Duchenne 근이영양증(DMD)에서 PRO044의 오픈 라벨, 확장 연구
2017년 12월 6일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
Duchenne 근이영양증 환자에서 PRO044의 효과를 평가하기 위한 II상, 공개 라벨, 확장 연구
본 연구의 목적은 PRO044가 디스트로핀 단백질 DNA의 44번 위치에 돌연변이가 있는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자에게 약물로 사용하기에 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
II상, 오픈 라벨, 확장 연구. 최대 1개월의 스크리닝 기간 후, 이전에 PRO044로 치료를 받았고 PRO044-CLIN-02에 등록할 자격이 있는 피험자는 매주 6 mg/kg 또는 9 mg/kg PRO044를 받는 세 그룹 중 하나에 할당됩니다. IV 주입 또는 48주 동안 SC 주입으로 매주 6mg/kg.
안전성 및 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 효능 평가는 연구 전반에 걸쳐 일정한 간격으로 수행될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 이전에 PRO044로 치료받은 피험자.
- 피험자가 연구 기간 동안 스테로이드를 계속 사용할 것이라는 합리적인 기대와 함께 연구 시작 전 최소 60일 동안 글루코코르티코이드를 계속 사용합니다. 글루코코르티코이드의 투여 요법 또는 중단에 대한 변경은 피험자/부모 및 의료 모니터와 협의하여 주 연구자(PI)의 재량에 따릅니다. 피험자가 스테로이드를 사용하지 않는 경우 연구 참여에 대해 의료 모니터와 논의해야 합니다.
제외 기준:
- 간 또는 신장 질환의 현재 또는 과거력.
- 측정을 방해할 수 있는 PRO044(1주차)의 첫 번째 투여 전 4주 이내의 급성 질환.
- 조사자의 의견에 따라 본 연구 참여를 금지하는 중증 심장 근병증
- 주간 기계 환기가 필요합니다.
- 정상 상한(ULN)을 초과하는 aPTT 스크리닝.
- 정상 하한치(LLN) 미만의 혈소판 수를 선별합니다.
- 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용.
- 연구를 위한 스크리닝 시작 전 6개월 이내에 모든 조사 제품 사용.
- 약물 및/또는 알코올 남용의 현재 또는 과거력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PRO044 SC 6mg/kg
6mg/kg의 주간 피하(SC) 투여
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실험적: PRO044 IV 6mg/kg
6mg/kg의 주간 정맥 주사(IV) 투여
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실험적: PRO044 SC 9mg/kg
9 mg/kg의 주간 정맥 주사(IV) 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PRO044의 효능(여러 조치의 복합)
기간: 48주 치료 후
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효능 매개변수: 근육 기능
근력
탐구:
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48주 치료 후
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PRO044의 안전성 및 내약성(치료 응급 부작용)
기간: 48주 치료 후
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SC 또는 IV PRO044 투약 후 1건 이상의 치료 긴급 부작용이 있는 대상체의 수
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48주 치료 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PRO044의 약동학 평가(여러 측정의 복합)
기간: 48주 치료 후
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약동학 파라미터:
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48주 치료 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 31일
처음 게시됨 (추정)
2015년 1월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2017년 12월 1일
추가 정보
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