저밀도 지단백(LDL) 성분채집 요법을 받는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자의 알리로쿠맙(REGN727/SAR236553) 연구 (ODYSSEY ESCAPE)
2020년 4월 21일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
지질 성분채집술 요법을 받는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 알리로쿠맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구의 1차 목적은 위약과 비교하여 2주마다(Q2W) 알리로쿠맙 150mg이 저밀도 지단백(LDL) 성분채집술 치료 빈도에 미치는 영향을 평가하는 것입니다. 격주 LDL 성분 채집 요법.
연구 개요
상세 설명
LDL 성분채집술은 혈액의 혈장 부분에서 콜레스테롤을 운반하는 저밀도 지단백질(LDL)을 제거합니다.
이 치료법은 주로 가족성 고콜레스테롤혈증에 사용되지만 다른 희귀질환에도 사용할 수 있다.
가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)은 혈액에 콜레스테롤이 축적되어 죽상동맥경화증과 심장병을 유발할 수 있는 유전적 유전 질환입니다.
이 치료는 LDL 콜레스테롤의 식이 및/또는 약물 조절에 반응하지 않는 환자에게 권장됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
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Göttingen, 독일
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Muenchen (2 locations), 독일
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Passau, 독일
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Rostock, 독일
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, 독일
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국
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Maine
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Scarborough, Maine, 미국
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 시점에 18세 이상의 남성 및 여성
- HeFH(이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증)의 진단
- 현재 LDL(저밀도 지단백) 성분채집 요법 QW(매주) 또는 Q2W(2주마다) 또는 스크리닝 방문 최소 8주 전에 진행 중
제외 기준:
- 동형접합 FH(가족성 고콜레스테롤혈증)
- 스크리닝 방문 전 최소 8주 동안 안정적이지 않은 배경 의료 LMT(지질 수정 요법)(해당되는 경우)
- 스크리닝 방문 전 최소 8주 동안 안정적이지 않은 LDL 성분채집 일정/성분채집 설정
- QW~Q2W 이외의 LDL 성분 채집 일정
- 새로운 운동 프로그램의 시작 또는 스크리닝 방문 전 8주 이내에 안정적으로 유지되지 않은 운동(-2주)
- 스크리닝 방문 전 8주 이내에 새로운 식단 또는 안정적이지 않은 식단의 시작(-2주)
- 스크리닝 방문(-2주) 전 최소 8주 동안 또는 스크리닝과 무작위 방문 사이에 안정적이지 않은 용량/양으로 지질에 영향을 미치는 것으로 알려진 기능 식품 또는 일반의약품 요법의 사용
- 혈청 지질 또는 지단백에 영향을 미치는 것으로 알려진 임상적으로 유의한 조절되지 않는 내분비 질환의 존재
- 인간 면역 결핍 바이러스에 대한 양성 검사의 알려진 이력
- 1개월 이내 또는 스크리닝 반감기 5일 중 더 긴 기간 내에 활성 연구 약물 사용
- 다른 임상 연구에서 최소 1회 용량의 알리로쿠맙 또는 기타 항-PCSK9 단클론 항체로 치료받은 환자
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약 Q2W(이중 맹검 기간)
위약(알리로쿠맙용) 피하(SC) 주사 Q2W 최대 16주.
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실험적: 알리로쿠맙 150mg Q2W(이중 맹검 기간)
16주까지 알리로쿠맙 150 mg SC 주사 Q2W.
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다른 이름들:
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실험적: 알리로쿠맙 150 Q2W(공개 라벨 치료 기간)
18주차부터 76주차까지 알리로쿠맙 150mg SC 주사 Q2W.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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7주부터 18주까지 성분채집술 표준화 비율의 변화
기간: 7주차 ~ 18주차(개방 라벨 치료 시작 전)
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성분채집 치료의 비율은 -10주부터 -2주까지 스크리닝 시 각 참가자의 설정된 일정에 따라 계획된 성분채집 치료의 수로 정규화되었습니다.
표준화된 성분채집술 비율은 7주부터 18주까지 받은 실제 성분채집술 치료의 수를 기준선에서 무작위화 계층당 계획된 성분채집술 치료의 수로 나눈 값으로 각 참가자에 대해 정의되었습니다(Q2W의 경우 6회, QW의 경우 12회).
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7주차 ~ 18주차(개방 라벨 치료 시작 전)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6주차에 계산된 LDL-C(사전 성분채집술)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 6주차
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누락된 데이터를 설명하기 위해 6주차에 MMRM(반복 측정이 있는 혼합 효과 모델)에서 조정된 최소 제곱(LS) 평균 및 표준 오차를 얻었습니다.
2주차부터 18주차까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 여부에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선 및 6주차
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15주부터 18주까지 성분채집술 표준화 비율의 변화
기간: 15주차 ~ 18주차(개방 라벨 치료 시작 전)
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성분채집 치료 비율은 15주부터 18주까지 받은 실제 성분채집 치료 횟수를 기준선에서 무작위 분류 계층당 계획된 성분채집 치료로 나눈 비율(Q2W의 경우 2회, QW의 경우 4회)로 정규화했습니다.
현장 진료 LDL-C 값당 건너뛰는 적법한 성분채집술 치료만 "성분채집술이 발생하지 않음"으로 계산됩니다.
7주에서 18주 사이에 누락된 성분채집술 치료 정보(어떤 이유든)는 방문 시 발생한 성분채집술 치료의 결과(즉,
해당 방문에 대해 1회 성분채집술 치료를 적용합니다).
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15주차 ~ 18주차(개방 라벨 치료 시작 전)
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6주까지 아포지단백 B(Apo B)(사전 성분채집술)의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 6주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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기준선에서 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)(사전 성분채집술)에서 6주까지의 백분율 변화
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 6주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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기준선에서 6주까지의 총 콜레스테롤(사전 성분채집술) 변화율
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 6주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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아포지단백 A(Apo A1)(사전 성분채집술)에서 6주까지의 기준선에서 백분율 변화
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 6주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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6주차에 계산된 LDL-C(사전 성분채집법)가 최소(>=) 30% 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 처리하기 위해 LOCF(마지막 관찰 이월) 모델에서 6주차 참가자의 백분율을 얻었습니다.
치료 중 또는 치료 중 상태에 관계없이 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터가 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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6주차에 계산된 LDL-C(사전 성분채집술)가 최소(>=) 50% 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 처리하기 위해 LOCF 모델에서 6주차 참가자의 백분율을 얻었습니다.
치료 중 또는 치료 중 상태에 관계없이 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터가 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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18주차까지 계산된 LDL-C(사전 성분채집술)의 기준선에서 백분율 변화
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 18주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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기준선에서 18주차까지 아포지단백 B(Apo B)(사전 성분채집술)의 변화율
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 18주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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비 HDL-C(사전 성분채집술) 기준선에서 18주차까지 백분율 변화
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 18주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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총 콜레스테롤(사전 성분채집술) 기준선에서 18주차까지 백분율 변화
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 18주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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18주차까지 Apo A1(사전 성분채집술)의 기준선에서 백분율 변화
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 18주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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18주차에 계산된 LDL-C(사전 성분채집법)가 최소(>=) 30% 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 처리하기 위해 LOCF 모델에서 18주차 참가자의 백분율을 얻었습니다.
치료 중 또는 치료 중 상태에 관계없이 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터가 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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18주차에 계산된 LDL-C(사전 성분채집술)가 최소(>=) 50% 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 처리하기 위해 LOCF 모델에서 18주차 참가자의 백분율을 얻었습니다.
치료 중 또는 치료 중 상태에 관계없이 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터가 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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18주차 W-BQ22(웰빙 설문지) 지수 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 18주차까지
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W-BQ22(웰빙) 설문지는 고콜레스테롤혈증 및 치료가 참가자의 웰빙에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 표준화된 일반 도구입니다.
일반적인 웰빙 점수는 W-BQ22 설문지의 22개 질문의 합계로 계산되었습니다(각 질문은 0에서 3까지 점수 매기기[0 = 전혀 그렇지 않음, 3 = 항상]).
22개 질문에 대한 총 점수 범위는 0에서 66까지입니다[0 = 최악의 상태 및 66 = 최상의 웰빙 상태].
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기준선에서 18주차까지
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기준선에서 6주까지의 지질단백질(a)(Lp[a])(사전 성분채집술)의 백분율 변화
기간: 기준선에서 6주차까지
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2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지 치료 중 또는 치료 중 상태에 관계없이 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터를 포함하는 강력한 회귀 모델이 뒤따르는 다중 대치 접근법에서 6주차에 조정된 평균 및 표준 오차 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)(사전 성분채집술)의 기준선에서 6주까지의 변화율
기간: 기준선에서 6주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 6주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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트리글리세리드(TG) 수준(사전 성분채집술)에서 6주까지의 기준선에서 백분율 변화
기간: 기준선에서 6주차까지
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2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지 치료 중 또는 치료 중 상태에 관계없이 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터를 포함하는 강력한 회귀 모델이 뒤따르는 다중 대치 접근법에서 6주차에 조정된 평균 및 표준 오차 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 6주차까지
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기준선에서 18주차까지 Lp(a)(사전 성분채집술)의 백분율 변화
기간: 기준선에서 18주차까지
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18주차에 다중 전가 접근 방식에서 조정된 평균 및 표준 오차와 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터를 포함하는 강력한 회귀 모델이 뒤따릅니다. 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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HDL-C(사전 성분채집술) 기준선에서 18주차까지 백분율 변화
기간: 기준선에서 18주차까지
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누락된 데이터를 설명하기 위해 18주차에 조정된 LS 평균 및 표준 오차를 MMRM에서 얻었습니다.
2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터는 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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기준선에서 18주차까지의 TG 수치(사전 성분채집술) 변화율
기간: 기준선에서 18주차까지
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18주차에 다중 전가 접근 방식에서 조정된 평균 및 표준 오차와 치료 중 또는 치료 중단 상태에 관계없이 2주차(사전 성분채집술)부터 18주차(사전 성분채집술)까지의 모든 이용 가능한 기준선 후 데이터를 포함하는 강력한 회귀 모델이 뒤따릅니다. 모델에 사용되었습니다(ITT 분석).
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기준선에서 18주차까지
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공동 작업자 및 조사자
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협력자
간행물 및 유용한 링크
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일반 간행물
- Moriarty PM, Parhofer KG, Babirak SP, Cornier MA, Duell PB, Hohenstein B, Leebmann J, Ramlow W, Schettler V, Simha V, Steinhagen-Thiessen E, Thompson PD, Vogt A, von Stritzky B, Du Y, Manvelian G. Alirocumab in patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia undergoing lipoprotein apheresis: the ODYSSEY ESCAPE trial. Eur Heart J. 2016 Dec 21;37(48):3588-3595. doi: 10.1093/eurheartj/ehw388. Epub 2016 Aug 29.
- Moriarty PM, Parhofer KG, Babirak SP, deGoma E, Duell PB, Hohenstein B, Ramlow W, Simha V, Steinhagen-Thiessen E, Thompson PD, Vogt A, von Stritzky B, Du Y, Manvelian G. Alirocumab in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia undergoing lipoprotein apheresis: Rationale and design of the ODYSSEY ESCAPE trial. J Clin Lipidol. 2016 May-Jun;10(3):627-34. doi: 10.1016/j.jacl.2016.02.003. Epub 2016 Feb 18.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 3월 31일
기본 완료 (실제)
2016년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 22일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 5월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 4월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R727-CL-1216
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .