낭포성 섬유증 폐 질환에 대한 임상 시험 - 임상 시험 레지스트리

연구 개요

상태

모병

정황

낭포성 섬유증 폐 질환

상세 설명

낭포성 섬유증(CF)은 독일에서 가장 흔한 치명적인 유전적 다기관 질환입니다. 지난 수십 년 동안 기대 수명이 증가했지만 대부분의 CF 환자는 호흡 부전을 동반한 만성 CF 폐 질환으로 인해 젊은 성인기에 사망합니다. CF 폐 질환은 낭포성 섬유증 막전도 조절자(CFTR) 유전자의 근본적인 유전적 결함으로 인해 기도 상피와 기도 표면의 탈수에 의한 염분과 물의 수송 장애로 인해 발생합니다. 지금까지 대부분의 CF 환자에 대한 인과적 치료법이 없습니다. CF 폐 질환의 영향 요인뿐만 아니라 발병 및 자연 과정에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다. 따라서 이 전향적, 다기관, 비통제, 비무작위, 탐색적 종적 연구의 첫 번째 목표는 CF 폐 질환의 발병 및 초기 경과를 특성화하는 것입니다. 이러한 이유로 우리는 CF 신생아 선별검사(CF-NBS) 또는 생후 첫 4개월 동안 다른 이유로 진단된 환자(조기 진단, ED)를 주로 포함합니다. 두 번째 단계에서는 이러한 환자의 데이터를 나중에 임상적으로 진단된 환자(후기 진단, LD)와 비교할 것입니다. 이를 통해 조기 진단 및 치료 시작의 효과를 조사할 수 있습니다. 진단부터 시작하여 연간 정기 검진(흉부 MRI와 같은 영상, 폐 기능 검사, 면봉과 가래의 미생물학, 실험실 값, 인체 측정)의 데이터와 세척을 통한 통성 연구 관련 기관지경 검사의 데이터를 사용할 것입니다. 미생물학, 염증 및 면역학) CF 폐 질환의 과정과의 상관관계(가설 생성). 추가 연구 관련 조사는 설문지를 기반으로 한 연구 간호사의 기관지폐 증상에 대한 월간 전화 인터뷰 및 검증된 설문지를 기반으로 한 분기별 건강 관련 삶의 질 평가입니다.

우리는 이 연구의 결과로부터 CF 폐 질환의 발병 및 초기 과정에 대한 더 깊은 통찰력을 얻을 것으로 기대합니다. 지금까지 세로 설정에서 보완적인 CF 폐질환의 다양한 측면(기능, 형태, 감염, 염증)을 조사한 임상시험은 없습니다. 우리는 초기 아동기의 취약 단계에서 CF 폐질환의 자연사에 대한 지식이 향후 새로운 치료법(증상에서 원인으로)의 개발에 큰 영향을 미친다고 가정합니다. 이는 CF 환자의 기대 수명과 삶의 질을 더욱 향상시킬 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

200

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Mirjam Stahl, MD
전화번호: +49 6221 56 37049
이메일: Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de

연구 연락처 백업

이름: Marcus A Mall, MD
전화번호: +49 6221 56 4502
이메일: Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de

연구 장소

독일
- Baden-Württemberg
  - Heidelberg, Baden-Württemberg, 독일, 69120
    - 모병
    - University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
    - 연락하다:
      
      Mirjam Stahl, MD
      
      전화번호: +49 6221 56 37049
      
      이메일: Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de
    - 수석 연구원:
      
      Olaf Sommerburg, MD
    - 연락하다:
      
      Marcus A Mall, MD
      
      전화번호: +49 6221 56 4502
      
      이메일: Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de
    - 수석 연구원:
      
      Marcus A Mall, MD
    - 부수사관:
      
      Mirjam Stahl, MD
    - 부수사관:
      
      Simon Y Gräber, MD
    - 부수사관:
      
      Susanne Hämmerling, MD
- Hessen
  - Gießen, Hessen, 독일, 35392
    - 모병
    - University Hospital Giessen and Marburg GmbH
    - 연락하다:
      
      Lutz Nährlich, MD
      
      전화번호: +49 (0) 641 985-57621
      
      이메일: lutz.naehrlich@paediat.med.uni-giessen.de
    - 수석 연구원:
      
      Lutz Nährlich, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, 독일, 30625
    - 모병
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - 연락하다:
      
      Christian Dopfer, MD
      
      전화번호: +49 (0)1761 532 3325
      
      이메일: dopfer.christian@mh-hannover.de
    - 수석 연구원:
      
      Christian Dopfer, MD
- Schleswig-Holstein
  - Lübeck, Schleswig-Holstein, 독일, 23538
    - 모병
    - University Children's Hospital Schleswig-Holstein
    - 연락하다:
      
      Matthias V Kopp, MD
      
      전화번호: +49 (0) 451 5002550
      
      이메일: matthias.kopp@uksh.de
    - 수석 연구원:
      
      Matthias V Kopp, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

2006년 1월 1일 이전이 아닌 생후 첫 4개월(미숙아 4개월로 수정)에 CF 진단을 받은 환자는 조기 진단(ED) 그룹을 구성합니다. 조기 식별은 신생아 선별검사, 임상 진단(예: 태변 장폐색증 환자), 양성 가족력 또는 산전 진단으로 인해. 생후 4개월 이후 및 2006년 1월 1일 이후에 CF로 진단된 환자는 임상적으로 진단된 환자(후기 진단, LD)와의 비교 그룹으로 포함됩니다. 두 그룹(ED 및 LD)은 연간 검진의 일부인 모든 조사와 기관지 폐 증상에 대한 추가 연구 관련 월간 전화 인터뷰, QoL의 분기별 평가 및 자발적인 연간 기관지경 검사와 함께 동일한 조사 계획 후에 조사됩니다. 폐포 세척.

설명

포함 기준:

새로 진단된 낭포성 섬유증(CF) 환자. CF의 진단: 다음 세 가지 국제적으로 허용된 기준 중 적어도 하나가 충족됩니다. i) 땀 염화물 ≥ 60mEq/L 및/또는 ii) CFTR 유전자에서 CF를 유발하는 돌연변이 2개 및/또는 iii) CF에서 전형적인 CF 변화 비강 또는 직장 상피의 경상피 전위차.
연령 및 진단 방식:
- 조기 진단(ED): 2006년 1월 1일 이후 생후 첫 4개월(미숙아 교정 연령 4개월)에 CF-NBS 후 또는 다른 이유로 초기 진단. 다른 이유는 산전 진단, 태변 장폐색 또는 양성 가족력일 수 있습니다.
- 후기 진단(LD): 임상 증상으로 생후 4개월 이후에 진단됨. 2006년 1월 1일 이후 최초 진단.

제외 기준:

자신이나 부모가 참여를 원하지 않거나 연구에서 탈퇴한 모든 환자는 제외됩니다. 또는 CF 진단이 확실하지 않은 사람.

추가 제외 기준은 다음과 같습니다.

조산 <임신 30주차
생후 첫 3개월 동안 기계 환기 기간 연장
전체 프로토콜을 완료하는 아동의 능력을 방해할 가능성이 있는 CF 이외의 중요한 의학적 질병 또는 상태
태변 장폐색증 또는 장 폐쇄증을 제외한 이전의 주요 수술
췌장 또는 간 기능 장애 또는 CF로 인한 다른 상태를 제외한 기타 주요 장기 기능 장애
조사자가 결정한 피험자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 물리적 결과
CF 이외의 만성 폐질환(예: 기관지폐 이형성증)
진정 또는 알려진 밀실 공포증에 대한 약물에 대한 부작용의 역사

소아가 회복될 때까지 진정 절차를 대체하는 기준: - 조사관이 결정한 임상적으로 유의미한 상기도 폐쇄(예:

중증 후두연화증, 현저하게 편도선 비대, 심각한 코골이, 폐쇄성 수면 무호흡증 진단)

- 심한 위식도 역류로 항역류제 치료에도 불구하고 지속적으로 빈번하게 구토를 하는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

그룹/코호트 수

2

코호트 및 개입

그룹/코호트
조기진단(ED) 생후 4개월 이내에 CF 진단을 받은 어린이.
후기 진단(LD) 생후 4개월 후에 CF 진단을 받은 어린이.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
두 그룹 모두에서 흉부 MRI 점수 후 CF 폐 질환으로 인한 형태학적 및/또는 관류 변화의 비율 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹의 폐 기능 검사(예: 다중 호흡 세척(MBW))에서 장애가 있는 환자의 비율 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세

2차 결과 측정

결과 측정	기간
경구, 정맥 주사 또는 흡입당 항생제 치료가 필요한 두 그룹(ED 대 LD)의 프로토콜 정의 폐 악화율 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
일상적인 진단 및 해당하는 경우 기관지폐포 세척액(BALF)에서 발생하는 기타 기도 분비물뿐만 아니라 인후 및 코 면봉에서 각각 감염 또는 병원균 스펙트럼의 자발적 발생 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
참여 초기에 PsA 또는 기타 CF 병원체가 분리될 수 없었던 환자에서 두 그룹(ED 및 LD)에 참여하는 동안 양성 배양을 보인 환자 부분 비교 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹 모두에서 CF 병원체의 최초 검출까지의 시간 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹 모두에서 첫 번째 폐 악화까지의 시간 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹 모두에서 생화학적 염증 마커가 증가한 환자의 비율과 상승 정도 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹의 월별 전화 인터뷰에서 증상 빈도 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
낭포성 섬유증 설문지(CFQ)를 통해 분기별로 두 그룹의 건강 관련 삶의 질 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
체중, 키, 키에 대한 이상적인 체중(IWFH), 체질량 지수(BMI), 실내 공기에서의 호흡수 및 산소 포화도의 발달 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹의 흉부 X선 평가를 위한 수정된 Chrispin-Norman 점수 후 CF 폐 질환으로 인한 형태학적 변화의 비율 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹 모두에서 흉부 MRI 및 X-선 점수로 평가하여 CF에 대해 전형적인 변경의 크기 및 심각도 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세
두 그룹의 폐기능 검사 손상 정도 기간: 1세, 2세, 3세, ...., 10세	1세, 2세, 3세, ...., 10세

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Heidelberg University

협력자

German Center for Lung Research

수사관

수석 연구원: Marcus A Mall, MD, University Hospital Heidelberg

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 12월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출