Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidssikkerhetsstudie av Orfadin-behandling hos HT-1-pasienter i standard klinisk behandling (OPAL)

17. september 2024 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En ikke-intervensjonell postautorisasjonsstudie (PASS) for å evaluere langsiktig sikkerhet ved Orfadin-behandling ved hypertyrosinemi type 1 (HT-1) pasienter i standardbehandling

Formålet med denne studien er å se på den langsiktige sikkerhetsprofilen til Orfadin-behandling hos pasienter som lider av arvelig tyrosinemi type 1 (HT-1). Pasienter inkludert i studien vil bruke Orfadin i henhold til vanlig klinisk praksis.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den planlagte studien er en ikke-intervensjonsstudie som vil se på langsiktig sikkerhet ved Orfadin-behandling hos pasienter som lider av arvelig tyrosinemi type 1. Orfadin vil bli brukt i henhold til normal praksis. Det er et pågående post-markedsføringsovervåkingsprogram (PMS) for å overvåke lever-, nyre-, hematologisk, nevrologisk og oftalmisk status hos alle pasienter som behandles med Orfadin. Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) har krevd dette programmet og har sett på dataene for ca. 400 pasienter og funnet at nytte-risiko-forholdet er positivt. Den nåværende studien (PASS) vil erstatte den pågående PMS. Overgangen til land vil skje gradvis; starter i 2013. Studien vil inkludere HT-1-pasienter på Orfadin-behandling i standard klinisk behandling, samt nydiagnostiserte pasienter som nettopp har startet med Orfadin-behandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

315

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finland
      • Tampere, Finland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Frankrike
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankrike
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Nederland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Norge
      • Fredrikstad, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norge
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Spania
      • Albacete, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spania
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Storbritannia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Storbritannia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Storbritannia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Ungarn
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Østerrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle pasienter som får Orfadin er kvalifisert for studien

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle HT-1-pasienter som får Orfadin-behandling er kvalifisert for innreise.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen eksklusjonskriterier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
HT-1-pasienter på Orfadin-behandling
HT-1 pasienter på Orfadin (nitisinone) behandling
Legemiddel: Nitisinon
Nitisinon etter resept
Andre navn:
  • Orfadin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger relatert til leverfunksjon
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av bivirkninger relatert til leverfunksjon
fra 2005
Forekomst av uønskede hendelser relatert til nyrefunksjon
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av uønskede hendelser relatert til nyrefunksjon
fra 2005
Forekomst av bivirkninger relatert til oftalmologisk funksjon
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av bivirkninger relatert til oftalmologisk funksjon
fra 2005
Forekomst av uønskede hendelser relatert til hematologisk funksjon
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av uønskede hendelser relatert til hematologisk funksjon
fra 2005
Forekomst av uønskede hendelser relatert til kognitiv utviklingsfunksjon
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av uønskede hendelser relatert til kognitiv utviklingsfunksjon
fra 2005

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av død
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av død
fra 2005
Forekomst av levertransplantasjon
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av levertransplantasjon
fra 2005
Forekomst av andre uønskede hendelser
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av andre bivirkninger enn de som er relatert til lever-, nyre-, oftalmiske, hematologiske eller kognitive funksjoner
fra 2005
Forekomst av seponering av Orfadin-behandling
Tidsramme: fra 2005
Forekomst av seponering av Orfadin-behandling
fra 2005

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2014

Først lagt ut (Antatt)

19. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.NTBC-005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Diskusjoner pågår med hensyn til datadeling/register.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere