표준 임상 치료에서 HT-1 환자의 Orfadin 치료에 대한 장기 안전성 연구 (OPAL)
2024년 9월 17일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
표준 치료에서 고티로신혈증 유형 1(HT-1) 환자의 오르파딘 치료의 장기 안전성을 평가하기 위한 비중재 사후 승인 연구(PASS)
이 연구의 목적은 유전성 티로신혈증 1형(HT-1)을 앓고 있는 환자에서 Orfadin 치료의 장기 안전성 프로필을 살펴보는 것입니다.
연구에 포함된 환자는 정상적인 임상 실습에 따라 Orfadin을 사용합니다.
연구 개요
상세 설명
계획된 연구는 유전성 티로신혈증 1형을 앓고 있는 환자에서 오르파딘 치료의 장기적 안전성을 조사하는 비개입 연구입니다. 오르파딘은 정상적인 관행에 따라 사용될 것입니다.
Orfadin으로 치료받은 모든 환자의 간, 신장, 혈액학적, 신경학적 및 안과적 상태를 모니터링하기 위한 시판 후 감시(PMS) 프로그램이 진행 중입니다.
인간 사용을 위한 의약품 위원회(CHMP)는 이 프로그램을 요구했고 약 400명의 환자에 대한 데이터를 살펴본 결과 이익-위험 비율이 긍정적이라는 것을 발견했습니다.
현재 연구(PASS)는 진행 중인 PMS를 대체할 것입니다.
국가의 전환은 점진적일 것입니다. 2013년부터 시작됩니다. 이 연구에는 표준 임상 치료에서 Orfadin 치료를 받는 HT-1 환자와 Orfadin 치료를 막 시작하는 새로 진단된 환자가 포함됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
315
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
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Fredrikstad, 노르웨이
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Oslo, 노르웨이
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Oslo, 노르웨이
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Tromsö, 노르웨이
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Copenhagen, 덴마크
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Düsseldorf, 독일
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Erlangen, 독일
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Freiburg, 독일
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Heidelberg, 독일
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Magdeburg, 독일
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Antwerpen, 벨기에
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Brussels, 벨기에
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Leuven, 벨기에
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Montegnée, 벨기에
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Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에
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Göteborg, 스웨덴
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Uppsala, 스웨덴
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Badalona, 스페인
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Manchester, 영국
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Wien, 오스트리아
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Napoli, 이탈리아
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Padova, 이탈리아
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Roma, 이탈리아
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Saliceto, 이탈리아
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Torino, 이탈리아
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Prague, 체코
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Coimbra, 포르투갈
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Warsaw, 폴란드
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Warszawa, 폴란드
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Angers, 프랑스
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Lille, 프랑스
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Lyon, 프랑스
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Nantes, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Talence, 프랑스
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Tampere, 핀란드
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Turku, 핀란드
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Budapest, 헝가리
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Szeged, 헝가리
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Orfadin을 받는 모든 환자는 연구에 적격입니다.
설명
포함 기준:
- Orfadin 치료를 받는 모든 HT-1 환자는 참가 자격이 있습니다.
제외 기준:
- 제외 기준 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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Orfadin 치료를 받는 HT-1 환자
오르파딘(니티시논) 치료를 받는 HT-1 환자
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처방에 따른 니티시논
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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간기능과 관련된 이상반응의 발생
기간: 2005년부터
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간기능과 관련된 이상반응의 발생
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2005년부터
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신장 기능과 관련된 이상 반응의 발생
기간: 2005년부터
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신장 기능과 관련된 이상 반응의 발생
|
2005년부터
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안과 기능과 관련된 이상반응의 발생
기간: 2005년부터
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안과 기능과 관련된 이상반응의 발생
|
2005년부터
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혈액학적 기능과 관련된 이상반응의 발생
기간: 2005년부터
|
혈액학적 기능과 관련된 이상반응의 발생
|
2005년부터
|
|
인지발달기능과 관련된 이상반응의 발생
기간: 2005년부터
|
인지발달기능과 관련된 이상반응의 발생
|
2005년부터
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
죽음의 발생
기간: 2005년부터
|
죽음의 발생
|
2005년부터
|
|
간 이식의 발생
기간: 2005년부터
|
간 이식의 발생
|
2005년부터
|
|
기타 이상반응의 발생
기간: 2005년부터
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간, 신장, 안과, 혈액학적 또는 인지 기능과 관련된 이상 반응 이외의 이상 반응의 발생
|
2005년부터
|
|
Orfadin 치료 중단의 발생
기간: 2005년부터
|
Orfadin 치료 중단의 발생
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2005년부터
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 30일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 16일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.NTBC-005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미정
IPD 계획 설명
데이터 공유/등록과 관련하여 진행 중인 논의.
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