Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheidsstudie van Orfadin-behandeling bij HT-1-patiënten in standaard klinische zorg (OPAL)

17 september 2024 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Een niet-interventionele post-autorisatiestudie (PASS) om de langetermijnveiligheid van de behandeling met Orfadin te evalueren bij patiënten met hypertyrosinemie type 1 (HT-1) in standaardzorg

Het doel van deze studie is om te kijken naar het veiligheidsprofiel op lange termijn van behandeling met Orfadin bij patiënten die lijden aan erfelijke tyrosinemie type 1 (HT-1). Patiënten die in de studie zijn opgenomen, zullen Orfadin gebruiken volgens de normale klinische praktijk.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De geplande studie is een niet-interventionele studie die zal kijken naar de veiligheid op lange termijn van behandeling met Orfadin bij patiënten die lijden aan erfelijke tyrosinemie type 1. Orfadin zal worden gebruikt volgens de normale praktijk. Er is een doorlopend postmarketingsurveillanceprogramma (PMS) om de lever-, nier-, hematologische, neurologische en oftalmische status te controleren bij alle patiënten die met Orfadin worden behandeld. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft dit programma verplicht gesteld en heeft de gegevens van ongeveer 400 patiënten bekeken en heeft vastgesteld dat de baten-risicoverhouding positief is. De huidige studie (PASS) zal de lopende PMS vervangen. De overgang van landen zal geleidelijk zijn; beginnend in 2013. De studie omvat HT-1-patiënten die Orfadin-behandeling ondergaan in standaard klinische zorg, evenals nieuw gediagnosticeerde patiënten die net beginnen met Orfadin-behandeling.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

315

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Antwerpen, België
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, België
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, België
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, België
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, België
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Duitsland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finland
      • Tampere, Finland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Frankrijk
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Frankrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Frankrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankrijk
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Frankrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Hongarije
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italië
      • Bari, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Nederland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Noorwegen
      • Fredrikstad, Noorwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Noorwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Noorwegen
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Noorwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Noorwegen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Oostenrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Spanje
      • Albacete, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spanje
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Spanje
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Zweden, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Zweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Zweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Zweden
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten die Orfadin krijgen, komen in aanmerking voor de studie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle HT-1-patiënten die met Orfadin worden behandeld, komen in aanmerking voor deelname.

Uitsluitingscriteria:

  • Geen uitsluitingscriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
HT-1-patiënten die met Orfadin worden behandeld
HT-1-patiënten die met Orfadin (nitisinon) worden behandeld
Geneesmiddel: Nitisinon
Nitisinon volgens voorschrift
Andere namen:
  • Orfadin

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan de leverfunctie
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan de leverfunctie
vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan de nierfunctie
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan de nierfunctie
vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen die verband houden met de oogheelkundige functie
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen die verband houden met de oogheelkundige functie
vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan hematologische functie
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan hematologische functie
vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen die verband houden met de cognitieve ontwikkelingsfunctie
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van bijwerkingen die verband houden met de cognitieve ontwikkelingsfunctie
vanaf 2005

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorkomen van de dood
Tijdsspanne: vanaf 2005
Voorkomen van de dood
vanaf 2005
Optreden van levertransplantatie
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van levertransplantatie
vanaf 2005
Het optreden van andere ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: vanaf 2005
Optreden van andere bijwerkingen dan die gerelateerd zijn aan lever-, nier-, oftalmische, hematologische of cognitieve functies
vanaf 2005
Het optreden van stopzetting van de behandeling met Orfadin
Tijdsspanne: vanaf 2005
Het optreden van stopzetting van de behandeling met Orfadin
vanaf 2005

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 december 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

19 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sobi.NTBC-005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Besprekingen gaande met betrekking tot het delen van gegevens/registratie.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren