전신 경화증과 관련된 경계성 폐동맥 고혈압(SSc-APAH)의 조기 치료 (EDITA)

치료 경험이 없는 SSc-APAH 환자는 암브리센탄의 효능과 안전성을 평가하기 위한 조사자 개시 시험(IIT)에 포함될 예정입니다. 치료되지 않은 환자의 진단 후 환자의 기대 수명은 1년에 불과하므로 우리는 경계성 PAH 환자를 식별하고 PH가 나타나기 전에 치료하기 위한 스크리닝을 진행합니다. ambrisentan 치료는 SSc-IPAH 환자에서 상당한 개선에 도달했습니다(Galiè et al. 2008). PAH에서 mPAP는 ambrisentan으로 인해 약 15% 개선되었습니다(Klinger et al. 2011).

따라서 특히 SSc-APAH 환자는 조기 진단 및 치료의 필요성이 높다. 사건 SSc-APAH 및 PH뿐만 아니라 PAH 및 PH 발생의 이벤트 비율을 예측하는 요인을 결정하는 것이 중요합니다. 암브리센탄과 같은 특정 현대 요법으로 조기 식별 및 개입하면 이 환자 집단, 특히 경계선 PAH의 SSc 환자에서 혈역학, 증상, 운동 능력, 삶의 질 및 결과를 개선할 수 있습니다. SSc 및 초기 폐혈관 변화가 있는 이 정의된 인구에서 명백한 APAH의 발달을 예방할 수 있다는 것이 합리적인 것으로 간주됩니다. 이 후자의 가설을 테스트하는 신뢰할 수 있는 시험은 경계선 PAH에서 의료 PAH 표적 치료에 대한 반응과 매니페스트 PAH의 관련 질병 진행을 정의하는 중요한 증거 없이는 수행될 수 없습니다.

SSc-APAH 환자 치료의 긍정적인 결과로 인해 이 개념 증명 연구의 시작이 정당합니다.

경계선 mPAP 값으로 표시된 경계선 PAH가 있는 이전에 확인된 환자는 이 단일 센터 무작위, 통제, 이중 맹검, 병렬 그룹, 개념 증명(PoC) 단계 IIa IIT에 포함됩니다. 전신 경화증 시험(비약물 시험, Ethics Committee of Heidelberg # S360/2009)에서 PH 선별 검사에서 선별에 필요한 평가가 이미 이루어진 경우, 이러한 검사는 다음과 같은 경우에 본 시험의 선별에 사용될 수 있습니다. 심사 기간의 주어진 시간 프레임 내에서 수행되었습니다.

첫 방문시 환자의 병력을 확보하고 신체 검사를 실시합니다. 또한 심전도(ECG), 검사실 검사(NT-proBNP, 요산 및 기타 검사실 검사), 휴식 및 운동 중 심초음파 검사, 우심장 카테터 삽입이 실시됩니다. 환자가 포함 기준을 충족하고 여전히 경계선 mPAP 값으로 고통받는 경우 연구에 참여하도록 초대됩니다. 환자는 초기 선별 검사를 실시하기 전에 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다. 무작위 배정은 최대 28일 후에 수행되며 약물 또는 위약이 제공됩니다. 오른쪽 심장 카테터 삽입에 의해 베이스라인 전 마지막 6개월 이내에 환자가 식별된 경우, 측정은 환자가 이 침습적 절차를 반복하지 않도록 베이스라인 방문에 유효한 것으로 간주됩니다. 시간 프레임을 벗어난 비침습적 측정은 연구를 위해 반복되어야 합니다. 1:1 경구 암브리센탄: 경구 위약 무작위화가 수행됩니다.

환자는 다음 중 하나로 무작위 배정됩니다.

• 암브리센탄 치료를 사용한 치료군(19명)
• 위약군(19명의 환자가 위약을 투여받음). 안전성 및 내약성은 연구가 종료될 때까지(180 ± 2주) 각 연구 방문에서 통제될 것입니다. 필요한 경우 복용량이 조정됩니다. 클리닉의 일반적인 관행과 관련하여 환자는 내약성에 따라 조사자 중 한 명과 상담(전화 또는 개인적으로)한 후 용량을 조정합니다.