Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, rozšiřující studie PRO044 u Duchenneovy svalové dystrofie (DMD)

6. prosince 2017 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená rozšiřující studie fáze II k posouzení účinku PRO044 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem této studie je zjistit, zda je PRO044 bezpečný a účinný jako lék pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s mutací kolem místa 44 v DNA pro protein dystrofin.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze II, otevřená, extezní studie. Po období screeningu v délce do jednoho měsíce budou subjekty dříve léčené PRO044 a způsobilé pro zařazení do PRO044-CLIN-02 rozděleny do jedné ze tří skupin, které budou dostávat buď 6 mg/kg nebo 9 mg/kg PRO044 týdně do IV infuze nebo 6 mg/kg týdně SC injekcí po dobu 48 týdnů.

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a účinnosti budou prováděna v pravidelných intervalech v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • UZ Leuven
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Itálie
      • Ferrara, Itálie
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Itálie
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Švédsko
      • Goteborg, Švédsko
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty dříve léčené PRO044.
  2. Pokračující užívání glukokortikoidů po dobu minimálně 60 dnů před vstupem do studie s rozumným očekáváním, že subjekt zůstane na steroidech po dobu trvání studie. Změny v dávkovacím režimu nebo vysazení glukokortikoidů bude na uvážení hlavního zkoušejícího (PI) po konzultaci se subjektem/rodičem a lékařským monitorem. Pokud subjekt nebere steroidy, je třeba zapojení do studie projednat s lékařským monitorem

Kritéria vyloučení:

  1. Současné onemocnění nebo onemocnění jater nebo ledvin v anamnéze.
  2. Akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou PRO044 (1. týden), které může rušit měření.
  3. Těžká srdeční myopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii
  4. Potřeba denní mechanické ventilace.
  5. Screening aPTT nad horní hranicí normálu (ULN).
  6. Screening počtu krevních destiček pod dolní hranicí normálu (LLN).
  7. Použití antikoagulancií, antitrombotik nebo antiagregačních látek.
  8. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu během 6 měsíců před začátkem screeningu pro studii.
  9. Současné nebo historické zneužívání drog a/nebo alkoholu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PRO044 SC 6 mg/kg
Týdenní subkutánní (SC) dávkování 6 mg/kg
Lék: PRO044 SC 6 mg/kg
Experimentální: PRO044 IV 6 mg/kg
Týdenní intravenózní (IV) dávkování 6 mg/kg
Lék: PRO044 IV 6 mg/kg
Experimentální: PRO044 SC 9 mg/kg
Týdenní intravenózní (IV) dávkování 9 mg/kg
Lék: PRO044 IV 9 mg/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost PRO044 (složený z několika opatření)
Časové okno: Po 48 týdnech léčby

Parametry účinnosti:

Funkce svalů

  • Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD)
  • Ambulantní hodnocení North Star
  • Testy na čas (10 metrů chůze/běh, stoupání z podlahy, stoupání po schodech)
  • Dotazník funkčních výsledků DMD (DMD-FOS) – pouze pro ambulantní subjekty
  • Egen Klasifikace - pro neambulantní subjekty.

Svalová síla

  • Funkce plic (spirometrie)
  • Ruční myometrie.

Průzkumný:

  • Výkonnost horní končetiny (PUL).
  • Měření výsledku hlášeného pacientem (PROM).
Po 48 týdnech léčby
Bezpečnost a snášenlivost PRO044 (nežádoucí účinky související s léčbou)
Časové okno: Po 48 týdnech léčby
Počet subjektů s 1 nebo více nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou po SC nebo IV dávce PRO044
Po 48 týdnech léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnoťte farmakokinetiku PRO044 (složený z několika měření)
Časové okno: Po 48 týdnech léčby

Farmakokinetické parametry:

  • t ½
  • AUC: 0-24h, 0-∞ (pokud je to možné)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (pro IV předměty) nebo CL/F (pro SC předměty)
  • Koncentrace PRO044 ve svalové tkáni.
Po 48 týdnech léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

1. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO044-CLIN-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PRO044 SC 6 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit