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UCBT, BMT 또는 PBSCT를 받는 비악성 장애에 대한 감소된 강도 컨디셔닝 (HSCT+RIC)

2025년 12월 8일 업데이트: Paul Szabolcs

제대혈, 골수 또는 말초혈 조혈모세포 이식을 받는 비악성 질환이 있는 55세 이하의 소아 환자 및 젊은 성인의 감소된 강도 컨디셔닝에 대한 2상 연구

이 연구의 목적은 제대혈 이식(UCBT), 이중 코드 UCBT, 일치 비혈연 기증자(MUD) 골수 이식(BMT) 또는 말초 혈액 줄기와 함께 감소된 강도 조건(RIC) 요법을 사용하는 효능을 평가하는 것입니다. 조혈모세포이식(HSCT)으로 치료할 수 있는 비악성 질환 환자의 세포 이식(PBSCT). 이식 후, 후기 효과 및 진행 중인 이식 성공에 대해 피험자를 추적할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

일부 비악성 질환(NMD; 즉, 지중해빈혈, 낫적혈구병, 대부분의 면역결핍증)의 경우 조혈모세포이식은 건강한 기증자 줄기세포 생착만으로 치유될 수 있습니다. NMD 환자의 조혈모세포이식은 두 가지 중요한 이유로 악성 질환의 조혈모세포이식과 다릅니다. 1) 이 환자들은 일반적으로 화학요법과 면역억제에 순진합니다. 이것은 잠재적으로 생착에 어려움을 초래할 수 있습니다. 그리고 2) 후속 골수 키메라증을 동반한 RIC는 혼합 키메라증에서도 유익할 수 있으며 이식 관련 사망률(TRM)을 감소시킬 수 있습니다. 그럼에도 불구하고 기저 질환으로 인한 이전 장기 손상은 조혈모세포이식 후 남아 있을 수 있습니다.

다른 질병(대사 장애, 일부 면역결핍 등)의 경우 이식은 치유되지 않습니다. 이러한 질병의 경우 이식의 주된 목적은 질병의 진행을 늦추거나 멈추는 것입니다. 일부 사례/질병에서 건강한 골수 유래 세포의 존재는 진행을 예방하고 신경학적 쇠퇴를 예방할 수도 있습니다.

이 연구 연구에서 표준 골수 파괴 컨디셔닝을 사용하는 대신 연구 의사는 훨씬 더 낮은 용량의 화학 요법이 사용되는 RIC를 사용하고 있습니다. 더 낮은 용량이 환자의 골수에 있는 모든 줄기 세포를 박멸하지 못할 수도 있지만 제시된 조합에서 의도는 이미 형성된 면역 세포를 제거하고 건강한 기증자 줄기 세포에 최대 성장 이점을 제공하는 것입니다. 이것은 기증자 줄기 세포의 성공적인 생착을 위한 길을 열어줍니다. 이식된 기증자 줄기 세포는 경쟁에서 이길 수 있으며 기증자 림프구는 환자의 생존 줄기 세포를 억제할 수 있습니다. RIC를 사용하면 뇌, 심장, 폐, 간 및 기타 기관 기능에 대한 부작용이 덜 심각하고 후기 독성 효과도 감소되어야 합니다.

이 연구의 목적은 조혈모세포이식 전에 감소된 강도의 조건화를 받는 환자로부터 데이터를 수집하고 이를 표준 골수파괴 조건화와 비교하는 것입니다. 골수 절제 요법과 비교하여 RIC를 따르는 경우 더 나은 생존율, 더 적은 장기 독성 및 향상된 삶의 질과 함께 치료 이점이 있을 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

100

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 부수사관:
          • Paulina Horvei, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Randy Windreich, MD
        • 부수사관:
          • Archana Ramgopal, DO

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함:

  1. 4/6, 5/6 또는 6/6 HLA 일치 관련 또는 비관련 UCB 단위는 ≥ 3 x 10e7 세포/kg의 사전 동결 보존 총 유핵 세포 용량을 전달하거나 이중 단위 이식편을 제공하며, 각 제대혈 단위는 전달합니다. 최소 2 x 10e7 세포/kg 또는 8/8 또는 7/8 HLA 대립유전자 수준이 일치하지 않는 기증자 골수 또는 말초 혈액 전구 이식편.

  2. 다음에 의해 측정되는 적절한 장기 기능:

    1. 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL 및 크레아티닌 청소율 ≥ 50 mL/min/1.73 m2.
    2. 간 트랜스아미나제(ALT/AST) ≤ 4 x 정상 상한치(ULN).
    3. 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔에 의한 적절한 심장 기능(단축률 > 26% 또는 박출률 > 40% 또는 연령에 대한 정상 값의 > 80%).
    4. CVC 또는 FEV1/FVC가 나이에 대한 예측치의 ≥ 50% 및/또는 실내 공기에 대한 안정시 맥박 산소 측정기의 ≥ 92% 또는 소아 또는 성인 폐 전문의의 제거를 입증하는 폐 평가 검사. 성인 환자의 경우 DLCO(헤모글로빈에 대해 보정됨)는 DLCO를 얻을 수 있는 경우 예측값의 ≥ 50%여야 합니다.
  3. FDA 가이드라인에 따른 서면 동의서 및/또는 승인.
  4. 사춘기 및/또는 월경 중인 경우 음성 임신 검사.
  5. HIV 음성.

  6. 다음을 포함하나 이에 국한되지 않는 줄기 세포 이식에 의한 치료가 가능한 비악성 장애:

    1. 다음을 포함하나 이에 국한되지 않는 일차 면역결핍 증후군:

      • NK 세포 활성이 있는 중증 복합 면역 결핍증(SCID)
      • 전조 증후군
      • 나 림프구 증후군(BLS)
      • 복합 면역 결핍증(CID) 증후군
      • 복합 가변성 면역 결핍증(CVID) 증후군
      • 비스코트-알드리치 증후군
      • 백혈구 부착 결핍
      • 만성 육아종증(CGD)
      • X-연관 하이퍼 IgM(XHIM) 증후군
      • IPEX 증후군
      • 체디악 - 히가시 증후군
      • 자가면역 림프증식성 증후군(ALPS)
      • 혈구탐식림프조직구증(HLH) 증후군
      • 림프구 신호 결함
      • 조혈 줄기 세포 이식이 도움이 될 수 있는 기타 1차 면역 결함

    2. 다음을 포함하나 이에 국한되지 않는 선천성 골수 부전 증후군:

      • 선천성 각화증(DC)
      • 선천성 거핵구성 혈소판 감소증(CAMT)
      • 골화석증

    3. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 유전성 대사 장애(IMD):

      • 뮤코다당류증

        • 헐러 증후군(MPS I)
        • 헌터 증후군(MPS II)

      • 백질이영양증

        • 구형 세포 백질이영양증으로도 알려진 크라베병
        • 이색성 백질이영양증(MLD)
        • X-연관 부신백질이영양증(ALD)
        • 회전 타원체가 있는 유전성 미만성 백질뇌병증(HDLS)

      • 기타 유전 대사 장애

        • 알파 만노시드증
        • 고셔병
      • 조혈 줄기 세포 이식이 도움이 될 수 있는 기타 유전성 대사 질환.

    4. 유전성 빈혈

      • 지중해빈혈 전공

      • 낫적혈구병(SCD) - 겸상적혈구 환자는 다음 중 하나 이상이 있어야 합니다.

        • 명백하거나 조용한 뇌졸중
        • 지난 1년간 통증 위기 ≥ 연간 2회
        • 급성 흉부 증후군의 하나 이상의 에피소드
        • 1개 이상의 관절을 침범하는 골괴사증
        • 지속발기증
      • 다이아몬드 흑선 빈혈(DBA)
      • 기타 선천성 수혈 의존성 빈혈

    5. 염증 상태

      • 크론병/염증성 장질환

제외:

  1. 이전 6개월 이내의 동종 조혈모세포 이식.
  2. 활성 악성 종양 또는 MDS.
  3. 중증 후천성 재생 불량성 빈혈.
  4. 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염(현재 약물을 복용 중이고 임상 증상이 진행됨).
  5. 임신 또는 간호 어머니.
  6. 잘 조절되지 않는 폐고혈압.
  7. 일련의 후속 조치를 배제하는 모든 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: UCBT : 수혈 의존성 빈혈 또는 거부 위험 증가
Alemtuzumab, Hydroxyurea, Fludarabine, Melphalan 및 Thiotepa 컨디셔닝 요법.
의약품: 하이드 록시 우레아
구강 관리
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 하이드록시카바미드
  • 드록시아
의약품: 알 렘투 주맙
정맥 내 (IV) 투여.
다른 이름들:
  • 캠프패스
의약품: Fludarabine
IV 관리
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 멜 팔란
IV 관리
다른 이름들:
  • 알케란
  • 멜팔란 염산염
의약품: Thiotepa
IV 관리
실험적: BMT, PBSCT 및 수혈의 종속 UCBT
Alemtuzumab, Hydroxyurea, Fludarabine, Melphalan 및 Thiotepa 컨디셔닝 요법.
의약품: 하이드 록시 우레아
구강 관리
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 하이드록시카바미드
  • 드록시아
의약품: 알 렘투 주맙
정맥 내 (IV) 투여.
다른 이름들:
  • 캠프패스
의약품: Fludarabine
IV 관리
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 멜 팔란
IV 관리
다른 이름들:
  • 알케란
  • 멜팔란 염산염
의약품: Thiotepa
IV 관리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 치료 관련 사망률(TRM)
기간: 이식 후 1년
이식 후 100일, 6개월 및 1년에 연구 개입과 관련된 사망 수.
이식 후 1년
신경 발달 이정표
기간: 이식 후 1년
목표 인구(들)의 골수파괴 컨디셔닝 이력 대조군과 비교하여 감소된 강도 컨디셔닝 후 신경 발달 이정표 달성 속도 평가.
이식 후 1년
면역 재구성
기간: 이식 후 1년
면역 재구성의 속도 평가.
이식 후 1년
심각한 기회 감염
기간: 이식 후 1년
심각한 기회 감염의 발생률 평가.
이식 후 1년
GVHD 발생
기간: 이식 후 1년
급성 이식편대숙주병(GVHD)(II-IV) 및 만성 광범위 GVHD의 발병률에 대한 설명.
이식 후 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기증자 세포 생착
기간: 이식 후 6개월
표적 모집단에서 조혈모세포이식(HSCT) 전에 강건한 공여자 세포 생착(6개월에 >50% 공여자 키메라 현상)을 달성할 수 있는 타당성 결정.
이식 후 6개월
정상적인 효소 수준
기간: 이식 후 1년
표적 모집단에서 정상적인 효소 수준을 달성하고 유지하는 타당성 결정.
이식 후 1년
호중구 회복
기간: 이식 후 1년
호중구 회복 속도 결정.
이식 후 1년
혈소판 회복
기간: 이식 후 1년
혈소판 회복 속도 결정.
이식 후 1년
3-4등급 장기 독성
기간: 이식 후 1년
3-4 등급 장기 부작용의 수.
이식 후 1년
늦은 이식 실패
기간: 이식 후 1년
후기 이식 실패의 발생률 평가.
이식 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Paul Szabolcs

수사관

  • 수석 연구원: Paul Szabolcs, MD, University of Pittsburgh

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 2월 4일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 10월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 10월 10일

처음 게시됨 (추정된)

2013년 10월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY19060337

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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