接受 UCBT、BMT 或 PBSCT 的非恶性疾病的低强度调理 (HSCT+RIC)

包含：

1. 一个 4/6、5/6 或 6/6 HLA 匹配的相关或无关 UCB 单位可用，将提供 ≥ 3 x 10e7 细胞/kg 的预冷冻保存总有核细胞剂量，或双单位移植物，每个脐带血单位提供至少 2 x 10e7 个细胞/kg 或 8 个中的 8 个或 8 个中的 7 个 HLA 等位基因水平匹配无关的供体骨髓或外周血祖细胞移植物。

2. 足够的器官功能通过以下方式衡量：

   1. 肌酐 ≤ 2.0 mg/dL 和肌酐清除率 ≥ 50 mL/min/1.73 平方米。
   2. 肝转氨酶 (ALT/AST) ≤ 4 x 正常上限 (ULN)。
   3. 超声心动图或放射性核素扫描表明心脏功能良好（缩短分数 > 26% 或射血分数 > 40% 或 > 年龄正常值的 80%）。
   4. 肺部评估测试证明 CVC 或 FEV1/FVC ≥ 年龄预测值的 50% 和/或静息脉搏血氧计 ≥ 92% 在室内空气中或由儿科或成人肺科医生批准。 对于成年患者，如果可以获得 DLCO，则 DLCO（针对血红蛋白校正）应≥预测值的 50%。
3. 根据 FDA 指南的书面知情同意和/或同意。
4. 如果青春期和/或月经期妊娠试验阴性。
5. 艾滋病毒阴性。

6. 适合干细胞移植治疗的非恶性疾病，包括但不限于：

   1. 原发性免疫缺陷综合征包括但不限于：

      • 具有 NK 细胞活性的严重联合免疫缺陷 (SCID)
      • 预兆综合症
      • 裸淋巴细胞综合征 (BLS)
      • 联合免疫缺陷 (CID) 综合征
      • 联合变异免疫缺陷 (CVID) 综合征
      • Wiskott-Aldrich 综合症
      • 白细胞粘附缺陷
      • 慢性肉芽肿病 (CGD)
      • X 连锁超 IgM (XHIM) 综合征
      • IPEX综合征
      • Chediak-东综合症
      • 自身免疫性淋巴增生综合征 (ALPS)
      • 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 综合征
      • 淋巴细胞信号缺陷
      • 造血干细胞移植可能有益的其他原发性免疫缺陷

   2. 先天性骨髓衰竭综合征包括但不限于：

      • 先天性角化不良 (DC)
      • 先天性无巨核细胞性血小板减少症 (CAMT)
      • 骨质疏松症

   3. 遗传性代谢紊乱 (IMD)，包括但不限于：

      • 粘多糖贮积症

        • 赫勒综合征 (MPS I)
        • 猎人综合症 (MPS II)

      • 脑白质营养不良

        • 克拉伯病，也称为球形细胞脑白质营养不良
        • 异染性脑白质营养不良 (MLD)
        • X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (ALD)
        • 遗传性弥漫性球状脑白质病 (HDLS)

      • 其他遗传性代谢紊乱

        • α甘露糖苷贮积症
        • 戈谢病
      • 造血干细胞移植可能有益的其他遗传性代谢疾病。

   4. 遗传性贫血

      • 重型地中海贫血

      • 镰状细胞病 (SCD) - 镰状细胞病患者必须具有以下一项或多项：

        • 明显或无声中风
        • 过去一年疼痛危象每年≥ 2 次
        • 一次或多次急性胸部综合征发作
        • 累及 ≥ 1 个关节的骨坏死
        • 异常勃起
      • Diamond Blackfan 贫血 (DBA)
      • 其他先天性输血依赖性贫血

   5. 炎症条件

      • 克罗恩病/炎症性肠病

排除：

1. 过去 6 个月内接受过同种异体造血干细胞移植。
2. 任何活动性恶性肿瘤或 MDS。
3. 严重的获得性再生障碍性贫血。
4. 不受控制的细菌、病毒或真菌感染（目前正在服药且临床症状进展）。
5. 怀孕或哺乳的母亲。
6. 肺动脉高压控制不佳。
7. 任何妨碍连续随访的情况。