hyväksynyt lääkettä sinun sairaustyyppillesi.
SCD on perinnöllinen verisairaus, joka saa punasolut muuttamaan muotoaan pyöreästä puolikuun/puolikuun tai sirpin muotoon. Ihmisillä, joilla on SCD, on erityyppinen proteiini, joka kuljettaa happea veressä (hemoglobiini) kuin ihmisillä, joilla ei ole SCD:tä. Tämä erilainen hemoglobiini saa punasolut muuttumaan puolikuun muotoon tietyissä olosuhteissa. Sirppimäiset solut ovat ongelma, koska ne usein juuttuvat verisuoniin estämään veren virtauksen ja aiheuttavat tulehduksia ja vammoja kehon tärkeille alueille.
Regadenoson (kauppanimi Lexiscan) on lääke, joka voi estää tämän sirpin muotoisten solujen aiheuttaman tulehduksen ja vamman. FDA on hyväksynyt tämän lääkkeen käytettäväksi nopeana infuusiona sydämen rasitustestin aikana ihmisille, jotka eivät pysty harjoittelemaan tarpeeksi rasittamaan sydäntään saamalla sydämen lyömään nopeammin. Regadenosonia on tutkittu pitkänä infuusiona tällä annoksella aikuisilla, eikä turvallisuusongelmia ole havaittu (ClinicalTrials.gov Tunniste: NCT01085201). Tämä on ensimmäinen tutkimus, jossa tarkastellaan lääkkeen pitkän infuusion potilashyötyjä. Tätä lääkettä on käytetty laboratoriokokeissa, ja muiden tutkimusten tiedot viittaavat siihen, että tämä lääke voi auttaa suojaamaan kehoa sirpin muotoisten solujen aiheuttamilta vaurioilta tässä tutkimustutkimuksessa.
Tässä tutkimustutkimuksessa tutkijat tarkastelevat erityisesti, onko Regadenoson tehokas kipukriisien ja akuutin rintasyndrooma hoitoon SCD:ssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Jos olet valmis osallistumaan tähän tutkimukseen, sinua pyydetään suorittamaan joitain seulontatestejä ja menettelyjä kelpoisuutesi vahvistamiseksi. Monet näistä testeistä ja toimenpiteistä ovat todennäköisesti osa säännöllistä sirppisoluanemian hoitoa, ja ne voidaan tehdä, vaikka kävisi ilmi, että et osallistu tutkimustutkimukseen. Jos olet käynyt joitain näistä testeistä ja toimenpiteistä äskettäin, ne on ehkä toistettava tai ei. Testit ja toimenpiteet sisältävät: sairaushistorian, fyysisen tarkastuksen, verikokeet, veren tai virtsan raskaustestin (tarvittaessa) ja elektrokardiogrammin. Jos nämä testit osoittavat, että olet oikeutettu osallistumaan tutkimustutkimukseen, aloitat tutkimushoidon. Jos et täytä kelpoisuusehtoja, et voi osallistua tutkimukseen. Seulonnan yhteydessä kysymme sinulta myös kiputasosi.
Koska kukaan ei tiedä, mikä tutkimusvaihtoehdoista on paras, sinut "satunnaistetaan" yhteen tutkimusryhmistä: "tutkimuslääke"ryhmään, joka saa Regadenosonia, tai "kontrolliryhmään", joka saa lumelääkettä. Satunnaistaminen tarkoittaa sitä, että joudut sattumalta ryhmään. Se on kuin kolikon heittämistä. Sinä etkä tutkijalääkäri ette valitse mihin ryhmään kuulut. Sinulla on yhtä suuri mahdollisuus (50/50) sijoittua kumpaan tahansa ryhmään. Et sinä etkä tutkijalääkäri tiedä mihin ryhmään kuulut.
Sinulle annetaan tutkimuslääkettä, joka sisältää joko Regadenosonia tai lumelääkettä (nesteitä ilman lääkettä).
Sinulle annetaan yksi infuusio tutkimuslääkettä, kun olet sairaalahoidossa kipukriisin vuoksi. Tutkimuslääkettä infusoidaan nesteiden kanssa. Olet sairaalassa vähintään 3 päivää ja 2 yötä. Infuusio kestää 48 tuntia, jota seuraa 6 tunnin tarkkailujakso. Infuusion aikana saat tavanomaista hoitoa kipukriisiisi. Tutkimuslääkettä annetaan erillisen kehonosan kautta kuin infuusiot, jotka ovat osa normaalihoitoasi. Tutkimuslääkettä ei ole saatavilla tutkimukseen osallistumisen päätyttyä.
Ennen infuusiota: Asetamme laskimoon pienen putken nimeltä IV, jota käytetään vain tutkimuslääkkeen infusoimiseen. Sitä ei käytetä infuusioihin, jotka ovat osa normaalia kipukriisisi hoitoa. Tutkimuslääke-infuusion aikana standardihoito annetaan erillisen IV:n kautta. Voimme käyttää tavanomaista IV-hoitoasi tai neulaa ottamaan verta tarvittavaa verikoetta varten. Jos veren ottaminen suonistasi on vaikeaa, saatamme kysyä sinulta, haluatko käyttää perifeerisesti asetettua keskuskatetria (PICC-linja) veren ottamiseen. PICC-linja on pieni putki, joka asetetaan käsivarren laskimoon ja kulkee rinnassa olevaan laskimoon. Rintakehän röntgenkuvaus tehdään yleensä sen varmistamiseksi, että se on oikeissa suonissa. Voit päättää, haluatko käyttää PICC-linjaa. Tallennamme verenpaineesi ja sykkeesi 5-10 minuutin välein, kunnes ne ovat tasaantuneet. Kysymme myös kiputasosi verikokeen yhteydessä.
48 tunnin infuusion aikana: Sykettäsi ja veresi happimäärää seurataan jatkuvasti laitteella, joka sopii sormesi päälle. Otamme noin 2-3 teelusikallista verta 24 ja 48 tunnin kuluttua infuusion alkamisesta kokeita varten, jotta voimme ymmärtää, kuinka lääke vaikuttaa kehoosi. Kysymme sinulta kiputasosi jokaisen verikokeen yhteydessä. Mittaamme verenpaineesi 30 minuutin välein ensimmäisten 2 tunnin ajan, sitten tunnin välein seuraavien kahden tunnin ajan ja sitten 2 tunnin välein infuusion loppuosan ajan.
Kuuden tunnin tarkkailujakso suoritetaan välittömästi infuusion jälkeen. Tällä hetkellä suoritat seuraavat: sykettäsi ja veresi happimäärää seurataan jatkuvasti sormesi päälle sopivalla laitteella. Otamme noin 5 teelusikallista verta jakson lopussa yrittääksemme ymmärtää, miten tutkimuslääke vaikuttaa kehoosi. Kysymme sinulta kiputasosi verikokeen yhteydessä. Mittaamme verenpaineesi 2 tunnin välein koko havaintojakson ajan.
Et saa syödä tai juoda mitään, mikä sisältää kofeiinia, kuten kahvia, teetä, suklaata tai virvoitusjuomia infuusio- ja tarkkailujaksojen aikana.
Haluamme seurata terveydentilaasi 30 päivän ajan tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen. Haluamme tehdä tämän ottamalla sinuun yhteyttä puhelimitse viikoittain osallistumisestasi seuraavien 30 päivän aikana nähdäksesi kuinka voit.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hemoglobiinianalyysillä varmistettu sirppisoluanemia
- On mentävä sairaalaan kivun tai ACS:n vuoksi
- Luotettava IV pääsy tutkimuslääkärin määrittämänä
Osallistujilla on oltava alla määritellyt laboratorioindeksit:
- Hemoglobiini ≥ 5 g/dl
- Verihiutaleet > 100 000/mcl
- ALT (SGPT) < 3 x laitoksen normaalin yläraja
- Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 mg/dl
- INR ≤ 2,0, PTT ≤ 48 sekuntia
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä
- Lääkärin nykyinen astmadiagnoosi, joka on määritetty systeemisillä kortikosteroidihoidoilla viimeisen 12 kuukauden aikana tai ennustettu/nykyinen astman hallintalääkkeiden käyttö
- 10 tai enemmän sairaalahoitoa kivun vuoksi viimeisen 12 kuukauden aikana
- Säännöllisten verensiirtojen saaminen
- Vaikea ACS
- Toisen tai kolmannen asteen AV-katkos tai sinussolmun toimintahäiriö
- Verenvuotodiateesi historia
- Aiemmin kliinisesti selvä aivohalvaus 3 vuoden sisällä
- Aiempi vaikea verenpainetauti, jota ei ole saatu riittävästi hallintaan verenpainelääkkeillä
- Krooninen antikoagulaatio- tai verihiutaleiden vastainen hoito
- Metastaattisen syövän historia
- Muiden tutkimusagenttien vastaanottaminen tai tutkimusagentin vastaanottaminen viimeisten 30 päivän aikana
- Hallitsematon väliaikainen sairaus
- Tunnettu HIV
- Ovat aiemmin ilmoittautuneet ja vastaanottaneet tutkittavan agentin osana tätä tutkimusta
- Sellaisten lääkkeiden ottaminen, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa tutkittavan aineen kanssa
- Sinulle on aiemmin tehty hematopoieettinen kantasolusiirto tai kiinteä elin
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Regadenoson käsi
1,44 mcg/kg/tunti infusoituna 48 tunnin aikana
|
Regadenoson on A2AR-agonisti, joka on sepelvaltimon vasodilataattori.
Sitä kuvataan kemiallisesti adenosiiniksi, 2-[4-[(metyyliamino)karbonyyli]-1 H-pyratsol-1-yyli]-, monohydraattiksi.
Sen molekyylikaava on C15H18N8O5.
Regadenosonilla on FDA:n käyttöaihe sydänlihaksen radionuklidien perfuusiokuvauksessa potilailla, jotka eivät pysty kokemaan riittävää rasitusta.
Sillä on pienempi affiniteetti ei-A2A-adenosiinireseptorin alatyyppeihin, joiden uskotaan liittyvän joihinkin haittavaikutuksiin, jotka liittyvät ei-selektiivisiin adenosiinireseptoriagonisteihin, jotka lisäävät solunulkoista adenosiinia estämällä sen soluunottoa.
Regadenosonin maksimipitoisuus plasmassa saavutetaan 1-4 minuutin kuluessa injektiosta, ja se vastaa farmakodynaamisen vasteen alkamista.
Sen puoliintumisaika on noin 2-4 minuuttia.
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo Arm
Placeboa infusoitu 48 tunnin ajan
|
Tässä tutkimuksessa käytetään 0,9 % normaalia suolaliuosta (NS) lumelääkkeenä.
Tämä on steriili natriumkloridiliuos, jota käytetään tavallisesti nesteiden ja elektrolyyttien täydentämiseen.
Se ei sisällä lisäaineita, ja se on standardiliuos, jota käytetään lumelääkkeenä kliinisissä tutkimuksissa, joissa tutkimuslääke annetaan suonensisäisesti.
NS:n valmistelee tutkiva apteekki.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joiden invarianttien Natural-Killer T-solujen (iNKT-solujen) aktivaatio on vähentynyt 70 % tai enemmän
Aikaikkuna: Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Sen määrittämiseksi, vähensikö infuusio Regadenoson iNKT-solujen aktivaatiota potilailla, joilla on sirppisoluanemia (SCA) ja kipu tai akuutti rintasyndrooma (ACS) verrattuna lumelääkkeeseen 70 % tai enemmän.
|
Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairaalassa oleskelun pituus
Aikaikkuna: Sairaalan esittely – sairaalan kotiuttaminen, arvioitu enintään 1 kuukaudeksi
|
Sen määrittämiseksi, lyhentääkö regadenosoni sairaalahoidon kestoa potilailla, joilla on SCA ja kipu tai ACS verrattuna lumelääkkeeseen
|
Sairaalan esittely – sairaalan kotiuttaminen, arvioitu enintään 1 kuukaudeksi
|
|
Osallistujien määrä, joiden hengitysoireet ovat parantuneet
Aikaikkuna: Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Sen määrittämiseksi, paransiko regadenosoni hengitysoireita henkilöillä, joilla on sirppisoluanemia (SCA) ja kipu tai akuutti rintasyndrooma (ACS) verrattuna lumelääkkeeseen.
Potilaat luokiteltiin hengitystieoireiden parantuneiksi, jos he kokivat jonkin seuraavista tuloksista: (1) hengitystiheys laski 25 % lähtötasosta tai normalisoitui (≤ 20 bpm) tai (2) hypoksiaaste (SpO2) huoneilmassa lisääntyi 10 % lähtötasosta tai normalisoitui (≥ 92 %) tai (3) rintakipu parani 3 pistettä lähtötasosta 10 pisteen visuaalisella analogisella asteikolla.
|
Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
|
Opioidien käyttö
Aikaikkuna: Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Sen määrittämiseksi, vähentääkö regadenosoni opioidien käyttöä potilailla, joilla on SCA ja kipu tai ACS verrattuna lumelääkkeeseen.
|
Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
|
Tulehdusmerkkien taso (A2A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Sen määrittämiseksi, vähentääkö regadenosoni tulehduksellisten merkkiaineiden tasoa potilailla, joilla on SCA ja kipu tai ACS verrattuna lumelääkkeeseen.
|
Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
|
Tulehdusmarkkerien taso (IL-4)
Aikaikkuna: Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Sen määrittämiseksi, vähentääkö regadenosoni tulehduksellisten merkkiaineiden tasoa potilailla, joilla on SCA ja kipu tai ACS verrattuna lumelääkkeeseen.
|
Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
|
Tulehdusmarkkerien taso (IFN-gamma)
Aikaikkuna: Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Sen määrittämiseksi, vähentääkö regadenosoni tulehduksellisten merkkiaineiden tasoa potilailla, joilla on SCA ja kipu tai ACS verrattuna lumelääkkeeseen.
|
Lähtötilanne - tutkimuksen loppu infuusio 48 tunnin aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Purinergiset aineet
- Purinergiset P1-reseptoriagonistit
- Purinergiset agonistit
- Adenosiini A2 -reseptoriagonistit
- Regadenoson
Muut tutkimustunnusnumerot
- 13-005
- 1P50HL110790-01 (NIH)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .