수포성 유천포창 환자에서 Bertilimumab의 안전성, 유효성 및 약력학적 효과 평가
2025년 11월 17일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
새로 진단된 중등도에서 광범위한 수포성 유천포창 환자에서 Bertilimumab의 안전성, 효능 및 약력학적 효과를 평가하기 위해 설계된 공개 라벨, 개념 증명 연구
이것은 새로 진단받은 중등도에서 광범위한 혈압을 가진 성인 환자를 대상으로 한 공개 라벨, 개념 증명, 단일 그룹 연구입니다.
이 연구는 세 가지 기간으로 구성됩니다: 최대 2주의 스크리닝 기간, 0일, 14일 및 28일에 베르틸리무맙의 IV 주입으로 구성된 4주간 지속되는 공개 라벨 치료 기간, 약 13주.
환자는 치료 및 추적 기간 동안 부수적인 경구 스테로이드를 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 새로 진단받은 중등도에서 광범위한 혈압을 가진 성인 환자를 대상으로 한 공개 라벨, 개념 증명, 단일 그룹 연구입니다.
이 연구는 세 가지 기간으로 구성됩니다: 최대 2주의 스크리닝 기간, 0일과 14일 및 28일에 베르틸리무맙의 IV 주입으로 구성된 4주간 지속되는 공개 라벨 치료 기간, 안전성 및 효능 추적 기간 약 13주.
환자는 치료 및 추적 기간 동안 부수적인 경구 스테로이드를 받게 됩니다. 그들은 매일 30mg의 프레드니손(또는 이에 상응하는 양)으로 시작할 것입니다. 초기 용량은 수포 형성이 중단되고 딱지 및 미란이 사라지고 병변의 재상피화가 시작될 때까지 0일에 시작하여 적어도 1주 동안 유지될 것이다. 그런 다음 코르티코스테로이드 용량을 5~14일 동안 매일 20mg으로 줄입니다. 임상적 반응에 따라 코르티코스테로이드 용량을 5~14일 간격으로 5mg씩 감량하여 1일 10mg에 도달한 후 투여가 끝날 때까지 5~14일 간격으로 2.5mg씩 감량합니다. 공부하다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국
- Research Site
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New York
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Buffalo, New York, 미국
- Research Site
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New York, New York, 미국
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 10900
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국
- Research Site
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Ramat Gan, 이스라엘, 5262100
- Research Site
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Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
60년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 60세 이상의 남성 또는 여성.
- Karnofsky 성능 상태 > 60%
새로 진단된 표준 진단 기준에 따른 수포성 유천포창:
- 임상 발표 [2]
- 표피하 갈라짐 및 주로 호산구로 구성된 염증성 침윤물을 보여주는 신선한 수포로부터의 피부 생검
- 기저막 구역을 따라 IgG 및/또는 C3의 선형 침착을 나타내는 신선한 물집으로부터 약 1cm 떨어진 곳에서 수집된 침범되지 않은 피부에 대해 수행된 면역형광(IF) 연구.
- 조사자 또는 의뢰 의사가 결정한 대로 3일 동안 나타난 새로운 수포 및 두드러기 판의 평균 수로 정의되는 중등도 내지 광범위한 수포 천포창(매일 > 1 및 ≤ 10개의 새로운 수포 및 ≥ 5개의 두드러기로 정의되는 중등도 질병) 매일 >10개의 새로운 수포에 의한 플라크 및 광범위한 질병) [3].
- 조사자에 의해 결정되고 실험실 평가, 바이탈 사인 측정, ECG 기록 및 신체 검사 결과를 스크리닝하여 입증된 적절한 심장, 신장 및 간 기능.
- 가임 여성은 연구 기간 동안 지속적으로 효과적인 피임법(예: 호르몬 피임법 또는 두 가지 형태의 장벽 피임법)을 사용하고 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받고 방문 일정에 따라 소변 임신 검사 음성을 받는 데 동의해야 합니다. 여성이 12개월 동안 무월경을 겪었거나 적어도 6주 전에 외과적 양측 난소 절제술(자궁 절제술을 포함하거나 포함하지 않음) 또는 난관 결찰술을 받은 경우 여성은 폐경 후로 간주되며 가임 가능성이 없습니다.
- 남성은 정관 수술을 받았거나 미래의 생식력에 관심이 없다고 표현했을 것입니다.
- 가임 남성은 연구 기간 내내 그리고 연구 약물 투여 종료 후 4개월 동안 효과적인 피임법을 일관되게 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
- 자발적인 서면 동의서 또는 환자의 동의가 있는 법적 대리인의 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 중증 치매 또는 정신 장애, 중증 뇌졸중, 중증 심부전, 중증 동맥성 고혈압, 중증 또는 조절되지 않는 신장, 간, 혈액, 위장, 내분비, 폐, 연구 참여/치료와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 연구자의 의견에 따라 환자를 공부 입력.
- 합병증이 없는 기저 세포를 제거한 환자를 제외하고 기준선 이전 2년 이내에 활성 치료(예: 방사선 요법 또는 화학 요법)를 받았거나 연구 기간 동안 치료(추적 포함)가 필요할 것으로 예상되는 모든 악성 종양의 존재 연구에 참여할 수 있는 암종 또는 피부 편평 세포 암종.
- 선천성 또는 후천성 면역결핍(예: 공통 가변성 면역결핍, 장기 이식).
- 연구자가 결정한 임상적으로 중요한 활력 징후 측정 또는 ECG 소견.
다음을 포함하나 이에 국한되지 않는 조사자가 BP와 관련된 것으로 간주하지 않는 한, 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 테스트 결과:
- 헤모글로빈 수치 <10.0g/dL
- 백혈구 수 < 3 x 103/μL
- 림프구 수 < 0.5 x 103/μL
- 혈소판 수 <100 x 103/μL 또는 >1200 x 103/μL
- ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) >3 정상 상한(ULN)
- 알칼리성 포스파타제 >3 ULN
- 혈청 크레아티닌 >2 ULN
- 경증, 재발 또는 난치성 수포성 유천포창 환자. 조사자 또는 의뢰 의사가 결정한 대로 3일 동안 나타난 새로운 병변의 평균 수로 정의되는 경미한 질병: ≤ 1 수포 또는 < 5 두드러기 플라크.
- 수포성 유천포창의 물리적 평가를 방해하는 수반되는 피부 상태.
- 기준선으로부터 1개월 이내에 임상적으로 유의미한 감염의 활동성 또는 최근 병력.
- 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 경우.
- 기준선으로부터 4주 이내에 조사용(승인되지 않은) 제품의 임상 시험에 참여.
- 베르틸리무맙 또는 약물 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 기준선 이전 4주 이내에 프레드니손 또는 기타 전신 스테로이드 사용(스테로이드 흡입 또는 안구 사용 제외). (제0일부터 연구 프로토콜의 일부로 투여되는 병용 경구 코르티코스테로이드가 허용됩니다). 기준선 이전 4주 이내에 클래스 1 및 2 국소 스테로이드(예: 클로베타솔 프로피오네이트 크림, 추가 지침은 부록 D 참조) 사용. (조사자의 재량에 따라 연구 전반에 걸쳐 다른 국소 스테로이드의 사용이 허용됩니다).
- 베이스라인 전 4주 이내에 면역억제제(예: 아자티오프린, 메토트렉세이트) 치료.
- 기준선으로부터 4개월 이내에 생물학적 제제(예: 에타너셉트, 아달리무맙, 우스테키누맙, 인플릭시맙, 정맥내 Ig)로 치료. 기준선으로부터 1년 이내에 리툭시맙을 투여받은 환자는 연구 참여에서 제외됩니다.
- 베이스라인 전 4주 이내에 마크로라이드 또는 테트라사이클린으로 치료.
- 기준선 이전 4주 이내에 백신 또는 기타 면역자극제를 투여받았습니다. 피험자는 활동성 결핵균(TB) 감염의 현재 임상적, 방사선학적 또는 실험실적 증거 또는 연구자의 의견으로는 적절하게 치료 또는 통제되지 않았으며 재활성화 위험을 나타내는 활동성 TB의 이전 증거가 있습니다. 조사관의 의견에 따르면 환자가 잠복성 TB의 위험이 있는 경우, 해당하는 경우 환자를 활동성/잠복성 TB에 대해 평가해야 합니다(예: PPD, QFT 및/또는 흉부 엑스레이).
18. B형 간염(HBsAg 양성 또는 HBcAb 양성) 또는 C형 간염(HCV ab 양성), CMV(IgM 양성) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염(HIV1/2 Ab 양성)의 활동성 질병의 증거 19. 알코올이나 약물의 적극적인 남용. 20. 연구자의 의견에 따라 연구 프로토콜에 참여하는 경우 환자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 할 기타 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 베르틸리무맙
생리 용액(PBS)에 10mg/kg의 Bertilimumab을 30분에 걸쳐 정맥 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항약물 항체가 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 최대 1년
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기준선부터 최대 1년
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치료 관련 이상사건(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 1년까지
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AE는 연구 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 반응으로, 반드시 연구 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물 첫 투여 시점부터 추적 관찰 기간 종료 시까지 시작된 AE로 정의되었습니다.
인과 관계와 무관하게 심각 및 비심각 AE에 대한 요약은 '보고된 이상사례 모듈'에 있습니다.
