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Open Label, étude d'extension de PRO044 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

6 décembre 2017 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude d'extension de phase II, ouverte, pour évaluer l'effet de PRO044 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Le but de cette étude est de voir si PRO044 est sûr et efficace à utiliser comme médicament pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une mutation autour de l'emplacement 44 dans l'ADN pour la protéine dystrophine.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude d'extension de phase II, en ouvert. Après une période de dépistage pouvant aller jusqu'à un mois, les sujets précédemment traités avec PRO044 et éligibles pour l'inscription à PRO044-CLIN-02 seront répartis dans l'un des trois groupes pour recevoir soit 6 mg/kg soit 9 mg/kg de PRO044 par semaine par Perfusion IV ou 6 mg/kg par semaine par injection SC pendant 48 semaines.

Des évaluations de l'innocuité et de la tolérabilité, de la pharmacocinétique (PK), de la pharmacodynamique (PD) et de l'efficacité seront effectuées à intervalles réguliers tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • UZ Leuven
  • Italie
      • Ferrara, Italie
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Italie
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Suède
      • Goteborg, Suède
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets précédemment traités avec PRO044.
  2. Utilisation continue de glucocorticoïdes pendant au moins 60 jours avant l'entrée à l'étude avec une attente raisonnable que le sujet restera sous stéroïdes pendant toute la durée de l'étude. Les modifications du schéma posologique ou l'arrêt des glucocorticoïdes seront à la discrétion de l'investigateur principal (PI) en consultation avec le sujet/parent et le moniteur médical. Si le sujet n'est pas sous stéroïdes, l'implication dans l'étude doit être discutée avec le moniteur médical

Critère d'exclusion:

  1. Maladie actuelle ou antécédents de maladie hépatique ou rénale.
  2. Maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose de PRO044 (semaine 1) pouvant interférer avec les mesures.
  3. Myopathie cardiaque sévère qui, de l'avis de l'investigateur, interdit la participation à cette étude
  4. Nécessité d'une ventilation mécanique diurne.
  5. Dépistage aPTT au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN).
  6. Dépistage de la numération plaquettaire en dessous de la limite inférieure de la normale (LLN).
  7. Utilisation d'anticoagulants, d'antithrombotiques ou d'agents antiplaquettaires.
  8. Utilisation de tout produit expérimental dans les 6 mois précédant le début du dépistage pour l'étude.
  9. Actuel ou antécédents d'abus de drogues et/ou d'alcool.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PRO044 SC 6 mg/kg
Dosage hebdomadaire sous-cutané (SC) de 6 mg/kg
Médicament: PRO044 SC 6 mg/kg
Expérimental: PRO044 IV 6 mg/kg
Dosage intraveineux (IV) hebdomadaire de 6 mg/kg
Médicament: PRO044 IV 6 mg/kg
Expérimental: PRO044 SC 9 mg/kg
Dosage intraveineux (IV) hebdomadaire de 9 mg/kg
Médicament: PRO044 IV 9 mg/kg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du PRO044 (composite de plusieurs mesures)
Délai: Après 48 semaines de traitement

Paramètres d'efficacité :

Fonction musculaire

  • Distance de marche de 6 minutes (6MWD)
  • Évaluation ambulatoire North Star
  • Tests chronométrés (marche/course de 10 mètres, montée du sol, montée d'escalier)
  • DMD Functional Outcomes Questionnaire (DMD-FOS) - pour les sujets ambulants uniquement
  • Classification Egen - pour les sujets non ambulatoires.

Force musculaire

  • Fonction pulmonaire (spirométrie)
  • Myométrie portable.

Exploratoire:

  • Performance du membre supérieur (PUL).
  • Mesure des résultats rapportés par le patient (PROM).
Après 48 semaines de traitement
Innocuité et tolérabilité de PRO044 (événements indésirables liés au traitement)
Délai: Après 48 semaines de traitement
Nombre de sujets avec 1 ou plusieurs événements indésirables apparus pendant le traitement suite à l'administration SC ou IV de PRO044
Après 48 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la pharmacocinétique du PRO044 (composite de plusieurs mesures)
Délai: Après 48 semaines de traitement

Paramètres pharmacocinétiques :

  • t ½
  • ASC : 0-24 h, 0-∞ (le cas échéant)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (pour les sujets IV) ou CL/F (pour les sujets SC)
  • Concentrations de PRO044 dans les tissus musculaires.
Après 48 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

31 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 décembre 2014

Première publication (Estimation)

1 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2017

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRO044-CLIN-02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

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