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Estudo de segurança de longo prazo do tratamento com Orfadin em pacientes com HT-1 em atendimento clínico padrão (OPAL)

17 de setembro de 2024 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Um estudo pós-autorização não intervencional (PASS) para avaliar a segurança a longo prazo do tratamento com Orfadin em pacientes com hipertirosinemia tipo 1 (HT-1) em cuidados padrão

O objetivo deste estudo é observar o perfil de segurança a longo prazo do tratamento com Orfadin em pacientes que sofrem de tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Os pacientes incluídos no estudo usarão Orfadin de acordo com a prática clínica normal.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo planejado é um estudo não intervencional que analisará a segurança a longo prazo do tratamento com Orfadin em pacientes que sofrem de tirosinemia hereditária tipo 1. O Orfadin será usado de acordo com a prática normal. Existe um programa de vigilância pós-comercialização (PMS) em andamento para monitorar o estado hepático, renal, hematológico, neurológico e oftalmológico em todos os pacientes tratados com Orfadin. O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) exigiu este programa e analisou os dados de aproximadamente 400 pacientes e concluiu que a relação benefício-risco é positiva. O presente estudo (PASS) substituirá o PMS em andamento. A transição dos países será gradual; a partir de 2013. O estudo incluirá pacientes com HT-1 em tratamento com Orfadin em atendimento clínico padrão, bem como pacientes recém-diagnosticados que iniciaram o tratamento com Orfadin.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

315

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Espanha
      • Albacete, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Espanha
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finlândia
      • Tampere, Finlândia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finlândia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • França
      • Angers, França
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, França
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, França
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, França
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, França
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, França
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, França
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Holanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Hungria
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Itália
      • Bari, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Noruega
      • Fredrikstad, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Noruega
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Noruega
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polônia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Reino Unido
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Reino Unido
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Suécia, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Suécia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Suécia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Suécia
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Áustria
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes que recebem Orfadin são elegíveis para o estudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todos os pacientes HT-1 recebendo tratamento com Orfadin são elegíveis para entrada.

Critério de exclusão:

  • Sem critérios de exclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com HT-1 em tratamento com Orfadin
Pacientes com HT-1 em tratamento com Orfadin (nitisinona)
Medicamento: Nitisinona
Nitisinona de acordo com a prescrição
Outros nomes:
  • Orfadin

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função hepática
Prazo: de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função hepática
de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função renal
Prazo: de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função renal
de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função oftalmológica
Prazo: de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função oftalmológica
de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função hematológica
Prazo: de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função hematológica
de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função de desenvolvimento cognitivo
Prazo: de 2005
Ocorrência de eventos adversos relacionados à função de desenvolvimento cognitivo
de 2005

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de morte
Prazo: de 2005
Ocorrência de morte
de 2005
Ocorrência de transplante hepático
Prazo: de 2005
Ocorrência de transplante hepático
de 2005
Ocorrência de outros eventos adversos
Prazo: de 2005
Ocorrência de Eventos Adversos não relacionados às funções hepática, renal, oftálmica, hematológica ou cognitiva
de 2005
Ocorrência de descontinuação do tratamento com Orfadin
Prazo: de 2005
Ocorrência de descontinuação do tratamento com Orfadin
de 2005

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

30 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

30 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de dezembro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

19 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de setembro de 2024

Última verificação

1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Sobi.NTBC-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

Discussões em andamento com relação ao compartilhamento/registro de dados.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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