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기준선부터 1년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선 대비 수포성 유천포창 질병 면적 지수(BPDAI) 총 활동 점수에서 최소 50%, 70% 및 90% 감소를 달성한 참가자 수
기간: 기준선, 84일차
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BPDAI는 수포성 천포창에서 질병 범위를 측정하기 위한 독립적인 질병 중증도 평가에 사용되는 임상의 완성 도구입니다.
총 BPDAI 활동 점수는 피부 수포/침식, 피부 두드러기/홍반, 점막 수포/침식의 3가지 하위 구성 요소의 산술 합으로 계산되었습니다.
BPDAI 총 활동 점수는 질병 활동을 나타내며, 점수 범위는 0(질병 활동 없음)에서 360(심각한 질병 활동)까지입니다.
점수가 높을수록 더 큰 질병 활동을 나타냅니다.
기준선은 치료 시작 전에 얻은 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
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기준선, 84일차
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프레드니손 용량이 ≤ 10 mg/일로 감소된 참가자 수
기간: 기준선, 84일차
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기준선, 84일차
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기준선 대비 BPDAI 가려움증(시각적 상사 척도[VAS]) 총 점수 감소율
기간: 기준선, 84일차
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VAS 하위 점수는 다음과 같이 정의되었습니다: 1. VAS 하위 점수 I: 지난 24시간 동안의 가려움증 심각도
2. VAS 하위 점수 II: 지난 일주일 동안의 가려움증 심각도
3. VAS 하위 점수 III: 지난 한 달 동안의 가려움증 심각도
총 가려움증 VAS 점수는 세 가지 하위 점수의 합으로 정의되었습니다.
하위 점수 중 적어도 하나가 누락된 경우, 총점은 정의되지 않습니다.
가려움증 총점 값을 결정할 수 없는 경우, 평균 계산을 위해 해당 값은 공백으로 남겨졌습니다.
BPDAI-VAS 점수 범위는 0에서 30까지이며, 점수가 높을수록 상태가 더 나쁨을 나타냅니다.
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기준선, 84일차
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자기면역 수포성 질환 삶의 질 (ABQOL) 총 점수 기준치 대비 감소율
기간: 기준선, 84일차
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ABQoL 설문지는 자가면역 수포성 질환과 그 치료법이 참가자의 일상 생활에 미치는 영향을 평가했습니다.
점수 범위는 0에서 51까지이며, 높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 나타냅니다.
ABQOL 총점에 대한 값을 결정할 수 없는 경우, 평균 계산을 위해 해당 값은 공백으로 남겨졌습니다.
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기준선, 84일차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학(PK) 종말점 - Cmax
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• 베르틸리무맙 농도에 대한 PK 분석: 혈액 샘플은 투약일(투약 전 및 연구 약물 주입 개시 후 30분 및 4시간) 및 나머지 연구 방문 시(선별 제외) 1회 수집됩니다.
다음 PK 매개변수는 주어진 시점의 수에 따라 가능한 정도로 계산됩니다: Cmax, Tmax, AUC, Vdist 및 t1/2.
필요한 경우 추가 표준 및 예비 PK 매개변수를 계산합니다.
Cmax는 관찰된 최대 베르틸리무맙 혈청 농도입니다.
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약동학(PK) 종말점 - Tmax
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• Tmax는 Cmax까지의 시간
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약동학(PK) 종말점 - AUC
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• AUC는 곡선 아래 면적입니다.
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약동학(PK) 종말점 - Vdist
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• Vdist는 분배량
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약동학(PK) 종말점 - T1/2
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• T1/2는 제거 반감기입니다.
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약력학적 종점: 자가항체 역가의 변화
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• 기준선과 비교하여 각 예정된 샘플링 시점에서 BP180 및 BP230 자가항체 역가의 변화
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약력학적 종점: 혈중 호산구 수의 변화
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• 기준선과 비교하여 각 예정된 샘플링 시점에서 혈중 호산구 수의 변화
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약력학적 종점: 조직 호산구 수의 변화
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• 스크리닝과 비교하여 예정된 시점에서 생검에서 평가된 조직 호산구 수의 변화
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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약력학적 종점: 혈청 에오탁신-1 수준의 변화
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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• 기준선과 비교하여 각 예정된 샘플링 시점에서 혈청 에오탁신-1 수준의 변화
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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탐색적 종점: 바이오마커의 변화
기간: 참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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참가자는 연구 기간, 예상 평균 84일 동안 추적됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Eli Sprecher, MD, Sourasky-Ichilov Tel Aviv Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 2월 29일
기본 완료 (실제)
2018년 4월 30일
연구 완료 (실제)
2018년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 26일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 8월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Immune/BRT/BP-01
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .