Badanie kliniczne dotyczące Choroba mukowiscydozy płuc - Rejestr badań klinicznych

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Choroba mukowiscydozy płuc

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest najczęstszą śmiertelną genetyczną chorobą wieloukładową w Niemczech. Chociaż oczekiwana długość życia wydłużyła się w ostatnich dziesięcioleciach, większość pacjentów z mukowiscydozą umiera w młodym wieku dorosłym z powodu przewlekłej choroby płuc z mukowiscydozą z niewydolnością oddechową. Choroba płuc CF jest spowodowana zaburzonym transportem soli i wody przez nabłonek dróg oddechowych oraz odwodnieniem powierzchni dróg oddechowych w wyniku defektu genetycznego mukowiscydozy przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR) gen. Do tej pory nie są dostępne żadne terapie przyczynowe dla większości pacjentów z mukowiscydozą. Niewiele wiadomo na temat początku i naturalnego przebiegu, a także czynników wpływających na mukowiscydozę płuc. Dlatego pierwszym celem tego prospektywnego, wieloośrodkowego, niekontrolowanego, nierandomizowanego, eksploracyjnego badania podłużnego jest charakterystyka początku i wczesnego przebiegu choroby płuc CF. Z tego powodu uwzględnimy przede wszystkim pacjentów zdiagnozowanych w ramach badań przesiewowych noworodków z mukowiscydozą (CF-NBS) lub z jakiegokolwiek innego powodu w pierwszych czterech miesiącach życia (wczesna diagnoza, ED). W drugim etapie porównamy dane od tych pacjentów z danymi klinicznie zdiagnozowanymi w późniejszym okresie życia (późno zdiagnozowana, LD). Pozwoli nam to zbadać wpływ wczesnej diagnozy i rozpoczęcia terapii. Począwszy od diagnozy, będziemy wykorzystywać dane z corocznych rutynowych badań kontrolnych (obrazowanie, takie jak MRI klatki piersiowej, testy czynnościowe płuc, mikrobiologia z wymazów i plwociny, wartości laboratoryjne, antropometria), a także dane z fakultatywnej, związanej z badaniem bronchoskopii z płukaniem ( mikrobiologii, zapalenia i immunologii) pod kątem korelacji z przebiegiem choroby płuc CF (generowanie hipotez). Dalsze badania związane z badaniem to comiesięczne wywiady telefoniczne dotyczące objawów oskrzelowo-płucnych przeprowadzane przez pielęgniarkę badaną na podstawie kwestionariusza oraz kwartalną ocenę jakości życia związanej ze zdrowiem na podstawie zwalidowanego kwestionariusza.

Oczekujemy, że dzięki wynikom tego badania uzyskamy głębszy wgląd w początek i wczesny przebieg choroby płuc CF. Jak dotąd nie przeprowadzono badania, w którym oceniano różne aspekty choroby płuc z mukowiscydozą (funkcja, morfologia, infekcjologia, stan zapalny) komplementarne w układzie podłużnym. Wychodzimy z założenia, że wiedza na temat naturalnego przebiegu choroby płuc w mukowiscydozie we wrażliwej fazie wczesnego dzieciństwa ma ogromny wpływ na przyszły rozwój nowych terapii (od objawowej do przyczynowej). Doprowadzi to do dalszej poprawy oczekiwanej długości i jakości życia pacjentów z mukowiscydozą.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Mirjam Stahl, MD
Numer telefonu: +49 6221 56 37049
E-mail: Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Marcus A Mall, MD
Numer telefonu: +49 6221 56 4502
E-mail: Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de

Lokalizacje studiów

Niemcy
- Baden-Württemberg
  - Heidelberg, Baden-Württemberg, Niemcy, 69120
    - Rekrutacyjny
    - University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
    - Kontakt:
      
      Mirjam Stahl, MD
      
      Numer telefonu: +49 6221 56 37049
      
      E-mail: Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de
    - Główny śledczy:
      
      Olaf Sommerburg, MD
    - Kontakt:
      
      Marcus A Mall, MD
      
      Numer telefonu: +49 6221 56 4502
      
      E-mail: Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de
    - Główny śledczy:
      
      Marcus A Mall, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Mirjam Stahl, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Simon Y Gräber, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Susanne Hämmerling, MD
- Hessen
  - Gießen, Hessen, Niemcy, 35392
    - Rekrutacyjny
    - University Hospital Giessen and Marburg GmbH
    - Kontakt:
      
      Lutz Nährlich, MD
      
      Numer telefonu: +49 (0) 641 985-57621
      
      E-mail: lutz.naehrlich@paediat.med.uni-giessen.de
    - Główny śledczy:
      
      Lutz Nährlich, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
    - Rekrutacyjny
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Kontakt:
      
      Christian Dopfer, MD
      
      Numer telefonu: +49 (0)1761 532 3325
      
      E-mail: dopfer.christian@mh-hannover.de
    - Główny śledczy:
      
      Christian Dopfer, MD
- Schleswig-Holstein
  - Lübeck, Schleswig-Holstein, Niemcy, 23538
    - Rekrutacyjny
    - University Children's Hospital Schleswig-Holstein
    - Kontakt:
      
      Matthias V Kopp, MD
      
      Numer telefonu: +49 (0) 451 5002550
      
      E-mail: matthias.kopp@uksh.de
    - Główny śledczy:
      
      Matthias V Kopp, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z mukowiscydozą zdiagnozowaną w pierwszych 4 miesiącach życia (wiek korygowany 4 miesiące u wcześniaków) nie wcześniej niż 1 stycznia 2006 roku tworzą grupę wcześnie rozpoznaną (ED). Wczesną identyfikację można osiągnąć poprzez badania przesiewowe noworodków, diagnozę kliniczną (np. z niedrożnością smółkową), ze względu na dodatni wywiad rodzinny lub diagnostykę prenatalną. Pacjenci z mukowiscydozą rozpoznaną po pierwszych 4 miesiącach życia i po 1 stycznia 2006 r. zostali włączeni do grupy porównawczej z pacjentami z rozpoznaniem klinicznym (późna diagnoza, LD). Obie grupy (ED i LD) są badane według tego samego planu badawczego ze wszystkimi badaniami, które są częścią corocznej kontroli i dodatkowych, związanych z badaniem, miesięcznych wywiadów telefonicznych dotyczących objawów oskrzelowo-płucnych, kwartalnej oceny QoL i dobrowolnie corocznej bronchoskopii z płukanie pęcherzyków płucnych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Nowo zdiagnozowani pacjenci z mukowiscydozą (CF). Rozpoznanie mukowiscydozy: spełnione jest co najmniej jedno z następujących trzech kryteriów uznanych na szczeblu międzynarodowym: i) stężenie chlorków w pocie ≥ 60mEq/l i/lub ii) 2 mutacje powodujące mukowiscydozę w genie CFTR i/lub iii) zmiany typowe dla mukowiscydozy w przeznabłonkowa różnica potencjałów w nabłonku nosa lub odbytnicy.
Wiek i sposób rozpoznania:
- Wczesna diagnoza (ED): Początkowa diagnoza po CF-NBS lub z innych powodów w pierwszych 4 miesiącach życia (u wcześniaków skorygowany wiek 4 miesiące) po 1 stycznia 2006 r. Innymi przyczynami mogą być diagnostyka prenatalna, niedrożność smółkowa lub dodatni wywiad rodzinny.
- Późna diagnoza (LD): Zdiagnozowana po czwartym miesiącu życia z powodu objawów klinicznych; wstępne rozpoznanie po 1 stycznia 2006 r.

Kryteria wyłączenia:

Wykluczeni są wszyscy pacjenci, którzy sami lub których rodzice nie chcą uczestniczyć lub wycofują się z badania; lub tych, u których rozpoznanie mukowiscydozy jest niepewne.

Dalsze kryteria wykluczenia to:

Wcześniaki <30 tydzień ciąży
Dłuższy okres wentylacji mechanicznej w pierwszych 3 miesiącach życia
Istotna choroba medyczna lub stan inny niż mukowiscydoza, który może zakłócać zdolność dziecka do ukończenia całego protokołu
Przebyta poważna operacja, z wyjątkiem niedrożności smółkowej lub zarośnięcia jelita
Dysfunkcja innych głównych narządów, z wyłączeniem dysfunkcji trzustki lub wątroby lub innego stanu spowodowanego mukowiscydozą
Ustalenia fizyczne, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych badania, zgodnie z ustaleniami badacza
Przewlekła choroba płuc inna niż mukowiscydoza (np. dysplazja oskrzelowo-płucna)
Historia niepożądanych reakcji na leki uspokajające lub znana klaustrofobia

Kryteria, które prowadzą do przemieszczenia procedur w sedacji do czasu wyzdrowienia dziecka: - Klinicznie istotna niedrożność górnych dróg oddechowych, określona przez badacza (np.

ciężkie rozmiękanie krtani, wyraźnie powiększone migdałki, znaczne chrapanie, rozpoznany obturacyjny bezdech senny)

- Ciężki refluks żołądkowo-przełykowy, definiowany jako uporczywe, częste wymioty pomimo leczenia przeciwrefluksowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

2

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Wczesna diagnoza (ED) Dzieci z rozpoznaniem mukowiscydozy w pierwszych 4 miesiącach życia.
Późna diagnoza (LD) Dzieci z rozpoznaniem mukowiscydozy po pierwszych 4 miesiącach życia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Odsetek ze zmianami morfologicznymi i/lub perfuzyjnymi spowodowanymi chorobą płuc CF po wyniku MRI klatki piersiowej w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Odsetek pacjentów z zaburzeniami testów czynnościowych płuc (np. wielokrotne wypłukiwanie oddechu (MBW)) w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Ramy czasowe
Częstość zdefiniowanych w protokole zaostrzeń płucnych w obu grupach (ED vs. LD) wymagających antybiotykoterapii doustnej, dożylnej lub wziewnej Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Spontaniczny rozwój infekcji lub spektrum patogenów odpowiednio w wymazach z gardła i nosa oraz innych wydzielinach z dróg oddechowych pochodzących z rutynowej diagnostyki i ewentualnie płynie z płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (BALF) Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Od pacjentów, u których nie udało się wyizolować PsA lub innych patogenów mukowiscydozy na początku ich udziału, porównanie części pacjentów z dodatnim posiewem podczas udziału w obu grupach (ED i LD) Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Czas do pierwszego wykrycia patogenu mukowiscydozy w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Odsetek pacjentów ze zwiększonymi biochemicznymi markerami stanu zapalnego w obu grupach i wielkość wzrostu Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Częstość występowania objawów z comiesięcznych wywiadów telefonicznych w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Jakość życia związana ze zdrowiem w obu grupach kwartalnie za pomocą kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ) Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Rozwój masy ciała, wzrostu, idealnej wagi do wzrostu (IWFH), wskaźnika masy ciała (BMI), częstości oddechów i nasycenia tlenem w powietrzu pokojowym w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Odsetek ze zmianami morfologicznymi spowodowanymi mukowiscydozą płuc po zmodyfikowanej skali Chrispina-Normana do oceny RTG klatki piersiowej w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Wielkość i nasilenie zmian typowych dla mukowiscydozy na podstawie oceny za pomocą MRI klatki piersiowej i wyniku rentgenowskiego w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat
Stopień upośledzenia testu czynnościowego płuc w obu grupach Ramy czasowe: W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat	W wieku 1, 2, 3, ...., 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Heidelberg University

Współpracownicy

German Center for Lung Research

Śledczy

Główny śledczy: Marcus A Mall, MD, University Hospital Heidelberg

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości