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標準臨床ケアにおける HT-1 患者における Orfadin 治療の長期安全性研究 (OPAL)

2020年1月13日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

標準治療の高チロシン血症 1 型（HT-1）患者における Orfadin 治療の長期安全性を評価するための非介入承認後研究（PASS）

この研究の目的は、遺伝性チロシン血症 1 型 (HT-1) に苦しむ患者における Orfadin 治療の長期的な安全性プロファイルを調べることです。 研究に含まれる患者は、通常の臨床診療に従ってOrfadinを使用します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

計画された研究は、遺伝性チロシン血症タイプ 1 に苦しむ患者における Orfadin 治療の長期的な安全性を調べる非介入研究です。Orfadin は通常の診療に従って使用されます。 Orfadin で治療を受けたすべての患者の肝臓、腎臓、血液、神経および眼の状態を監視するための市販後調査 (PMS) プログラムが進行中です。 ヒト用医薬品委員会 (CHMP) はこのプログラムを必要としており、約 400 人の患者のデータを調べたところ、ベネフィットとリスクの比率が正であることがわかりました。 現在の研究（PASS）は、進行中のPMSに取って代わります。 国の移行は徐々に行われます。この研究には、標準的な臨床ケアで Orfadin 治療を受けている HT-1 患者と、Orfadin 治療を開始したばかりの新たに診断された患者が含まれます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

315

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford、イギリス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London、イギリス
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London、イギリス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester、イギリス
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester、イギリス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield、イギリス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • イタリア
      • Bari、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino、イタリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht、オランダ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien、オーストリア
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • スウェーデン
      • Göteborg、スウェーデン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm、スウェーデン、14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm、スウェーデン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå、スウェーデン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala、スウェーデン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • スペイン
      • Albacete、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid、スペイン
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia、スペイン
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • ドイツ
      • Düsseldorf、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • ノルウェー
      • Fredrikstad、ノルウェー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger、ノルウェー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo、ノルウェー
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo、ノルウェー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö、ノルウェー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged、ハンガリー
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • フィンランド
      • Tampere、フィンランド
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku、フィンランド
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • フランス
      • Angers、フランス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille、フランス
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon、フランス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes、フランス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris、フランス
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris、フランス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence、フランス
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • ベルギー
      • Antwerpen、ベルギー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels、ベルギー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven、ベルギー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée、ベルギー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa、ポーランド
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Orfadinを投与されているすべての患者が研究に適格です

説明

包含基準:

  • Orfadin 治療を受けているすべての HT-1 患者は、参加資格があります。

除外基準:

  • 除外基準なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Orfadin治療中のHT-1患者
Orfadin（ニチシノン）治療中のHT-1患者
薬：ニチシノン
処方箋によるニチシノン
他の名前：
  • オルファディン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肝機能に関連する有害事象の発生
時間枠：2005年から
肝機能に関連する有害事象の発生
2005年から
腎機能に関連する有害事象の発生
時間枠：2005年から
腎機能に関連する有害事象の発生
2005年から
眼機能に係る有害事象の発現状況
時間枠：2005年から
眼機能に係る有害事象の発現状況
2005年から
血液機能に関連する有害事象の発生
時間枠：2005年から
血液機能に関連する有害事象の発生
2005年から
認知発達機能に関連する有害事象の発生
時間枠：2005年から
認知発達機能に関連する有害事象の発生
2005年から

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
死亡の発生
時間枠：2005年から
死亡の発生
2005年から
肝移植の発生
時間枠：2005年から
肝移植の発生
2005年から
その他の有害事象の発生
時間枠：2005年から
肝臓、腎臓、眼、血液または認知機能に関連するもの以外の有害事象の発生
2005年から
Orfadin治療の中止の発生
時間枠：2005年から
Orfadin治療の中止の発生
2005年から

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Swedish Orphan Biovitrum

捜査官

  • スタディディレクター：Mattias Rudebeck、Swedish Orphan Biovitrum

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年9月1日

一次修了 (実際)

2019年9月30日

研究の完了 (実際)

2019年9月30日

試験登録日

最初に提出

2014年10月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年12月16日

最初の投稿 (見積もり)

2014年12月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年1月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年1月13日

最終確認日

2020年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Sobi.NTBC-005

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

データ共有/登録に関して進行中の議論。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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