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Langzeit-Sicherheitsstudie zur Behandlung mit Orfadin bei HT-1-Patienten in der klinischen Standardversorgung (OPAL)

17. September 2024 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine nicht-interventionelle Post-Authorization-Studie (PASS) zur Bewertung der Langzeitsicherheit der Behandlung mit Orfadin bei Patienten mit Hypertyrosinämie Typ 1 (HT-1) in der Standardversorgung

Der Zweck dieser Studie ist es, das langfristige Sicherheitsprofil der Behandlung mit Orfadin bei Patienten mit hereditärer Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) zu untersuchen. Patienten, die an der Studie teilnehmen, werden Orfadin gemäß der normalen klinischen Praxis anwenden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der geplanten Studie handelt es sich um eine nicht-interventionelle Studie, die die langfristige Sicherheit der Behandlung mit Orfadin bei Patienten mit hereditärer Tyrosinämie Typ 1 untersucht. Orfadin wird gemäß der üblichen Praxis angewendet. Es gibt ein laufendes Post-Marketing-Surveillance-Programm (PMS) zur Überwachung des hepatischen, renalen, hämatologischen, neurologischen und ophthalmischen Status aller mit Orfadin behandelten Patienten. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat dieses Programm gefordert und die Daten von etwa 400 Patienten geprüft und das Nutzen-Risiko-Verhältnis für positiv befunden. Die vorliegende Studie (PASS) wird die laufende PMS ersetzen. Der Übergang der Länder wird schrittweise erfolgen; beginnend im Jahr 2013. Die Studie wird HT-1-Patienten unter Orfadin-Behandlung in der klinischen Standardversorgung sowie neu diagnostizierte Patienten, die gerade mit der Orfadin-Behandlung beginnen, einschließen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

315

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Deutschland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finnland
      • Tampere, Finnland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finnland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Frankreich
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Frankreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Frankreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankreich
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Frankreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Niederlande
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Norwegen
      • Fredrikstad, Norwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norwegen
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Schweden, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Schweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Schweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Schweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Spanien
      • Albacete, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Ungarn
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Österreich
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten, die Orfadin erhalten, sind für die Studie geeignet

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle HT-1-Patienten, die mit Orfadin behandelt werden, sind zur Teilnahme berechtigt.

Ausschlusskriterien:

  • Keine Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
HT-1-Patienten unter Orfadin-Behandlung
HT-1-Patienten unter Behandlung mit Orfadin (Nitisinon).
Arzneimittel: Nitisinon
Nitisinon nach Rezept
Andere Namen:
  • Orfadin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Leberfunktion
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Leberfunktion
ab 2005
Auftreten von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Nierenfunktion
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Nierenfunktion
ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der ophthalmologischen Funktion
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der ophthalmologischen Funktion
ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der hämatologischen Funktion
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der hämatologischen Funktion
ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der kognitiven Entwicklungsfunktion
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der kognitiven Entwicklungsfunktion
ab 2005

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eintritt des Todes
Zeitfenster: ab 2005
Eintritt des Todes
ab 2005
Auftreten von Lebertransplantationen
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von Lebertransplantationen
ab 2005
Auftreten anderer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten von Nebenwirkungen, die nicht mit hepatischen, renalen, ophthalmischen, hämatologischen oder kognitiven Funktionen zusammenhängen
ab 2005
Auftreten eines Abbruchs der Behandlung mit Orfadin
Zeitfenster: ab 2005
Auftreten eines Abbruchs der Behandlung mit Orfadin
ab 2005

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Studienleiter: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobi.NTBC-005

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