Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania leku Orfadin u pacjentów z HT-1 objętych standardową opieką kliniczną (OPAL)

13 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Nieinterwencyjne badanie porejestracyjne (PASS) w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leczenia Orfadin u pacjentów z hipertyrozynemią typu 1 (HT-1) objętych standardową opieką

Celem tego badania jest przyjrzenie się długoterminowemu profilowi ​​bezpieczeństwa leczenia preparatem Orfadin u pacjentów cierpiących na dziedziczną tyrozynemię typu 1 (HT-1). Pacjenci włączeni do badania będą stosować Orfadin zgodnie ze standardową praktyką kliniczną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Planowane badanie jest badaniem nieinterwencyjnym, które będzie oceniać długoterminowe bezpieczeństwo leczenia preparatem Orfadin u pacjentów cierpiących na dziedziczną tyrozynemię typu 1. Orfadin będzie stosowany zgodnie ze zwykłą praktyką. Trwa program nadzoru po wprowadzeniu produktu do obrotu (PMS) w celu monitorowania stanu wątroby, nerek, hematologicznego, neurologicznego i okulistycznego u wszystkich pacjentów leczonych produktem Orfadin. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zażądał tego programu i przeanalizował dane dotyczące około 400 pacjentów i stwierdził, że stosunek korzyści do ryzyka jest pozytywny. Obecne badanie (PASS) zastąpi trwające PMS. Przemiany krajów będą stopniowe; rozpocznie się w 2013 roku. Badanie obejmie pacjentów z HT-1 leczonych Orfadinem w standardowej opiece klinicznej, jak również pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą, którzy dopiero rozpoczynają leczenie Orfadinem.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

315

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Austria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finlandia
      • Tampere, Finlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Francja
      • Angers, Francja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Francja
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Francja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Francja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francja
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Francja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Francja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Hiszpania
      • Albacete, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Holandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Norwegia
      • Fredrikstad, Norwegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norwegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norwegia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norwegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norwegia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polska
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Szwecja, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Szwecja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Szwecja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Szwecja
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Węgry
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania kwalifikują się wszyscy pacjenci otrzymujący Orfadin

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci z HT-1 otrzymujący leczenie Orfadin są uprawnieni do włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Brak kryteriów wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z HT-1 leczeni Orfadinem
Pacjenci z HT-1 leczeni Orfadin (nityzynonem).
Lek: Nityzynon
Nityzynon na receptę
Inne nazwy:
  • Orfadin

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie działań niepożądanych związanych z czynnością wątroby
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie działań niepożądanych związanych z czynnością wątroby
od 2005 r
Występowanie działań niepożądanych związanych z czynnością nerek
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie działań niepożądanych związanych z czynnością nerek
od 2005 r
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z funkcją oftalmologiczną
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z funkcją oftalmologiczną
od 2005 r
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z funkcją hematologiczną
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z funkcją hematologiczną
od 2005 r
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z poznawczymi funkcjami rozwojowymi
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z poznawczymi funkcjami rozwojowymi
od 2005 r

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie śmierci
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie śmierci
od 2005 r
Występowanie przeszczepu wątroby
Ramy czasowe: od 2005 r
Występowanie przeszczepu wątroby
od 2005 r
Wystąpienie innych Zdarzeń Niepożądanych
Ramy czasowe: od 2005 r
Wystąpienie Zdarzeń Niepożądanych innych niż związane z funkcjami wątroby, nerek, okulistyki, hematologii lub funkcji poznawczych
od 2005 r
Wystąpienie przerwania leczenia produktem Orfadin
Ramy czasowe: od 2005 r
Wystąpienie przerwania leczenia produktem Orfadin
od 2005 r

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mattias Rudebeck, Swedish Orphan Biovitrum

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.NTBC-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Trwają dyskusje dotyczące udostępniania/rejestrowania danych.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczna tyrozynemia typu I

Badania kliniczne na Nityzynon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj