Etiqueta abierta, estudio de extensión de PRO044 en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
6 de diciembre de 2017 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de fase II, de etiqueta abierta, de extensión para evaluar el efecto de PRO044 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El propósito de este estudio es ver si PRO044 es seguro y efectivo para usar como medicamento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación alrededor de la ubicación 44 en el ADN para la proteína distrofina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio de fase II, abierto, de extensión. Después de un período de selección de hasta un mes, los sujetos tratados previamente con PRO044 y elegibles para la inscripción en PRO044-CLIN-02 serán asignados a uno de tres grupos para recibir 6 mg/kg o 9 mg/kg de PRO044 semanalmente por Infusión IV o 6 mg/kg semanales por inyección SC durante 48 semanas.
Se realizarán evaluaciones de seguridad y tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y de eficacia a intervalos regulares durante todo el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leuven, Bélgica
- UZ Leuven
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Ferrara, Italia
- S.Anna Hospital
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Roma, Italia
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Leiden, Países Bajos
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Goteborg, Suecia
- Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
9 años a 20 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos tratados previamente con PRO044.
- Uso continuado de glucocorticoides durante un mínimo de 60 días antes del ingreso al estudio con una expectativa razonable de que el sujeto permanecerá con esteroides durante la duración del estudio. Los cambios en el régimen de dosis o el cese de los glucocorticoides quedarán a discreción del investigador principal (PI) en consulta con el sujeto/padre y el monitor médico. Si el sujeto no toma esteroides, la participación en el estudio debe discutirse con el monitor médico.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad hepática o renal actual o anterior.
- Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de PRO044 (Semana 1) que puede interferir con las mediciones.
- Miopatía cardíaca grave que, en opinión del investigador, prohíbe la participación en este estudio.
- Necesidad de ventilación mecánica diurna.
- Detección de aPTT por encima del límite superior de lo normal (LSN).
- Recuento de plaquetas de detección por debajo del límite inferior normal (LLN).
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiagregantes plaquetarios.
- Uso de cualquier producto en investigación dentro de los 6 meses anteriores al inicio de la Selección para el estudio.
- Actual o historial de abuso de drogas y/o alcohol.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PRO044 SC 6 mg/kg
Dosificación subcutánea (SC) semanal con 6 mg/kg
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Experimental: PRO044 IV 6 mg/kg
Dosificación intravenosa (IV) semanal con 6 mg/kg
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Experimental: PRO044 SC 9 mg/kg
Dosificación intravenosa (IV) semanal con 9 mg/kg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de PRO044 (compuesto de varias medidas)
Periodo de tiempo: Después de 48 semanas de tratamiento
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Parámetros de eficacia: función muscular
Fuerza muscular
Exploratorio:
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Después de 48 semanas de tratamiento
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Seguridad y tolerabilidad de PRO044 (eventos adversos emergentes del tratamiento)
Periodo de tiempo: Después de 48 semanas de tratamiento
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Número de sujetos con 1 o más eventos adversos emergentes del tratamiento después de la dosificación SC o IV de PRO044
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Después de 48 semanas de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la farmacocinética de PRO044 (compuesto de varias medidas)
Periodo de tiempo: Después de 48 semanas de tratamiento
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Parámetros farmacocinéticos:
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Después de 48 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
31 de agosto de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de diciembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de diciembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de enero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de diciembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de diciembre de 2017
Última verificación
1 de diciembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRO044-CLIN-02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .