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新生児スクリーニング後の患者における嚢胞性線維症肺疾患の経過に関する縦断的観察研究 (TRACK-CF)

2023年11月28日更新者：Mirjam Stahl、Heidelberg University

この研究の目的は、嚢胞性線維症 (CF) の新生児、乳児、幼児における初期の CF 肺疾患をさらに特徴付けることです。

調査の概要

状態

募集

条件

嚢胞性線維症肺疾患

詳細な説明

嚢胞性線維症 (CF) は、ドイツで最も一般的な致死性の遺伝的多系統疾患です。余命は過去数十年で伸びましたが、ほとんどの CF 患者は呼吸不全を伴う慢性 CF 肺疾患により若年成人期に死亡します。 CF 肺疾患は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子の根底にある遺伝的欠陥の結果として、気道上皮による塩分と水の輸送障害と気道表面の脱水によって引き起こされます。現在まで、大部分の CF 患者に対する因果療法は利用できません。 CF 肺疾患の発症と自然経過、および影響因子についてはほとんどわかっていません。したがって、この前向き、多施設、無作為化、無作為化、探索的縦断研究の最初の目的は、CF 肺疾患の発症と初期経過の特徴付けです。このため、CF新生児スクリーニング（CF-NBS）または生後4か月以内のその他の理由（早期診断、ED）で診断された患者を主に含めます。 2 番目のステップでは、これらの患者のデータを、後年に臨床的に診断された患者 (後期診断、LD) と比較します。これにより、早期診断と治療開始の効果を調べることができます。診断から始めて、毎年の定期検査 (胸部 MRI、肺機能検査、綿棒と喀痰からの微生物学、検査値、人体測定などの画像) からのデータと、条件的で研究に関連した洗浄による気管支鏡検査からのデータを使用します (微生物学、炎症および免疫学) CF 肺疾患の経過との相関 (仮説の生成)。研究に関連するさらなる調査は、質問票に基づく研究看護師による気管支肺症状に関する毎月の電話インタビューと、検証済みの質問票に基づく健康関連の生活の質の四半期ごとの評価です。

この研究の結果から、CF 肺疾患の発症と初期経過についてより深い洞察が得られると期待しています。これまでのところ、CF 肺疾患のさまざまな側面 (機能、形態、感染学、炎症) を縦断的な設定で補完的に調査した試験はありません。幼児期の脆弱な段階における CF 肺疾患の自然史に関する知識は、新しい治療法 (対症療法から原因療法まで) の将来の開発に大きな影響を与えると考えられます。これは、CF患者の平均余命と生活の質のさらなる改善につながるはずです。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Mirjam Stahl, MD
電話番号：+49 6221 56 37049
メール：Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de

研究連絡先のバックアップ

名前：Marcus A Mall, MD
電話番号：+49 6221 56 4502
メール：Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de

研究場所

ドイツ
- Baden-Württemberg
  - Heidelberg、Baden-Württemberg、ドイツ、69120
    - 募集
    - University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
    - コンタクト：
      
      Mirjam Stahl, MD
      
      電話番号：+49 6221 56 37049
      
      メール：Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de
    - 主任研究者：
      
      Olaf Sommerburg, MD
    - コンタクト：
      
      Marcus A Mall, MD
      
      電話番号：+49 6221 56 4502
      
      メール：Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de
    - 主任研究者：
      
      Marcus A Mall, MD
    - 副調査官：
      
      Mirjam Stahl, MD
    - 副調査官：
      
      Simon Y Gräber, MD
    - 副調査官：
      
      Susanne Hämmerling, MD
- Hessen
  - Gießen、Hessen、ドイツ、35392
    - 募集
    - University Hospital Giessen and Marburg GmbH
    - コンタクト：
      
      Lutz Nährlich, MD
      
      電話番号：+49 (0) 641 985-57621
      
      メール：lutz.naehrlich@paediat.med.uni-giessen.de
    - 主任研究者：
      
      Lutz Nährlich, MD
- Niedersachsen
  - Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30625
    - 募集
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - コンタクト：
      
      Christian Dopfer, MD
      
      電話番号：+49 (0)1761 532 3325
      
      メール：dopfer.christian@mh-hannover.de
    - 主任研究者：
      
      Christian Dopfer, MD
- Schleswig-Holstein
  - Lübeck、Schleswig-Holstein、ドイツ、23538
    - 募集
    - University Children's Hospital Schleswig-Holstein
    - コンタクト：
      
      Matthias V Kopp, MD
      
      電話番号：+49 (0) 451 5002550
      
      メール：matthias.kopp@uksh.de
    - 主任研究者：
      
      Matthias V Kopp, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

2006 年 1 月 1 日より前ではない生後 4 か月 (早産で修正年齢 4 か月) で CF と診断された患者は、早期診断 (ED) グループを構成します。早期発見は、新生児スクリーニング、臨床診断（例：陽性の家族歴または出生前診断による胎便イレウス患者）。生後 4 か月以降で 2006 年 1 月 1 日以降に CF と診断された患者は、臨床的に診断された患者 (後期診断、LD) との比較群として含まれています。両方のグループ (ED および LD) は、年次検査の一部であるすべての調査を含む同じ調査計画の後に調査され、気管支肺症状に関する追加の研究関連の毎月の電話インタビュー、QoL の四半期ごとの評価、および気管支を伴う自発的な年 1 回の気管支鏡検査が行われます。肺胞洗浄。

説明

包含基準:

嚢胞性線維症（CF）と新たに診断された患者。 CF の診断: 次の 3 つの国際的に受け入れられている基準の少なくとも 1 つが満たされている: i) 汗の塩化物 ≥ 60mEq/L および/または ii) 2 つの CF を引き起こす CFTR 遺伝子の変異および/または iii) CF に典型的な変化鼻または直腸上皮における経上皮電位差。
年齢と診断方法：
- 早期診断 (ED): 2006 年 1 月 1 日以降の生後 4 か月以内 (早産で修正された生後 4 か月) の CF-NBS 後またはその他の理由による初期診断。その他の理由としては、出生前診断、胎便イレウス、または家族歴の有無が考えられます。
- 後期診断 (LD): 臨床症状のために生後 4 か月以降に診断されました。 2006 年 1 月 1 日以降の初期診断。

除外基準:

自分自身または両親が参加したくない、または研究から撤退したすべての患者は除外されます。または CF の診断が不明な人。

さらなる除外基準は次のとおりです。

妊娠30週未満の早産
人生の最初の 3 か月での人工呼吸器のより長い期間
-CF以外の重大な医学的疾患または状態は、プロトコル全体を完了する子供の能力を妨げる可能性があります
-胎便イレウスまたは腸の閉鎖症を除く以前の大手術
-その他の主要な臓器機能障害（膵臓または肝機能障害またはCFによる別の状態を除く）
-被験者の安全性または研究データの質を損なう身体的所見が研究者によって決定された
CF以外の慢性肺疾患（例：気管支肺異形成）
-鎮静または既知の閉所恐怖症のための投薬に対する副作用の歴史

子供が回復するまでの鎮静処置の置き換えにつながる基準:

重度の喉頭軟化症、扁桃肥大、顕著ないびき、閉塞性睡眠時無呼吸症と診断された場合)

-逆流防止療法にもかかわらず持続的な頻繁な嘔吐として定義される重度の胃食道逆流

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
早期診断 (ED) 生後4か月以内にCFと診断された子供。
後期診断 (LD) 生後4ヶ月以内にCFと診断された子供。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
両群の胸部MRIスコア後のCF肺疾患による形態学的および/または灌流変化の割合時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両群における肺機能検査（例：複数呼気洗浄（MBW））で障害のある患者の割合時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時

二次結果の測定

結果測定	時間枠
経口、静脈内、または吸入ごとの抗生物質療法を必要とする、両方のグループ（ED vs. LD）におけるプロトコールで定義された肺増悪の割合時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
咽喉と鼻のスワブ、および日常の診断からの他の気道分泌物、および該当する場合は気管支肺胞洗浄液（BALF）における、それぞれ感染または病原体のスペクトルの自然発症時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
参加当初にPsAやその他のCF病原体が分離できなかった患者のうち、両群（EDとLD）で参加中に培養陽性となった患者の割合を比較時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両方のグループで最初に CF 病原体が検出されるまでの時間時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両群における最初の肺増悪までの時間時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両方のグループで生化学的炎症マーカーが増加した患者の割合と上昇の大きさ時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両群における毎月の電話インタビューからの症状の頻度時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
嚢胞性線維症アンケート（CFQ）による四半期ごとの両グループの健康関連の生活の質時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両群の体重、身長、理想体重（IWFH）、体格指数（BMI）、呼吸数、室内空気での酸素飽和度の発達時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両方のグループの胸部 X 線の評価のための修正クリスピン-ノーマンスコア後の CF 肺疾患による形態学的変化の割合時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両方のグループの胸部 MRI および X 線スコアによる評価による CF に典型的な変化の大きさと重症度時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時
両群における肺機能検査の障害の大きさ時間枠：1歳、2歳、3歳、…、10歳の時	1歳、2歳、3歳、…、10歳の時

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Heidelberg University

協力者

German Center for Lung Research

捜査官

主任研究者：Marcus A Mall, MD、University Hospital Heidelberg

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年12月1日

一次修了 (推定)

2030年12月1日

研究の完了 (推定)

2030年12月1日

試験登録日

最初に提出

2014年10月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月16日

最初の投稿 (推定)

2014年10月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月28日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

UKH-TRACK-1

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