Open Label, udvidelsesundersøgelse af PRO044 i Duchenne muskeldystrofi (DMD)
6. december 2017 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Et fase II, åbent udvidelsesstudie for at vurdere effekten af PRO044 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
Formålet med denne undersøgelse er at se, om PRO044 er sikkert og effektivt at bruge som medicin til Duchenne muskeldystrofi (DMD) patienter med en mutation omkring lokation 44 i DNA'et for dystrofinproteinet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Et fase II, åbent, forlængelsesstudie. Efter en screeningsperiode på op til en måned vil forsøgspersoner, der tidligere er behandlet med PRO044 og kvalificerede til tilmelding i PRO044-CLIN-02, blive allokeret til en af tre grupper for at modtage enten 6 mg/kg eller 9 mg/kg PRO044 ugentligt pr. IV-infusion eller 6 mg/kg ugentligt ved SC-injektion i 48 uger.
Sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamisk (PD) og effektivitetsvurderinger vil blive udført med regelmæssige intervaller gennem hele undersøgelsen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
9 år til 20 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Emner tidligere behandlet med PRO044.
- Fortsat brug af glukokortikoider i minimum 60 dage før studiestart med en rimelig forventning om, at forsøgspersonen vil forblive på steroider i hele undersøgelsens varighed. Ændringer i dosisregimet eller ophør med glukokortikoider vil være efter principperens (PI) skøn i samråd med forsøgspersonen/forælderen og den medicinske monitor. Hvis forsøgspersonen ikke er på steroider, skal involvering i undersøgelsen diskuteres med den medicinske monitor
Ekskluderingskriterier:
- Aktuel eller historie med lever- eller nyresygdom.
- Akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af PRO044 (uge 1), som kan interferere med målingerne.
- Alvorlig hjertemyopati, som efter efterforskerens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse
- Behov for mekanisk ventilation i dagtimerne.
- Screening af aPTT over den øvre normalgrænse (ULN).
- Screening af blodpladetal under den nedre normalgrænse (LLN).
- Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller blodpladehæmmende midler.
- Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 6 måneder før starten af screening for undersøgelsen.
- Aktuel eller historie med stof- og/eller alkoholmisbrug.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PRO044 SC 6 mg/kg
Ugentlig subkutan (SC) dosering med 6 mg/kg
|
|
|
Eksperimentel: PR0044 IV 6 mg/kg
Ugentlig intravenøs (IV) dosering med 6 mg/kg
|
|
|
Eksperimentel: PRO044 SC 9 mg/kg
Ugentlig intravenøs (IV) dosering med 9 mg/kg
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektiviteten af PRO044 (sammensat af flere mål)
Tidsramme: Efter 48 ugers behandling
|
Effektparametre: Muskel funktion
Muskelstyrke
Udforskende:
|
Efter 48 ugers behandling
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet af PRO044 (behandlingsfremkaldende bivirkninger)
Tidsramme: Efter 48 ugers behandling
|
Antal forsøgspersoner med 1 eller flere behandlingsfremkomne bivirkninger efter SC eller IV PRO044 dosering
|
Efter 48 ugers behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder farmakokinetikken af PRO044 (sammensat af flere mål)
Tidsramme: Efter 48 ugers behandling
|
Farmakokinetiske parametre:
|
Efter 48 ugers behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2016
Studieafslutning (Faktiske)
31. august 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. december 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. december 2014
Først opslået (Skøn)
1. januar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. december 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. december 2017
Sidst verificeret
1. december 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PRO044-CLIN-02
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .