Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnostní studie léčby orfadinem u pacientů s HT-1 ve standardní klinické péči (OPAL)

17. září 2024 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Neintervenční postregistrační studie (PASS) k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti léčby orfadinem u pacientů s hypertyrozinemií typu 1 (HT-1) ve standardní péči

Účelem této studie je podívat se na dlouhodobý bezpečnostní profil léčby přípravkem Orfadin u pacientů trpících hereditární tyrozinémií typu 1 (HT-1). Pacienti zařazení do studie budou používat Orfadin podle běžné klinické praxe.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Plánovaná studie je neintervenční studie, která se zaměří na dlouhodobou bezpečnost léčby přípravkem Orfadin u pacientů trpících dědičnou tyrozinémií typu 1. Orfadin bude používán podle běžné praxe. U všech pacientů léčených Orfadinem probíhá program postmarketingového sledování (PMS), který sleduje jaterní, renální, hematologický, neurologický a oftalmologický stav. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) si tento program vyžádal a posoudil údaje od přibližně 400 pacientů a zjistil, že poměr přínosů a rizik je pozitivní. Současná studie (PASS) nahradí probíhající PMS. Přechod zemí bude pozvolný; od roku 2013. Studie bude zahrnovat pacienty s HT-1 na léčbě Orfadinem ve standardní klinické péči a také nově diagnostikované pacienty, kteří s léčbou Orfadinem teprve začínají.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

315

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finsko
      • Tampere, Finsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Francie
      • Angers, Francie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Francie
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Francie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Francie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francie
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Francie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Holandsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Maďarsko
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Norsko
      • Fredrikstad, Norsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norsko
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Rakousko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Spojené království
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Spojené království
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Spojené království
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Španělsko
      • Albacete, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Španělsko
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Švédsko, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Švédsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Švédsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Švédsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti užívající Orfadin jsou způsobilí pro studii

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti s HT-1, kteří jsou léčeni Orfadinem, jsou způsobilí pro vstup.

Kritéria vyloučení:

  • Žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s HT-1 na léčbě Orfadinem
Pacienti s HT-1 na léčbě Orfadinem (nitizinon).
Lék: Nitisinone
Nitisinone podle předpisu
Ostatní jména:
  • Orfadin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s funkcí jater
Časové okno: z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s funkcí jater
z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s funkcí ledvin
Časové okno: z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s funkcí ledvin
z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s oftalmologickou funkcí
Časové okno: z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s oftalmologickou funkcí
z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s hematologickou funkcí
Časové okno: z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s hematologickou funkcí
z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s kognitivní vývojovou funkcí
Časové okno: z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s kognitivní vývojovou funkcí
z roku 2005

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt úmrtí
Časové okno: z roku 2005
Výskyt úmrtí
z roku 2005
Výskyt transplantace jater
Časové okno: z roku 2005
Výskyt transplantace jater
z roku 2005
Výskyt dalších nežádoucích příhod
Časové okno: z roku 2005
Výskyt nežádoucích účinků jiných než těch, které se týkají jaterních, ledvinových, oftalmologických, hematologických nebo kognitivních funkcí
z roku 2005
Výskyt přerušení léčby Orfadinem
Časové okno: z roku 2005
Výskyt přerušení léčby Orfadinem
z roku 2005

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.NTBC-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Probíhají diskuse o sdílení údajů/registru.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit