PRO044 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的开放标签、扩展研究
2017年12月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项 II 期、开放标签、扩展研究，以评估 PRO044 对杜氏肌营养不良症患者的影响
本研究的目的是了解 PRO044 是否安全有效地用作 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者的药物，这些患者在抗肌萎缩蛋白的 DNA 位置 44 附近发生突变。
研究概览
详细说明
II 期、开放标签、扩展研究。 在长达一个月的筛选期后，之前接受过 PRO044 治疗并有资格参加 PRO044-CLIN-02 的受试者将被分配到三组中的一组，每周接受 6 mg/kg 或 9 mg/kg PRO044 IV 输注或每周 6 mg/kg 皮下注射，持续 48 周。
在整个研究过程中，将定期进行安全性和耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和疗效评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 先前用 PRO044 治疗过的受试者。
- 在进入研究之前继续使用糖皮质激素至少 60 天，并合理预期受试者将在研究期间继续使用类固醇。 改变剂量方案或停止糖皮质激素将由主要研究者 (PI) 与受试者/父母和医疗监督员协商后决定。 如果受试者未服用类固醇，则需要与医疗监督员讨论参与研究
排除标准：
- 当前或病史的肝病或肾病。
- 首次服用 PRO044 前 4 周内（第 1 周）可能会干扰测量的急性疾病。
- 研究者认为禁止参与本研究的严重心肌病
- 白天需要机械通风。
- 筛选高于正常上限 (ULN) 的 aPTT。
- 筛查血小板计数低于正常下限 (LLN)。
- 使用抗凝剂、抗血栓剂或抗血小板剂。
- 在研究筛选开始前 6 个月内使用任何研究产品。
- 目前或有吸毒和/或酗酒史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：PRO044 SC 6 毫克/千克
每周皮下 (SC) 给药 6 mg/kg
|
|
|
实验性的：PRO044 IV 6 毫克/千克
每周静脉内 (IV) 给药 6 mg/kg
|
|
|
实验性的：PRO044 SC 9 毫克/千克
每周静脉内 (IV) 给药 9 mg/kg
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
PRO044 的功效（多项措施的综合）
大体时间：治疗48周后
|
功效参数： 肌肉功能
肌肉力量
探索性的：
|
治疗48周后
|
|
PRO044 的安全性和耐受性（治疗紧急不良事件）
大体时间：治疗48周后
|
SC 或 IV PRO044 给药后出现 1 种或多种治疗紧急不良事件的受试者人数
|
治疗48周后
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 PRO044 的药代动力学（多项措施的综合）
大体时间：治疗48周后
|
药代动力学参数：
|
治疗48周后
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年12月1日
初级完成 (实际的)
2016年7月1日
研究完成 (实际的)
2016年8月31日
研究注册日期
首次提交
2014年12月22日
首先提交符合 QC 标准的
2014年12月31日
首次发布 (估计)
2015年1月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年12月6日
最后验证
2017年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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