Redusert intensitetskondisjonering for ikke-maligne lidelser som gjennomgår UCBT, BMT eller PBSCT (HSCT+RIC)

Inkludering:

1. En 4/6, 5/6 eller 6/6 HLA-matchet relatert eller urelatert UCB-enhet tilgjengelig som vil levere en total kjernecelledose før kryokonservering på ≥ 3 x 10e7 celler/kg, eller doble enhetstransplantater, hvor hver navlestrengsblodenhet leverer minst 2 x 10e7 celler/kg ELLER en 8 av 8 eller 7 av 8 HLA allelnivå matchet urelatert donorbenmarg eller perifert blodprogenitortransplantat.

2. Tilstrekkelig organfunksjon målt ved:

   1. Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL og kreatininclearance ≥ 50 mL/min/1,73 m2.
   2. Levertransaminaser (ALT/AST) ≤ 4 x øvre normalgrense (ULN).
   3. Tilstrekkelig hjertefunksjon ved ekkokardiogram eller radionuklidskanning (forkortningsfraksjon > 26 % eller ejeksjonsfraksjon > 40 % eller > 80 % av normalverdi for alder).
   4. Pulmonal evalueringstesting som viser CVC eller FEV1/FVC på ≥ 50 % av forventet alder og/eller hvilepulsoksymeter ≥ 92 % på romluft eller klaring fra pediatrisk eller voksen lungelege. For voksne pasienter bør DLCO (korrigert for hemoglobin) være ≥ 50 % av forventet dersom DLCO kan oppnås.
3. Skriftlig informert samtykke og/eller samtykke i henhold til FDAs retningslinjer.
4. Negativ graviditetstest ved pubertet og/eller menstruasjon.
5. HIV-negativ.

6. En ikke-malign lidelse som kan behandles ved stamcelletransplantasjon, inkludert, men ikke begrenset til:

   1. Primære immunsviktsyndromer inkludert, men ikke begrenset til:

      • Alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) med NK-celleaktivitet
      • Omenn syndrom
      • Bare lymfocyttsyndrom (BLS)
      • Combined Immune Deficiency (CID) syndromer
      • Combined Variable Immune Deficiency (CVID) syndrom
      • Wiskott-Aldrich syndrom
      • Leukocyttadhesjonsmangel
      • Kronisk granulomatøs sykdom (CGD)
      • X-linked Hyper IgM (XHIM) syndrom
      • IPEX syndrom
      • Chediak - Higashi syndrom
      • Autoimmunt lymfoproliferativt syndrom (ALPS)
      • Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) syndromer
      • Lymfocyttsignaleringsdefekter
      • Andre primære immundefekter hvor hematopoetisk stamcelletransplantasjon kan være fordelaktig

   2. Medfødte benmargssviktsyndromer inkludert, men ikke begrenset til:

      • Dyskeratosis Congenita (DC)
      • Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni (CAMT)
      • Osteopetrose

   3. Arvelige metabolske lidelser (IMD) inkludert, men ikke begrenset til:

      • Mukopolysakkaridoser

        • Hurler syndrom (MPS I)
        • Hunter syndrom (MPS II)

      • Leukodystrofier

        • Krabbe sykdom, også kjent som globoid celle leukodystrofi
        • Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
        • X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD)
        • Arvelig diffus leukoencefalopati med sfæroider (HDLS)

      • Andre arvelige metabolske forstyrrelser

        • alfa mannosidose
        • Gauchers sykdom
      • Andre arvelige metabolske sykdommer hvor hematopoetisk stamcelletransplantasjon kan være fordelaktig.

   4. Arvelig anemi

      • Major Thalassemia

      • Sigdcellesykdom (SCD) - pasienter med sigdsykdom må ha en eller flere av følgende:

        • Åpenlyst eller stille slag
        • Smertekriser ≥ 2 episoder per år det siste året
        • En eller flere episoder med akutt brystsyndrom
        • Osteonekrose som involverer ≥ 1 ledd
        • Priapisme
      • Diamond Blackfan Anemia (DBA)
      • Andre medfødte transfusjonsavhengige anemier

   5. Inflammatoriske tilstander

      • Crohns sykdom/inflammatorisk tarmsykdom

Utelukkelse:

1. Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon i løpet av de siste 6 månedene.
2. Enhver aktiv malignitet eller MDS.
3. Alvorlig ervervet aplastisk anemi.
4. Ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon (bruker for tiden medisiner og med progresjon av kliniske symptomer).
5. Graviditet eller ammende mor.
6. Dårlig kontrollert pulmonal hypertensjon.
7. Enhver tilstand som utelukker seriell oppfølging.