Etiqueta abierta, estudio de extensión de PRO044 en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Criterios de inclusión:

1. Sujetos tratados previamente con PRO044.
2. Uso continuado de glucocorticoides durante un mínimo de 60 días antes del ingreso al estudio con una expectativa razonable de que el sujeto permanecerá con esteroides durante la duración del estudio. Los cambios en el régimen de dosis o el cese de los glucocorticoides quedarán a discreción del investigador principal (PI) en consulta con el sujeto/padre y el monitor médico. Si el sujeto no toma esteroides, la participación en el estudio debe discutirse con el monitor médico.

Criterio de exclusión:

1. Enfermedad hepática o renal actual o anterior.
2. Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de PRO044 (Semana 1) que puede interferir con las mediciones.
3. Miopatía cardíaca grave que, en opinión del investigador, prohíbe la participación en este estudio.
4. Necesidad de ventilación mecánica diurna.
5. Detección de aPTT por encima del límite superior de lo normal (LSN).
6. Recuento de plaquetas de detección por debajo del límite inferior normal (LLN).
7. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiagregantes plaquetarios.
8. Uso de cualquier producto en investigación dentro de los 6 meses anteriores al inicio de la Selección para el estudio.
9. Actual o historial de abuso de drogas y/o alcohol.