PBC 피험자에서 FFP104 용량 증량의 파일럿 연구
2016년 8월 23일 업데이트: Fast Forward Pharmaceuticals
이전에 원발성 담즙성 간경변증(PBC) 진단을 받은 피험자에서 FFP104의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 I/II상, 오픈 라벨, 다기관, 파일럿 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 PBC 환자에서 CD40-길항제 Mab, FFP104의 초기 안전성, 내약성 및 약력학을 결정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
24
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1100 DD
- 모집하지 않고 적극적으로
- Amsterdam Medical Center
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Rotterdam, 네덜란드
- 모병
- Erasmus University Medical Center
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연락하다:
- H R van Buuren, MD
- 이메일: mdlpoli@erasmusmc.nl
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수석 연구원:
- H R van Buuren, MD
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Birmingham, 영국
- 모병
- University Hospital Birmingham
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연락하다:
- G Hirschfield, MD
- 이메일: G.Hirschfield@bham.ac.uk
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London, 영국
- 모병
- Royal Free Hospital
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연락하다:
- D Thorburn, MD
- 이메일: douglas.thorburn@nhs.net
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Newcastle upon Tyne, 영국
- 모병
- Newcastle Upon Tyne Hospitals
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연락하다:
- D Jones, MD
- 전화번호: 0191 213 7210
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 정보에 입각한 동의서 서명 시점을 포함하여 18세에서 75세 사이의 연령
- EASL 기준(European Association for the Study of the Liver 2009)에 따른 PBC의 확립된 진단: 달리 설명되지 않는 ALP 상승 및 항미토콘드리아 항체(AMA≥1 :40) 및/또는 AMA 유형 M2. 간 생검은 이러한 환자에서 PBC 진단에 필수적인 것은 아니지만 질병의 활성 및 단계를 평가할 수 있습니다.
- 1.67과 5x ULN(포함) 사이의 스크리닝 ALP 혈청 수준을 가짐.
- 스크리닝 전 최소 3개월 동안 우르소데옥시콜산(UDCA) 12-20mg/kg/일의 안정적인 용량을 유지하거나 조사자의 의견에 따라 UDCA에 내성이 없음(스크리닝 전 최소 8주 동안 UDCA 없음).
- 임신 또는 모유 수유 중이 아니며 연구 기간 동안 임신을 계획하거나 아이를 가질 계획이 없습니다. (가임 가능성이 있는) 여성 피험자는 연구 전반에 걸쳐 의학적으로 허용되는 두 가지 형태의 피임법을 기꺼이 사용해야 하며 임신 테스트(들)에 기꺼이 제출해야 합니다. 남성 피험자는 이전에 정관 절제술을 받은 적이 없는 한 위에서 설명한 대로 연구 기간 동안 파트너와 함께 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 해당되는 경우 간병인의 도움을 받아 연구 직원과 적절하게 의사소통하고 전체 연구의 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.
제외 기준:
검사실 선별 결과
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT) >5x ULN
- 아스파르트산 트랜스아미나제(AST) >5x ULN
- 총 빌리루빈 >2x ULN. 분리된 빌리루빈 >2x ULN은 빌리루빈이 분할되고 직접 빌리루빈 <35%인 경우 허용됩니다.
- 총 백혈구(WBC) <3000 cells/mm3
- 절대 호중구 수(ANC) <1500 세포/mm3
- 혈소판 수 <100,000/mm3
- 프로트롬빈 시간(국제 표준화 비율(INR) > 1.2
- 체질량 지수(BMI) ≥35 또는 스크리닝 시 연구자의 판단에 기초하여 관련된 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)이 있는 것으로 의심되는 자
- 대상자는 현재 바이러스 B형 간염 또는 C형 간염(B형 간염 표면 항원[HBsAg], B형 간염 코어 항체 및 C형 간염 바이러스(HCV) 항체[항-HCV] 양성 포함)의 병력이 있거나 현재 HIV 항체 검사에서 양성입니다. 상영 시간
- 간 또는 기타 장기 이식 수혜자 또는 Mayo 위험 점수에 의해 결정된 1년 내 정위성 장기 이식의 필요성이 예상되는 사람
- 원발성 경화성 담관염, 담관결석증, 급성 또는 만성 간염, 자가면역성 간염, 알코올성 간질환, 비알코올성 지방간염(NASH), 담관계 또는 담낭의 급성 감염, 위장관 출혈의 병력(이차적 간문맥 고혈압으로), 담관암 진단 또는 간암 의심
- 재발성 정맥류 출혈, 조절되지 않는 뇌병증, Child-Pugh Class B/C, 식도 정맥류 또는 스크리닝 이전 6개월 이내의 난치성 복수(동의서 서명 날짜로 정의됨)
- 심부정맥 혈전증, 뇌졸중, 심근경색, 폐색전증 또는 말초 동맥 혈전색전증을 포함하는 정맥 또는 동맥 혈전증 사건의 개인 병력 또는 다중 혈전 사건의 가족력(한 명 이상의 직계 가족력)이 있습니다.
- 스크리닝 6개월 전 금지 약물: 아자티오프린, 콜히친, 사이클로스포린, 메토트렉세이트, 미코페놀레이트 모페틸, 펜톡시필린; 페노피브레이트 또는 기타 피브레이트; 부데소니드 및 기타 전신 코르티코스테로이드; 잠재적인 간독성 약물(α-메틸-도파, 나트륨 발프로산, 이소니아지드 또는 니트로푸란토인 포함)
- 스크리닝 전 12개월 동안 금지된 약물: 인터루킨 또는 기타 사이토카인 또는 케모카인에 대한 항체 또는 면역요법
- FFP104의 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 재발성 세균 감염이 있는 피험자(연구원이 판단함), 스크리닝 중에 관찰된 활동성 세균, 진균 또는 미코박테리아 감염, 또는 입원 또는 항생제 치료를 요하는 최근 감염 에피소드(3개월 이내) 첫 투여 전)
- 절제된 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암종 또는 절제된 자궁 경부 이형성 또는 상피내 암종을 제외한 악성 병력
- 인플루엔자 백신을 제외하고 스크리닝 4주 이내에 생백신으로 예방접종하고 연구 기간 내에 계획된 예방접종이 없는 경우
- 임상적으로 유의한 것으로 알려진 심장 질환(예: 심근 경색 또는 뇌졸중, 불안정 협심증, 파행 등) 또는 스크리닝 이전 12개월 이내에 임상적으로 유의한 심전도(ECG) 이상의 증거
- 연구자의 판단에 따라 피험자의 안전을 위태롭게 하고 연구를 완료할 수 있는 피험자의 능력을 제한하고/하거나 연구 목적을 위태롭게 할 수 있는 다른 심각하고 중대한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신 질환의 증거가 있는 피험자
- 최근(연구 12개월 이내) 알코올 또는 약물 남용 이력
- 스크리닝 4주 전에 다른 면역억제제 사용
- 과거 활동성 결핵(TB) 또는 현재 치료 또는 예방 요법을 받고 있는 현재 의심되는 결핵, 양성 결핵 검사(지역 생물학적 요구 사항에 따라 정의됨) 또는 스크리닝 전 3개월 이내에 흉부 X-레이에서 유의미한 이상이 있는 경우
- 연구 기간 동안 수술을 계획했거나 스크리닝 전 3개월 이내에 대수술을 받은 피험자
- 연구자의 의견으로는 환자의 안전에 영향을 미칠 수 있는 알려진 임상적으로 유의한 알레르기 또는 약물에 대한 알려진 과민증
- 연구 약물의 구성 요소에 대한 알려진 민감성 또는 이전의 민감성 반응 또는 정맥 내 약물 또는 생물학적 요법에 대한 기타 임상적으로 유의한 반응
- 스크리닝 전 지난 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했거나 여전히 이전 임상 시험의 휴약 기간 내에 있거나 이 연구 또는 모든 연구에서 이전에 FFP104(PG102) 또는 ch5D12를 받은 적이 있는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔 용량 증량
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매주 또는 격주로 여러 번 i.v.
FFP104의 복용량.
FFP104 용량 수준: 1.0, 2.5 및 5.0 mg/kg.
피험자는 12주 동안 치료를 받은 후 추가 12주 동안 안전성 및 효능 평가를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FFP104 반복 투여 후 PBC 피험자에서 FFP104의 안전성 및 내약성
기간: 1, 3, 5일 및 2주 - 12, 14, 16, 24일
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안전성 결과에는 약식 신체 검사, 응급 부작용(TEAE), 임상 혈액학, 임상 화학 및 요검사의 임상적으로 유의미한 변화가 포함됩니다.
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1, 3, 5일 및 2주 - 12, 14, 16, 24일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 값에서 알칼리 포스파타제(ALP)가 10% 감소한 피험자의 비율
기간: 12주차
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12주차
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기준선에서 ALP가 25% 및 40% 감소한 피험자의 비율
기간: 4주차, 8주차, 12주차
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4주차, 8주차, 12주차
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정상 상한치(ULN)에서 ALP < 1.67, ALP 감소 > 15%, 빌리루빈이 정상 수준인 피험자의 비율
기간: 4, 8, 12, 24주차
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4, 8, 12, 24주차
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'Paris I' 기준에 따른 생화학적 반응을 보이는 피험자의 비율: ALP≤ 3x ULN 및 Aspartate Transaminase(AST) ≤2x ULN 및 빌리루빈 ≤1mg/dL
기간: 4, 8, 12, 24주차
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4, 8, 12, 24주차
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기준선에서 혈청 간 생화학의 개별 및 평균 변화를 평가하기 위해
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 24주차
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기준선 값에서 시간 경과에 따른 실험실 값(혈청 ALP, AST, 빌리루빈, 알부민 및 감마 글루타밀 트랜스펩티다제(GGT))의 개별 및 평균 변화 평가
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2, 4, 8, 12, 16, 24주차
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Mayo 위험 점수로 기준선에서 변경 사항을 평가하려면
기간: 4, 8, 12, 24주차
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4, 8, 12, 24주차
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환자 보고서 결과 PBC-40 삶의 질에서 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해
기간: 12주 및 24주차
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12주 및 24주차
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시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 소양증의 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해
기간: 12주 및 24주차
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12주 및 24주차
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VAS를 사용하여 피로의 기준선에서 변화를 평가하려면
기간: 12주 및 24주차
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12주 및 24주차
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기준선에서 혈청 FFP104 수준의 변화를 평가하기 위해
기간: 시간이 지남에 따라
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시간이 지남에 따라
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 16일
처음 게시됨 (추정)
2014년 7월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 23일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
원발성 담즙성 간경변증에 대한 임상 시험
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Cairo University아직 모집하지 않음
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Capital Medical University완전한Transradial Approach, Primary PCI, ST-segment Elevation 심근경색증중국