Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt, kiterjesztett PRO044 vizsgálat a Duchenne-i izomdystrophiában (DMD)

2017. december 6. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

II. fázis, nyílt, kiterjesztett vizsgálat a PRO044 hatásának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja annak megállapítása, hogy a PRO044 biztonságos-e és hatékony-e gyógyszerként olyan Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél, akiknél a DNS-ben a disztrofin fehérje 44. helye körül mutáció található.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egy II. fázisú, nyílt, kiterjesztési vizsgálat. Egy legfeljebb egy hónapos szűrési időszakot követően a korábban PRO044-gyel kezelt, és a PRO044-CLIN-02-be való felvételre jogosult alanyokat három csoport egyikébe kell besorolni, amelyek hetente 6 mg/kg vagy 9 mg/kg PRO044-et kapnak. IV infúzió vagy 6 mg/kg hetente SC injekcióval 48 héten keresztül.

A biztonságosság és tolerálhatóság, a farmakokinetika (PK), a farmakodinamikai (PD) és a hatékonyság értékelését rendszeres időközönként a vizsgálat során végezzük.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium
        • UZ Leuven
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Olaszország
      • Ferrara, Olaszország
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Olaszország
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Svédország
      • Goteborg, Svédország
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Korábban PRO044-gyel kezelt alanyok.
  2. A glükokortikoidok folyamatos használata a vizsgálatba való belépés előtt legalább 60 napig azzal az ésszerű elvárással, hogy az alany a vizsgálat időtartama alatt szteroidokat szed. Az adagolási rend megváltoztatása vagy a glükokortikoidok abbahagyása az alanymal/szülővel és az orvosi megfigyelővel konzultálva az alapvizsgáló (PI) belátása szerint történik. Ha az alany nem szed szteroidokat, a vizsgálatban való részvételt meg kell beszélni az orvosi monitorral

Kizárási kritériumok:

  1. Máj- vagy vesebetegség jelenlegi vagy kórtörténetében.
  2. Akut betegség a PRO044 első adagja előtt 4 héten belül (1. hét), amely zavarhatja a méréseket.
  3. Súlyos szívmiopátia, amely a vizsgáló véleménye szerint megtiltja a vizsgálatban való részvételt
  4. Nappali gépi szellőztetés szükséges.
  5. Az aPTT szűrése a normál felső határa (ULN) felett.
  6. A vérlemezkeszám szűrése a normál alsó határa alatt (LLN).
  7. Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy vérlemezke-gátló szerek alkalmazása.
  8. Bármely vizsgálati készítmény használata a vizsgálati szűrés megkezdése előtt 6 hónapon belül.
  9. Jelenlegi vagy korábbi kábítószer- és/vagy alkoholfogyasztás.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PRO044 SC 6 mg/kg
Heti szubkután (SC) adagolás 6 mg/kg-mal
Drog: PRO044 SC 6 mg/kg
Kísérleti: PRO044 IV 6 mg/kg
Heti intravénás (IV) adagolás 6 mg/ttkg
Drog: PRO044 IV 6 mg/kg
Kísérleti: PRO044 SC 9 mg/kg
Heti intravénás (IV) adagolás 9 mg/ttkg
Drog: PRO044 IV 9 mg/kg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PRO044 hatékonysága (több intézkedésből áll)
Időkeret: 48 hetes kezelés után

Hatékonysági paraméterek:

Izomműködés

  • 6 perces séta távolság (6MWD)
  • North Star ambuláns értékelés
  • Időzített tesztek (10 méter séta/futás, felemelkedés a padlóról, lépcsőzés)
  • DMD Functional Outcomes Questionnaire (DMD-FOS) – csak ambuláns alanyoknak
  • Egen Klassification - nem ambuláns alanyoknak.

Izomerő

  • Tüdőfunkció (spirometria)
  • Kézi myometria.

Felderítő:

  • Teljesítmény felső végtag (PUL).
  • A beteg által jelentett eredmény mértéke (PROM).
48 hetes kezelés után
A PRO044 biztonságossága és tolerálhatósága (kezelésből adódó nemkívánatos események)
Időkeret: 48 hetes kezelés után
Azon alanyok száma, akiknél 1 vagy több kezelésből adódó nemkívánatos esemény fordult elő SC vagy IV PRO044 adagolást követően
48 hetes kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a PRO044 (több mérésből álló) farmakokinetikáját
Időkeret: 48 hetes kezelés után

Farmakokinetikai paraméterek:

  • t ½
  • AUC: 0-24 óra, 0-∞ (ahol alkalmazható)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (IV alanyokhoz) vagy CL/F (SC alanyokhoz)
  • PRO044 koncentrációja az izomszövetben.
48 hetes kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. december 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 31.

Első közzététel (Becslés)

2015. január 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 6.

Utolsó ellenőrzés

2017. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRO044-CLIN-02

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a PRO044 SC 6 mg/kg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel