Клинические исследование Муковисцидоз легких - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Муковисцидоз легких

Подробное описание

Муковисцидоз (МВ) является наиболее частым смертельным генетическим мультисистемным заболеванием в Германии. Хотя ожидаемая продолжительность жизни увеличилась за последние десятилетия, большинство пациентов с МВ умирают в молодом возрасте из-за хронического МВ заболевания легких с дыхательной недостаточностью. Заболевание легких при муковисцидозе вызывается нарушением транспорта соли и воды эпителием дыхательных путей и обезвоживанием поверхностей дыхательных путей в результате основного генетического дефекта регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR) gen. До сих пор не существует причинно-следственной терапии для большинства пациентов с муковисцидозом. Мало что известно о начале и естественном течении, а также о факторах, влияющих на заболевание легких при МВ. Таким образом, первой целью этого проспективного, многоцентрового, неконтролируемого, нерандомизированного, исследовательского лонгитюдного исследования является характеристика начала и раннего течения заболевания легких при МВ. По этой причине мы в первую очередь будем включать пациентов с диагнозом CF в результате скрининга новорожденных (CF-NBS) или по любой другой причине в первые четыре месяца жизни (ранняя диагностика, ЭД). На втором этапе мы сравним данные этих пациентов с клинически диагностированными в более позднем возрасте (поздний диагноз, LD). Это позволит нам исследовать влияние ранней диагностики и начала терапии. Начиная с постановки диагноза, мы будем использовать данные ежегодных рутинных осмотров (такие как МРТ грудной клетки, тесты функции легких, микробиологический анализ мазков и мокроты, лабораторные показатели, антропометрия), а также данные факультативной, связанной с исследованием бронхоскопии с лаважем ( микробиологии, воспаления и иммунологии) для корреляции с течением заболевания легких при МВ (генерация гипотез). Дальнейшие исследования, связанные с исследованием, представляют собой ежемесячные телефонные интервью по поводу бронхолегочных симптомов медицинской сестрой-исследователем на основе вопросника и ежеквартальную оценку качества жизни, связанного со здоровьем, на основе утвержденного вопросника.

Мы надеемся получить более глубокое представление о начале и раннем течении болезни легких при муковисцидозе по результатам этого исследования. До сих пор нет испытаний, в которых изучались бы различные аспекты заболевания легких при МВ (функция, морфология, инфекционное заболевание, воспаление), дополняющие друг друга в лонгитюдных условиях. Мы предполагаем, что знание естественного течения болезни легких при МВ в уязвимой фазе раннего детства имеет большое влияние на будущую разработку новых методов лечения (от симптоматических до причинно-следственных). Это должно привести к дальнейшему улучшению продолжительности и качества жизни больных МВ.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Mirjam Stahl, MD
Номер телефона: +49 6221 56 37049
Электронная почта: Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Marcus A Mall, MD
Номер телефона: +49 6221 56 4502
Электронная почта: Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de

Места учебы

Германия
- Baden-Württemberg
  - Heidelberg, Baden-Württemberg, Германия, 69120
    - Рекрутинг
    - University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
    - Контакт:
      
      Mirjam Stahl, MD
      
      Номер телефона: +49 6221 56 37049
      
      Электронная почта: Mirjam.Stahl@med.uni-heidelberg.de
    - Главный следователь:
      
      Olaf Sommerburg, MD
    - Контакт:
      
      Marcus A Mall, MD
      
      Номер телефона: +49 6221 56 4502
      
      Электронная почта: Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de
    - Главный следователь:
      
      Marcus A Mall, MD
    - Младший исследователь:
      
      Mirjam Stahl, MD
    - Младший исследователь:
      
      Simon Y Gräber, MD
    - Младший исследователь:
      
      Susanne Hämmerling, MD
- Hessen
  - Gießen, Hessen, Германия, 35392
    - Рекрутинг
    - University Hospital Giessen and Marburg GmbH
    - Контакт:
      
      Lutz Nährlich, MD
      
      Номер телефона: +49 (0) 641 985-57621
      
      Электронная почта: lutz.naehrlich@paediat.med.uni-giessen.de
    - Главный следователь:
      
      Lutz Nährlich, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Германия, 30625
    - Рекрутинг
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Контакт:
      
      Christian Dopfer, MD
      
      Номер телефона: +49 (0)1761 532 3325
      
      Электронная почта: dopfer.christian@mh-hannover.de
    - Главный следователь:
      
      Christian Dopfer, MD
- Schleswig-Holstein
  - Lübeck, Schleswig-Holstein, Германия, 23538
    - Рекрутинг
    - University Children's Hospital Schleswig-Holstein
    - Контакт:
      
      Matthias V Kopp, MD
      
      Номер телефона: +49 (0) 451 5002550
      
      Электронная почта: matthias.kopp@uksh.de
    - Главный следователь:
      
      Matthias V Kopp, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с МВ, диагностированным в первые 4 мес жизни (корректированный возраст 4 мес у недоношенных) не ранее 1 января 2006 г. составляют группу раннего диагноза (РД). Ранняя идентификация может быть достигнута путем скрининга новорожденных, клинической диагностики (например, пациенты с мекониевой непроходимостью) из-за положительного семейного анамнеза или пренатальной диагностики. Пациенты с МВ, диагностированным после первых 4 мес жизни и после 1 января 2006 г., включены в группу сравнения с клинически диагностированными больными (поздний диагноз, ЛД). Обе группы (ED и LD) исследуются по одному и тому же плану исследования со всеми исследованиями, которые являются частью ежегодного осмотра и дополнительных, связанных с исследованием, ежемесячных телефонных интервью по поводу бронхолегочных симптомов, ежеквартальной оценки качества жизни и добровольной ежегодной бронхоскопии с бронхолегочными симптомами. альвеолярный лаваж.

Описание

Критерии включения:

Впервые диагностированные пациенты с кистозным фиброзом (CF). Диагноз МВ: выполняется по крайней мере один из следующих трех международных критериев: i) содержание хлоридов в поту ≥ 60 мЭкв/л и/или ii) 2 мутации, вызывающие МВ, в гене CFTR и/или iii) типичные для МВ изменения в трансэпителиальная разность потенциалов в назальном или ректальном эпителии.
Возраст и способ диагностики:
- Ранний диагноз (ED): Первоначальный диагноз после CF-NBS или по другим причинам в первые 4 месяца жизни (в скорректированном возрасте недоношенных 4 месяцев) после 1 января 2006 года. Другими причинами могут быть пренатальная диагностика, мекониевый илеус или положительный семейный анамнез.
- Поздняя диагностика (LD): Диагноз ставится после четвертого месяца жизни из-за клинических симптомов; первоначальный диагноз после 1 января 2006 г.

Критерий исключения:

Исключаются все пациенты, которые сами или чьи родители не хотят участвовать или отказываются от участия в исследовании; или те, у кого диагноз муковисцидоза неясен.

Дополнительные критерии исключения:

Недоношенные <30 недель беременности
Более длительный период ИВЛ в первые 3 месяца жизни
Серьезное медицинское заболевание или состояние, отличное от муковисцидоза, которое может помешать ребенку выполнить весь протокол.
Предыдущая серьезная операция, за исключением мекониевой непроходимости кишечника или атрезии кишечника
Дисфункция других основных органов, за исключением дисфункции поджелудочной железы или печени или другого состояния, связанного с муковисцидозом.
Физические данные, которые могут поставить под угрозу безопасность субъекта или качество данных исследования, как это определено исследователем.
Хроническое заболевание легких, отличное от муковисцидоза (например, бронхолегочная дисплазия)
В анамнезе неблагоприятная реакция на лекарства для успокоения или известная клаустрофобия.

Критерии, которые приводят к смещению процедур седации до выздоровления ребенка: - Клинически значимая обструкция верхних дыхательных путей по определению исследователя (например,

тяжелая ларингомаляция, заметное увеличение миндалин, выраженный храп, диагностированное обструктивное апноэ сна)

- Тяжелый гастроэзофагеальный рефлюкс, определяемый как постоянная частая рвота, несмотря на антирефлюксную терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

2

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Ранний диагноз (ЭД) Дети с диагнозом МВ в первые 4 мес жизни.
Поздний диагноз (LD) Дети с диагнозом МВ после первых 4 мес жизни.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Доля морфологических и/или перфузионных изменений из-за муковисцидоза легких после оценки МРТ грудной клетки в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Доля пациентов с нарушениями легочных функциональных тестов (например, множественное вымывание дыхания (MBW)) в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Частота определяемых протоколом легочных обострений в обеих группах (ED по сравнению с LD), которые требуют пероральной, внутривенной или ингаляционной антибактериальной терапии Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Спонтанное развитие инфекции или спектра патогенов, соответственно, в мазках из зева и носа, а также в других выделениях из дыхательных путей при рутинной диагностике и, если применимо, жидкости бронхоальвеолярного лаважа (БАЛ) Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Из пациентов, у которых не удалось выделить возбудителей ПсА или других возбудителей МВ в начале их участия, сравнение доли пациентов с положительным посевом во время участия в обеих группах (ED и LD) Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Время до первого обнаружения возбудителя муковисцидоза в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Время до первого легочного обострения в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Доля пациентов с повышенными биохимическими маркерами воспаления в обеих группах и величина повышения Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Частота симптомов по ежемесячным телефонным интервью в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Качество жизни, связанное со здоровьем, в обеих группах ежеквартально по опроснику муковисцидоза (CFQ) Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Развитие массы тела, роста, идеальной массы тела к росту (IWFH), индекса массы тела (BMI), частоты дыхания и насыщения кислородом при комнатной температуре в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Доля с морфологическими изменениями из-за муковисцидоза легких после модифицированной шкалы Криспина-Нормана для оценки рентгенографии грудной клетки в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Величина и тяжесть изменений, типичных для муковисцидоза, по данным МРТ грудной клетки и рентгенографии в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет
Величина ухудшения функции легких в обеих группах Временное ограничение: В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет	В возрасте 1, 2, 3, ...., 10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Heidelberg University

Соавторы

German Center for Lung Research

Следователи

Главный следователь: Marcus A Mall, MD, University Hospital Heidelberg

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2011 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества