Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen turvallisuustutkimus Orfadin-hoidosta HT-1-potilailla tavanomaisessa kliinisessä hoidossa (OPAL)

tiistai 17. syyskuuta 2024 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Ei-interventiivinen lupatutkimus (PASS) Orfadin-hoidon pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi tyypin 1 hypertyrosinemia (HT-1) -potilaiden normaalihoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarkastella Orfadin-hoidon pitkän aikavälin turvallisuusprofiilia potilailla, jotka kärsivät perinnöllisestä tyypin 1 tyrosinemiasta (HT-1). Tutkimukseen osallistuvat potilaat käyttävät Orfadinia normaalin kliinisen käytännön mukaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suunniteltu tutkimus on ei-interventiotutkimus, jossa tarkastellaan Orfadin-hoidon pitkäaikaista turvallisuutta potilailla, jotka kärsivät perinnöllisestä tyypin 1 tyrosinemiasta. Orfadinia käytetään normaalin käytännön mukaisesti. Markkinoille tulon jälkeinen seurantaohjelma (PMS) on meneillään kaikkien Orfadinilla hoidettujen potilaiden maksan, munuaisten, hematologisen, neurologisen ja oftalmisen tilan seuraamiseksi. Ihmisille tarkoitettuja lääkevalmisteita käsittelevä komitea (CHMP) on vaatinut tätä ohjelmaa ja tarkastellut noin 400 potilaan tiedot ja todennut hyöty-riskisuhteen olevan positiivinen. Tämä tutkimus (PASS) korvaa meneillään olevan PMS:n. Maiden siirtyminen tapahtuu asteittain; Alkaen vuonna 2013. Tutkimukseen osallistuu HT-1-potilaita, jotka saavat Orfadin-hoitoa normaalihoidossa, sekä vastadiagnoosin saaneita potilaita, jotka ovat vasta aloittaneet Orfadin-hoidon.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

315

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Alankomaat
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Espanja
      • Albacete, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Espanja
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Itävalta
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Norja
      • Fredrikstad, Norja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norja
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Puola
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Ranska
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Ranska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Ranska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Ranska
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Ranska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Ranska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Ruotsi, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Ruotsi
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Ruotsi
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Ruotsi
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Saksa
      • Düsseldorf, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Suomi
      • Tampere, Suomi
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Suomi
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Unkari
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki Orfadinia saavat potilaat ovat kelvollisia tutkimukseen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikki Orfadin-hoitoa saavat HT-1-potilaat voivat osallistua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei poissulkemiskriteerejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
HT-1-potilaat, jotka saavat Orfadin-hoitoa
HT-1-potilaat, jotka saavat Orfadin (nitisinoni) -hoitoa
Lääke: Nitisinoni
Nitisinoni reseptin mukaan
Muut nimet:
  • Orfadiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan toimintaan liittyvien haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Maksan toimintaan liittyvien haittavaikutusten esiintyminen
vuodesta 2005
Munuaisten toimintaan liittyvien haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Munuaisten toimintaan liittyvien haittavaikutusten esiintyminen
vuodesta 2005
Oftalmologiseen toimintaan liittyvien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Oftalmologiseen toimintaan liittyvien haittatapahtumien esiintyminen
vuodesta 2005
Hematologiseen toimintaan liittyvien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Hematologiseen toimintaan liittyvien haittatapahtumien esiintyminen
vuodesta 2005
Kognitiiviseen kehitykseen liittyvien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Kognitiiviseen kehitykseen liittyvien haittatapahtumien esiintyminen
vuodesta 2005

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuoleman esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Kuoleman esiintyminen
vuodesta 2005
Maksansiirron esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Maksansiirron esiintyminen
vuodesta 2005
Muiden haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Muiden kuin maksan, munuaisten, oftalmisten, hematologisten tai kognitiivisten toimintojen haittavaikutusten esiintyminen
vuodesta 2005
Orfadin-hoidon keskeyttäminen
Aikaikkuna: vuodesta 2005
Orfadin-hoidon keskeyttäminen
vuodesta 2005

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. syyskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 19. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sobi.NTBC-005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietojen jakamisesta/rekisteristä keskustellaan parhaillaan.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa