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Studio osservazionale longitudinale sul decorso della fibrosi cistica polmonare nei pazienti sottoposti a screening neonatale (TRACK-CF)

28 novembre 2023 aggiornato da: Mirjam Stahl, Heidelberg University
Lo scopo di questo studio è di caratterizzare ulteriormente la malattia polmonare CF precoce nei neonati, nei lattanti e nei bambini con fibrosi cistica (CF).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

La fibrosi cistica (FC) è la malattia multisistemica genetica letale più comune in Germania. Sebbene l'aspettativa di vita sia aumentata negli ultimi decenni, la maggior parte dei pazienti con FC muore in giovane età adulta a causa di una malattia polmonare cronica con insufficienza respiratoria. La malattia polmonare CF è causata da un trasporto disturbato di sale e acqua da parte degli epiteli delle vie aeree e dalla disidratazione delle superfici delle vie aeree a causa del difetto genetico sottostante nel regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) gen. Finora non sono disponibili terapie causali per la maggior parte dei pazienti con FC. Poco si sa sull'insorgenza e sul decorso naturale, nonché sui fattori che influenzano la malattia polmonare CF. Pertanto, il primo obiettivo di questo studio longitudinale prospettico, multicentrico, non controllato, non randomizzato ed esplorativo è la caratterizzazione dell'insorgenza e del decorso precoce della malattia polmonare CF. Per questo motivo includeremo principalmente pazienti con diagnosi di screening neonatale CF (CF-NBS) o per qualsiasi altro motivo nei primi quattro mesi di vita (diagnosi precoce, ED). In una seconda fase confronteremo i dati di questi pazienti con quelli diagnosticati clinicamente più tardi nella vita (diagnosi tardiva, LD). Questo ci permetterà di indagare l'effetto della diagnosi precoce e dell'inizio della terapia. A partire dalla diagnosi, utilizzeremo i dati dei controlli di routine annuali (imaging come risonanza magnetica del torace, test di funzionalità polmonare, microbiologia da tamponi ed espettorato, valori di laboratorio, antropometria) nonché i dati di una broncoscopia facoltativa correlata allo studio con lavaggio ( microbiologia, infiammazione e immunologia) per la correlazione con il decorso della malattia polmonare CF (generazione di ipotesi). Ulteriori indagini relative allo studio sono interviste telefoniche mensili sui sintomi broncopolmonari da parte di un'infermiera dello studio sulla base di un questionario e valutazione trimestrale della qualità della vita correlata alla salute sulla base di un questionario convalidato.

Ci aspettiamo di ottenere una visione più approfondita dell'insorgenza e del decorso precoce della malattia polmonare CF dai risultati di questo studio. Finora, non esiste uno studio che abbia indagato i diversi aspetti della malattia polmonare CF (funzione, morfologia, infettivologia, infiammazione) complementari in un contesto longitudinale. Partiamo dal presupposto che la conoscenza della storia naturale della malattia polmonare CF nella fase vulnerabile della prima infanzia abbia un grande impatto sullo sviluppo futuro di nuove terapie (dal sintomatico al causale). Ciò porterà ad un ulteriore miglioramento dell'aspettativa di vita e della qualità della vita dei pazienti con FC.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Olaf Sommerburg, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marcus A Mall, MD
        • Sub-investigatore:
          • Mirjam Stahl, MD
        • Sub-investigatore:
          • Simon Y Gräber, MD
        • Sub-investigatore:
          • Susanne Hämmerling, MD
    • Hessen
      • Gießen, Hessen, Germania, 35392
        • Reclutamento
        • University Hospital Giessen and Marburg GmbH
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lutz Nährlich, MD
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Reclutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christian Dopfer, MD
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Germania, 23538
        • Reclutamento
        • University Children's Hospital Schleswig-Holstein
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matthias V Kopp, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con FC diagnosticata nei primi 4 mesi di vita (età corretta di 4 mesi nei pretermine) non prima del 1° gennaio 2006 costituiscono il gruppo con diagnosi precoce (DE). L'identificazione precoce può essere ottenuta mediante screening neonatale, diagnosi clinica (ad es. pazienti con ileo da meconio), a causa di anamnesi familiare positiva o diagnosi prenatale. I pazienti con FC diagnosticati dopo i primi 4 mesi di vita e dopo il 1° gennaio 2006, sono inclusi come gruppo di confronto con i pazienti con diagnosi clinica (diagnosi tardiva, LD). Entrambi i gruppi (DE e LD) vengono esaminati dopo lo stesso piano di indagine con tutte le indagini che fanno parte del controllo annuale e ulteriori interviste telefoniche mensili relative allo studio sui sintomi broncopolmonari, valutazione trimestrale della QoL e broncoscopia annuale volontaria con bronco- lavaggio alveolare.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con nuova diagnosi di fibrosi cistica (CF). Diagnosi di FC: è soddisfatto almeno uno dei seguenti tre criteri accettati a livello internazionale: i) cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/L e/o ii) 2 mutazioni che causano la FC nel gene CFTR e/o iii) alterazioni tipiche della FC nel differenza di potenziale transepiteliale nell'epitelio nasale o rettale.

  2. Età e modalità di diagnosi:

    • Diagnosi precoce (ED): diagnosi iniziale in seguito a CF-NBS o per altri motivi nei primi 4 mesi di vita (in età pretermine corretta di 4 mesi) dopo il 1° gennaio 2006. Altre ragioni potrebbero essere la diagnosi prenatale, ileo da meconio o una storia familiare positiva.
    • Diagnosi tardiva (LD): diagnosticata dopo il quarto mese di vita a causa di sintomi clinici; diagnosi iniziale dopo il 1 gennaio 2006.

Criteri di esclusione:

Sono esclusi tutti i pazienti che loro stessi oi cui genitori non vogliono partecipare o che si ritirano dallo studio; o quelli in cui la diagnosi di CF è incerta.

Ulteriori criteri di esclusione sono:

  1. Pretermine <30a settimana di gestazione
  2. Periodo più lungo di ventilazione meccanica nei primi 3 mesi di vita
  3. Una malattia o condizione medica significativa diversa dalla FC che potrebbe interferire con la capacità del bambino di completare l'intero protocollo
  4. Precedenti interventi chirurgici importanti ad eccezione di ileo da meconio o atresia dell'intestino
  5. Altre disfunzioni d'organo importanti, escluse le disfunzioni pancreatiche o epatiche o un'altra condizione dovuta alla FC
  6. Reperti fisici che comprometterebbero la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati dello studio come determinato dallo sperimentatore
  7. Malattie polmonari croniche diverse dalla FC (ad es. displasia broncopolmonare)
  8. Storia di reazioni avverse ai farmaci per la sedazione o claustrofobia nota

Criteri che portano a uno spostamento delle procedure in sedazione fino a quando il bambino non si è ripreso: - Ostruzione delle vie aeree superiori clinicamente significativa come determinato dallo sperimentatore (ad es.

grave laringomalacia, tonsille marcatamente ingrossate, russamento significativo, apnea notturna ostruttiva diagnosticata)

- Grave reflusso gastroesofageo, definito come persistente vomito frequente nonostante la terapia antireflusso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Diagnosi precoce (DE)
Bambini con diagnosi di FC nei primi 4 mesi di vita.
Diagnosi tardiva (LD)
Bambini con diagnosi di FC dopo i primi 4 mesi di vita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione con cambiamenti morfologici e/o di perfusione dovuti a malattia polmonare CF dopo il punteggio della risonanza magnetica del torace in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Proporzione di pazienti con menomazioni nei test di funzionalità polmonare (ad es.
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di esacerbazioni polmonari definite dal protocollo in entrambi i gruppi (ED vs. LD) che richiedono una terapia antibiotica per via orale, endovenosa o per inalazione
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Sviluppo spontaneo di infezione o spettro di agenti patogeni, rispettivamente, nei tamponi faringei e nasali, nonché in altre secrezioni delle vie aeree dalla diagnostica di routine e, se applicabile, dal liquido di lavaggio broncoalveolare (BALF)
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Dai pazienti in cui non è stato possibile isolare PsA o altri patogeni CF all'inizio della loro partecipazione, confronto della porzione di pazienti con una coltura positiva durante la partecipazione in entrambi i gruppi (ED e LD)
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Tempo alla prima rilevazione di un patogeno CF in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Tempo alla prima riacutizzazione polmonare in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Porzione di pazienti con marcatori infiammatori biochimici aumentati in entrambi i gruppi e entità dell'elevazione
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Frequenza dei sintomi da interviste telefoniche mensili in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Qualità della vita correlata alla salute in entrambi i gruppi trimestrale tramite Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ)
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Sviluppo di peso corporeo, altezza corporea, peso ideale per altezza (IWFH), indice di massa corporea (BMI), frequenza respiratoria e saturazione di ossigeno all'aria ambiente in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Proporzione con i cambiamenti morfologici dovuti alla malattia polmonare CF dopo il punteggio Chrispin-Norman modificato per la valutazione della radiografia del torace in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Entità e gravità delle alterazioni tipiche della FC mediante valutazione con risonanza magnetica del torace e punteggio radiografico in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
Entità della compromissione del test di funzionalità polmonare in entrambi i gruppi
Lasso di tempo: All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni
All'età di 1, 2, 3, ...., 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Heidelberg University

Collaboratori

German Center for Lung Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Marcus A Mall, MD, University Hospital Heidelberg

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2011

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2014

Primo Inserito (Stimato)

21 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UKH-TRACK-1

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