Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidssikkerhedsundersøgelse af Orfadin-behandling hos HT-1-patienter i standard klinisk pleje (OPAL)

17. september 2024 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

En ikke-interventionsundersøgelse efter autorisation (PASS) til evaluering af langsigtet sikkerhed ved Orfadin-behandling hos hypertyrosinæmi type 1 (HT-1) patienter i standardbehandling

Formålet med denne undersøgelse er at se på den langsigtede sikkerhedsprofil af Orfadin-behandling hos patienter, der lider af arvelig tyrosinæmi type 1 (HT-1). Patienter inkluderet i undersøgelsen vil bruge Orfadin i henhold til normal klinisk praksis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det planlagte studie er et ikke-interventionsstudie, der vil se på den langsigtede sikkerhed af Orfadin-behandling hos patienter, der lider af arvelig tyrosinæmi type 1. Orfadin vil blive brugt i overensstemmelse med normal praksis. Der er et løbende post-marketing overvågningsprogram (PMS) til overvågning af lever-, nyre-, hæmatologisk, neurologisk og oftalmisk status hos alle patienter, der behandles med Orfadin. Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) har krævet dette program og har set på data for ca. 400 patienter og fundet, at forholdet mellem fordele og risici er positivt. Den nuværende undersøgelse (PASS) vil erstatte den igangværende PMS. Landeovergangen vil ske gradvis; start i 2013. Studiet vil omfatte HT-1-patienter i Orfadin-behandling i standard klinisk behandling samt nydiagnosticerede patienter, der lige er startet med Orfadin-behandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

315

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Brussels, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leuven, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Montegnée, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Bradford, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Finland
      • Tampere, Finland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Turku, Finland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Lille, Frankrig
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Lyon, Frankrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Nantes, Frankrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankrig
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Paris, Frankrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Talence, Frankrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Utrecht, Holland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Catania, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Firenze, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Milano, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Monza, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Napoli, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Padova, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Roma, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Saliceto, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Torino, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Norge
      • Fredrikstad, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Levanger, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norge
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Oslo, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Tromsö, Norge
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Warszawa, Polen
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Spanien
      • Albacete, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Almeria, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Badalona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barakaldo, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Barcelona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Malaga, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Murcia, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Mérida, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Pamplona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Santiago, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Sevilla, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Valencia, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Stockholm, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Umeå, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Uppsala, Sverige
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Erlangen, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Freiburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Hannover, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Heidelberg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Leipzig, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Magdeburg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • München, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Reutlingen, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Szeged, Ungarn
        • Swedish Oprhan Biovitrum Investigational Site
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site
      • Wien, Østrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter, der får Orfadin, er kvalificerede til undersøgelsen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle HT-1-patienter, der modtager Orfadin-behandling, er berettigede til adgang.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen udelukkelseskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
HT-1 patienter i Orfadin behandling
HT-1 patienter i behandling med Orfadin (nitisinon).
Medicin: Nitisinon
Nitisinon efter recept
Andre navne:
  • Orfadin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger relateret til leverfunktionen
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til leverfunktionen
fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til nyrefunktionen
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til nyrefunktionen
fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til oftalmologisk funktion
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til oftalmologisk funktion
fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til hæmatologisk funktion
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til hæmatologisk funktion
fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til kognitiv udviklingsfunktion
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af bivirkninger relateret til kognitiv udviklingsfunktion
fra 2005

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af død
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af død
fra 2005
Forekomst af levertransplantation
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af levertransplantation
fra 2005
Forekomst af andre uønskede hændelser
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af andre bivirkninger end dem, der er relateret til lever-, nyre-, oftalmiske, hæmatologiske eller kognitive funktioner
fra 2005
Forekomst af seponering af Orfadin-behandling
Tidsramme: fra 2005
Forekomst af seponering af Orfadin-behandling
fra 2005

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2014

Først opslået (Anslået)

19. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.NTBC-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Drøftelser igangværende med hensyn til datadeling/registrering.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner