Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности лечения орфадином у пациентов с АГ-1 при стандартной клинической помощи (OPAL)

17 сентября 2024 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum

Неинтервенционное пострегистрационное исследование (PASS) для оценки долгосрочной безопасности лечения орфадином у пациентов с гипертирозинемией типа 1 (HT-1) при стандартном лечении

Целью данного исследования является изучение долгосрочного профиля безопасности лечения орфадином у пациентов, страдающих наследственной тирозинемией типа 1 (НТ-1). Пациенты, включенные в исследование, будут использовать Орфадин в соответствии с обычной клинической практикой.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Запланированное исследование представляет собой неинтервенционное исследование, в ходе которого будет изучаться долгосрочная безопасность лечения орфадином у пациентов, страдающих наследственной тирозинемией типа 1. Орфадин будет использоваться в соответствии с обычной практикой. В настоящее время проводится программа постмаркетингового наблюдения (ПМС) для мониторинга состояния печени, почек, гематологического, неврологического и офтальмологического статуса у всех пациентов, получающих орфадин. Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) потребовал эту программу и изучил данные примерно 400 пациентов и пришел к выводу, что соотношение пользы и риска является положительным. Настоящее исследование (PASS) заменит текущий PMS. Переход стран будет постепенным; начиная с 2013 года. В исследование будут включены пациенты с HT-1, получающие лечение орфадином в рамках стандартной клинической помощи, а также пациенты с недавно диагностированным заболеванием, только начинающие лечение орфадином.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

315

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Австрия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Бельгия
      • Antwerpen, Бельгия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Бельгия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Бельгия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Бельгия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Венгрия
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Германия
      • Düsseldorf, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Германия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Испания
      • Albacete, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Испания
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Испания
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Италия
      • Bari, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Италия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Нидерланды
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Норвегия
      • Fredrikstad, Норвегия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Норвегия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Норвегия
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Норвегия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Норвегия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Польша
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Соединенное Королевство
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Финляндия
      • Tampere, Финляндия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Финляндия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Франция
      • Angers, Франция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Франция
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Франция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Франция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Франция
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Франция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Франция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Швеция, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Швеция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Швеция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Швеция
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты, получающие Орфадин, имеют право на участие в исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты с HT-1, получающие лечение Орфадином, имеют право на участие.

Критерий исключения:

  • Нет критериев исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с НТ-1, получающие лечение Орфадином
Пациенты с НТ-1, получающие лечение орфадином (нитизинон)
Лекарство: Нитизинон
Нитизинон по рецепту
Другие имена:
  • Орфадин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение нежелательных явлений, связанных с функцией печени
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с функцией печени
с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с функцией почек
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с функцией почек
с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с офтальмологической функцией
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с офтальмологической функцией
с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с гематологической функцией
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с гематологической функцией
с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с когнитивной функцией развития
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, связанных с когнитивной функцией развития
с 2005 г.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Наступление смерти
Временное ограничение: с 2005 г.
Наступление смерти
с 2005 г.
Возникновение трансплантации печени
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение трансплантации печени
с 2005 г.
Возникновение других нежелательных явлений
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение нежелательных явлений, кроме связанных с печеночной, почечной, офтальмологической, гематологической или когнитивной функцией.
с 2005 г.
Возникновение прекращения лечения Орфадином
Временное ограничение: с 2005 г.
Возникновение прекращения лечения Орфадином
с 2005 г.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Swedish Orphan Biovitrum

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 декабря 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sobi.NTBC-005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Продолжаются обсуждения относительно совместного использования данных/регистрации.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться