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Estudio de seguridad a largo plazo del tratamiento con Orfadin en pacientes con HT-1 en atención clínica estándar (OPAL)

17 de septiembre de 2024 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Un estudio posterior a la autorización (PASS) no intervencionista para evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento con Orfadin en pacientes con hipertirosinemia tipo 1 (HT-1) en atención estándar

El propósito de este estudio es analizar el perfil de seguridad a largo plazo del tratamiento con Orfadin en pacientes que padecen tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT-1). Los pacientes incluidos en el estudio utilizarán Orfadin de acuerdo con la práctica clínica habitual.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio planificado es un estudio no intervencionista que analizará la seguridad a largo plazo del tratamiento con Orfadin en pacientes que padecen tirosinemia hereditaria tipo 1. Orfadin se utilizará de acuerdo con la práctica habitual. Hay un programa de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) en curso para monitorear el estado hepático, renal, hematológico, neurológico y oftálmico en todos los pacientes tratados con Orfadin. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) solicitó este programa y analizó los datos de aproximadamente 400 pacientes y encontró que la relación riesgo-beneficio es positiva. El presente estudio (PASS) reemplazará al PMS en curso. La transición de los países será gradual; a partir de 2013. El estudio incluirá pacientes con HT-1 en tratamiento con Orfadin en atención clínica estándar, así como pacientes recién diagnosticados que recién comienzan con el tratamiento con Orfadin.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

315

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Düsseldorf, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Austria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • España
      • Albacete, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, España
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finlandia
      • Tampere, Finlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Francia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Hungría
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Noruega
      • Fredrikstad, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Noruega
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Países Bajos
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polonia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Reino Unido
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Suecia, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Suecia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Suecia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Suecia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes que reciben Orfadin son elegibles para el estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes HT-1 que reciben tratamiento con Orfadin son elegibles para participar.

Criterio de exclusión:

  • Sin criterios de exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes HT-1 en tratamiento con Orfadin
Pacientes con HT-1 en tratamiento con Orfadin (nitisinona)
Droga: Nitisinona
Nitisinona según prescripción
Otros nombres:
  • Orfadín

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función hepática
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función hepática
desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función renal
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función renal
desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función oftalmológica
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función oftalmológica
desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función hematológica
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función hematológica
desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función del desarrollo cognitivo
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con la función del desarrollo cognitivo
desde 2005

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de la muerte
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de la muerte
desde 2005
Ocurrencia de trasplante hepático
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de trasplante hepático
desde 2005
Ocurrencia de otros Eventos Adversos
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de Eventos Adversos distintos a los relacionados con funciones hepáticas, renales, oftálmicas, hematológicas o cognitivas
desde 2005
Ocurrencia de interrupción del tratamiento con Orfadin
Periodo de tiempo: desde 2005
Ocurrencia de interrupción del tratamiento con Orfadin
desde 2005

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Director de estudio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

30 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de octubre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de septiembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2024

Última verificación

1 de septiembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Sobi.NTBC-005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Discusiones en curso con respecto al intercambio/registro de datos.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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