Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Alirocumab (REGN727/SAR236553) hos patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) som genomgår lågdensitetslipoprotein (LDL) aferesterapi (ODYSSEY ESCAPE)

21 april 2020 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Alirocumab hos patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi som genomgår lipidaferesterapi

Det primära syftet med studien är att utvärdera effekten av alirocumab 150 mg varannan vecka (Q2W) i jämförelse med placebo på frekvensen av behandlingar med lågdensitetslipoprotein (LDL) aferes hos deltagare med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) som genomgår veckovis eller LDL-aferesbehandling varannan vecka.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

LDL-aferes tar bort lågdensitetslipoproteiner (LDL) som transporterar kolesterol i plasmadelen av blodet. Denna behandling används främst för familjär hyperkolesterolemi, men kan användas vid andra sällsynta sjukdomar. Familjär hyperkolesterolemi (HeFH) är ett ärftligt genetiskt tillstånd som orsakar ansamling av kolesterol i blodet, vilket kan leda till ateroskleros och hjärtsjukdomar. Denna behandling rekommenderas för patienter som inte svarar på diet- och/eller medicinkontroll av LDL-kolesterol.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

62

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Göttingen, Tyskland
      • Muenchen (2 locations), Tyskland
      • Passau, Tyskland
      • Rostock, Tyskland
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män och kvinnor ≥18 år vid tidpunkten för screeningbesöket
  2. Diagnos av HeFH (heterozygot familjär hyperkolesterolemi)
  3. Genomgår för närvarande LDL (low-density lipoprotein) aferesbehandling QW (vecka) eller Q2W (varannan vecka) eller minst 8 veckor före screeningbesöket

Exklusions kriterier:

  1. Homozygot FH (familiell hyperkolesterolemi)
  2. Bakgrundsmedicinsk LMT (lipidmodifierande terapi) (om tillämpligt) som inte har varit stabil i minst 8 veckor före screeningbesöket
  3. LDL-aferesschema/aferesinställningar som inte har varit stabila i minst 8 veckor före screeningbesöket
  4. Ett annat LDL-aferesschema än QW till Q2W
  5. Inledande av ett nytt träningsprogram eller träning som inte har varit stabil inom 8 veckor före screeningbesöket (vecka -2)
  6. Initiering av en ny diet eller en diet som inte har varit stabil inom 8 veckor före screeningbesöket (vecka -2)
  7. Användning av nutraceutika eller receptfria terapier som är kända för att påverka lipider, i en dos/mängd som inte har varit stabil i minst 8 veckor före screeningbesöket (vecka -2), eller mellan screening och randomiseringsbesök
  8. Förekomst av någon kliniskt signifikant okontrollerad endokrin sjukdom som är känd för att påverka serumlipider eller lipoproteiner
  9. Känd historia av ett positivt test för humant immunbristvirus
  10. Användning av aktiva prövningsläkemedel inom 1 månad eller 5 halveringstider efter screening, beroende på vilket som är längst
  11. Patienter som har behandlats med minst 1 dos alirocumab eller någon annan monoklonal anti-PCSK9 antikropp i andra kliniska studier
  12. Gravida eller ammande kvinnor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Placebo Q2W (dubbel blindperiod)
Placebo (för alirocumab) subkutan (SC) injektion Q2W upp till vecka 16.
Läkemedel: Placebo
Experimentell: Alirocumab 150 mg Q2W (dubbel blind period)
Alirocumab 150 mg SC injektion Q2W upp till vecka 16.
Läkemedel: Alirocumab
Andra namn:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Experimentell: Alirocumab 150 Q2W (öppen behandlingsperiod)
Alirocumab 150 mg SC injektion Q2W från vecka 18 upp till vecka 76.
Läkemedel: Alirocumab
Andra namn:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i standardiserad frekvens av aferesbehandlingar från vecka 7 till vecka 18
Tidsram: Vecka 7 till vecka 18 (före start av öppen behandling)
Frekvensen av aferesbehandlingar normaliserades med antalet planerade aferesbehandlingar enligt varje deltagares fastställda schema vid screening, vecka -10 till vecka -2. Den normaliserade aferesfrekvensen definierades för varje deltagare som antalet faktiska aferesbehandlingar som erhölls från vecka 7 till vecka 18 dividerat med antalet planerade aferesbehandlingar per randomiseringsskikt vid baslinjen (6 för Q2W och 12 för QW).
Vecka 7 till vecka 18 (före start av öppen behandling)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i beräknat LDL-C (pre-aferes) vid vecka 6
Tidsram: Baslinje och vecka 6
Justerade minsta kvadraters (LS) medelvärden och standardfel vid vecka 6 erhölls från en blandad effektmodell med upprepade mätningar (MMRM) för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 till vecka 18 oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Baslinje och vecka 6
Förändring i standardiserad frekvens av aferesbehandlingar från vecka 15 till vecka 18
Tidsram: Vecka 15 upp till vecka 18 (före start av öppen behandlingsdos)
Frekvensen av aferesbehandlingar normaliserades med frekvensen med antalet faktiska aferesbehandlingar enligt mottagna från vecka 15 till vecka 18 dividerat med de planerade aferesbehandlingarna per randomiseringsstrata vid baslinjen (2 för Q2W och 4 för QW). Endast legitimt överhoppning av aferesbehandling per punkt-of-care LDL-C-värde räknas som "aferes ej inträffat". Saknade information om aferesbehandling (valfri orsak) från vecka 7 till vecka 18 tilldelas ett resultat av den aferesbehandling som inträffade vid besöket (dvs. tillräkna 1 aferesbehandling för det besöket).
Vecka 15 upp till vecka 18 (före start av öppen behandlingsdos)
Procentuell förändring från baslinjen i apolipoprotein B (Apo B) (föraferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 6 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) (föraferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 6 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i totalt kolesterol (pre-aferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 6 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i apolipoprotein A (Apo A1) (föraferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 6 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Andel deltagare med minst (>=) 30 % minskning av beräknat LDL-C (pre-aferes) vid vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Procentandelen av deltagare i vecka 6 erhölls från en modell för hantering av saknade data (LOCF). Alla tillgängliga post-baseline-data oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Andel deltagare med minst (>=) 50 % minskning av beräknat LDL-C (pre-aferes) vid vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Andel deltagare vid vecka 6 erhölls från LOCF-modell för hantering av saknad data. Alla tillgängliga post-baseline-data oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i beräknat LDL-C (pre-aferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 18 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i apolipoprotein B (Apo B) (föraferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 18 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i icke-HDL-C (pre-aferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 18 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i totalt kolesterol (pre-aferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 18 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i Apo A1 (föraferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 18 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Andel deltagare med minst (>=) 30 % minskning av beräknat LDL-C (pre-aferes) vid vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Andel deltagare vid vecka 18 erhölls från LOCF-modell för hantering av saknad data. Alla tillgängliga post-baseline-data oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Andel deltagare med minst (>=) 50 % minskning av beräknat LDL-C (pre-aferes) vid vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Andel deltagare vid vecka 18 erhölls från LOCF-modell för hantering av saknad data. Alla tillgängliga post-baseline-data oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Förändring från baslinjen i W-BQ22 (Well-being Questionnaire) Indexresultat vid vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
W-BQ22 (välbefinnande) frågeformuläret var ett standardiserat och generiskt instrument som användes för att mäta effekten av hyperkolesterolemi och behandling på deltagarnas välbefinnande. Den allmänna välbefinnandepoängen beräknades som summan av 22 frågor i W-BQ22-enkäten (varje fråga fick poäng från 0 till 3 [0 = inte alls och 3 = hela tiden]). Totalpoäng för 22 frågor varierar från 0 till 66 [0 = sämsta tillstånd och 66 = bästa välbefinnande).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i lipoprotein (a) (Lp [a]) (föraferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade medelvärden och standardfel vid vecka 6 från ett tillvägagångssätt för multipel imputering följt av robust regressionsmodell inklusive alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) (föraferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 6 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i triglyceridnivåer (TG) (föraferes) till vecka 6
Tidsram: Från baslinje till vecka 6
Justerade medelvärden och standardfel vid vecka 6 från ett tillvägagångssätt för multipel imputering följt av robust regressionsmodell inklusive alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i Lp (a) (föraferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade medelvärden och standardfel vid vecka 18 från ett tillvägagångssätt för multipel imputering följt av robust regressionsmodell inklusive alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i HDL-C (pre-aferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade LS-medelvärden och standardfel vid vecka 18 erhölls från MMRM för att ta hänsyn till saknade data. Alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18
Procentuell förändring från baslinjen i TG-nivåer (föraferes) till vecka 18
Tidsram: Från baslinje till vecka 18
Justerade medelvärden och standardfel vid vecka 18 från ett tillvägagångssätt för multipel imputering följt av robust regressionsmodell inklusive alla tillgängliga post-baseline-data från vecka 2 (pre-aferes) till vecka 18 (pre-aferes) oavsett status på eller utanför behandling användes i modellen (ITT-analys).
Från baslinje till vecka 18

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbetspartners

Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2016

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2014

Första postat (Uppskatta)

29 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2020

Senast verifierad

1 april 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R727-CL-1216

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Heterozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera