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Studio sulla sicurezza a lungo termine del trattamento con Orfadin in pazienti con HT-1 in cure cliniche standard (OPAL)

17 settembre 2024 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio post-autorizzativo non interventistico (PASS) per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con Orfadin nei pazienti con ipertirosinemia di tipo 1 (HT-1) in terapia standard

Lo scopo di questo studio è esaminare il profilo di sicurezza a lungo termine del trattamento con Orfadin in pazienti affetti da tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1). I pazienti inclusi nello studio useranno Orfadin secondo la normale pratica clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio pianificato è uno studio non interventistico che esaminerà la sicurezza a lungo termine del trattamento con Orfadin in pazienti affetti da tirosinemia ereditaria di tipo 1. Orfadin sarà utilizzato secondo la normale pratica. È in corso un programma di sorveglianza post-marketing (PMS) per monitorare lo stato epatico, renale, ematologico, neurologico e oftalmico in tutti i pazienti trattati con Orfadin. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha richiesto questo programma e ha esaminato i dati di circa 400 pazienti e ha riscontrato che il rapporto rischi/benefici è positivo. Il presente studio (PASS) sostituirà il PMS in corso. La transizione dei paesi sarà graduale; a partire dal 2013. Lo studio includerà pazienti con HT-1 in trattamento con Orfadin in cure cliniche standard, nonché pazienti di nuova diagnosi che hanno appena iniziato il trattamento con Orfadin.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

315

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Austria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgio
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgio
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgio
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgio
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finlandia
      • Tampere, Finlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Francia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Norvegia
      • Fredrikstad, Norvegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norvegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norvegia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norvegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norvegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Olanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polonia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Regno Unito
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Regno Unito
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Spagna
      • Albacete, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spagna
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Svezia, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Svezia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Svezia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Svezia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Ungheria
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti trattati con Orfadin sono eleggibili per lo studio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti HT-1 che ricevono il trattamento con Orfadin possono partecipare.

Criteri di esclusione:

  • Nessun criterio di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti HT-1 in trattamento con Orfadin
Pazienti HT-1 in trattamento con Orfadin (nitisinone).
Droga: Nitisinone
Nitisinone secondo prescrizione medica
Altri nomi:
  • Orfadin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione epatica
Lasso di tempo: dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione epatica
dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione renale
Lasso di tempo: dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione renale
dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione oftalmologica
Lasso di tempo: dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione oftalmologica
dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione ematologica
Lasso di tempo: dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione ematologica
dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione di sviluppo cognitivo
Lasso di tempo: dal 2005
Occorrenza di eventi avversi correlati alla funzione di sviluppo cognitivo
dal 2005

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento della morte
Lasso di tempo: dal 2005
Evento della morte
dal 2005
Evento di trapianto di fegato
Lasso di tempo: dal 2005
Evento di trapianto di fegato
dal 2005
Occorrenza di altri eventi avversi
Lasso di tempo: dal 2005
Insorgenza di eventi avversi diversi da quelli correlati alle funzioni epatiche, renali, oftalmiche, ematologiche o cognitive
dal 2005
Evento di interruzione del trattamento con Orfadin
Lasso di tempo: dal 2005
Evento di interruzione del trattamento con Orfadin
dal 2005

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

30 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

19 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.NTBC-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Discussioni in corso per quanto riguarda la condivisione dei dati/registro.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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